3 terapias genéticas que pueden revolucionar el futuro de la biotecnología en 2026

Algunos avances médicos sin precedentes ofrecen nuevos tratamientos a casos extraños. El MIT Technology Review repasó cómo pacientes, científicos y autoridades también enfrentan dificultades morales cruciales

(Imagen Ilustrativa Infobae)
Las terapias genéticas de última generación prometen transformar la medicina y la genética a partir de 2026, según el MIT Technology Review (Imagen Ilustrativa Infobae)
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Las terapias biotecnológicas que prometen transformar la medicina y la genética en 2026 atraen la atención de científicos, empresas y organismos reguladores, de acuerdo con un informe del MIT Technology Review. Entre estas técnicas, se destacan 3 avances por su potencial de impacto y los dilemas éticos que generan.

Brian Armstrong financia la primera startup de edición genética de embriones humanos
Técnicas como la edición genética personalizada, permiten tratar enfermedades raras corrigiendo mutaciones específicas en el genoma de cada paciente (Imagen Ilustrativa Infobae)

1. Edición genética personalizada: terapias a medida y debates regulatorios

En agosto de 2024, KJ Muldoon nació en Estados Unidos con un raro trastorno genético que provocaba acumulación de amoníaco en la sangre, poniendo en riesgo su vida y su desarrollo neurológico. Ante la falta de un trasplante de hígado, recibió una terapia génica experimental de edición genética personalizada para corregir la mutación específica en su genoma.

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Luego de tres dosis, los resultados permitieron que Muldoon diera sus primeros pasos en diciembre y pasar la Navidad en casa. El equipo detrás del tratamiento planea ensayos clínicos con otros recién nacidos afectados por mutaciones distintas. Aspiran a lograr la aprobación regulatoria mediante estudios con pocos pacientes, lo que podría reducir el coste de estos tratamientos, actualmente en torno a USD 1 millón.

La edición genética personalizada propone que un único fármaco pueda ajustarse genéticamente a cada paciente sin repetir ensayos clínicos completos. Fyodor Urnov, de la Universidad de California, Berkeley, colaboró en el desarrollo y fundó Aurora Therapeutics, donde investigan terapias editadas para la fenilcetonuria (PKU).

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) consideró posibles rutas de aprobación para estas “terapias personalizadas”, lo que abre nuevas oportunidades para tratar enfermedades raras.

De acuerdo con el repaso de MIT Technology Review, la disponibilidad de estas crecientes terapias aún depende de cómo evolucionen la regulación, los costes y la capacidad real de personalización.

El caso exitoso de KJ Muldoon, primer paciente tratado con edición genética individualizada, abre el camino a ensayos clínicos en recién nacidos con mutaciones distintas (Hospital Infantil de Filadelfia vía AP)
El caso exitoso de KJ Muldoon, primer paciente tratado con edición genética individualizada, abre el camino a ensayos clínicos en recién nacidos con mutaciones distintas (Hospital Infantil de Filadelfia vía AP)

2. Resurrección genética y extinción inversa: avances con retos éticos

Colossal Biosciences experimentó un crecimiento notable durante el último año al desarrollar proyectos de resurrección genética. En marzo, la empresa anunció la creación de “ratones lanudos”, roedores cuyas características recuerdan al mamut lanudo tras cambios genéticos específicos.

Un mes después de aquel avance científico, comunicó haber generado tres ejemplares similares al lobo prehistórico mediante la modificación de veinte genes en lobos grises, basándose en estudios de ADN de fósiles antiguos.

Esta tecnología parte de analizar ADN antiguo para insertar secuencias concretas en células de especies vivas con el objetivo de recuperar rasgos de animales extintos. Las aplicaciones van desde nuevos enfoques para conservar especies amenazadas hasta el estudio de antepasados humanos, así como la clonación de animales domésticos o salvajes.

Sin embargo, existe un intenso debate técnico sobre si estos animales pueden considerarse verdaderas resurrecciones de las especies originales. La resurrección genética plantea preguntas sobre el impacto en la biodiversidad y las consecuencias imprevisibles de manipular organismos con material genético extinto. Es así que este campo mezcla el progreso biotecnológico con el cuestionamiento moral a nivel global.

La resurrección genética, impulsada por Colossal Biosciences, introduce animales extintos mediante la edición de ADN en especies vivas, como los 'ratones lanudos' y lobos prehistóricos (Colossal Biosciences)
La resurrección genética, impulsada por Colossal Biosciences, introduce animales extintos mediante la edición de ADN en especies vivas, como los 'ratones lanudos' y lobos prehistóricos (Colossal Biosciences)

3. Selección genética de embriones: roles, límites y polémica social

La selección genética de embriones ha avanzado más allá del diagnóstico preimplantacional clásico de enfermedades hereditarias. Originalmente, la técnica consistía en crear embriones mediante fecundación in vitro y calificarlos por sus probabilidades de desarrollo exitoso antes de transferirlos al útero.

Actualmente, es posible analizar el ADN de células embrionarias y detectar un número cada vez mayor de enfermedades genéticas. Algunas empresas ahora ofrecen a los futuros padres la posibilidad de seleccionar embriones según características físicas, como la estatura, el color de ojos o incluso “puntuaciones asociadas a la inteligencia”.

Esta práctica desata controversias, ya que los rasgos complejos dependen de múltiples factores genéticos y ambientales poco comprendidos. Diversos especialistas se mostraron preocupados ante un posible regreso a la eugenesia y recordando que, aún empleando estas técnicas, el resultado genético es incierto.

Brian Armstrong financia la primera startup de edición genética de embriones humanos
La selección genética de embriones evoluciona al ofrecer la posibilidad de elegir características físicas o cognitivas, más allá de evitar enfermedades hereditarias (Fotolia)

Las empresas impulsoras afirman que brindan libertad de elección a los padres, aunque el debate sobre las repercusiones sociales y éticas se mantiene vivo en la comunidad científica y la sociedad. Pese a las tantas preguntas pendientes, compañías como Nucleus continúan promoviendo la selección genética de embriones, alentando a los usuarios a imaginar nuevas expectativas sobre la generación venidera.

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