Identifican compuestos que podrían frenar la degeneración macular y evitar la ceguera

Un equipo del Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel logró identificar compuestos con potencial para frenar la degeneración macular, una de las principales causas de pérdida de visión en el mundo. El hallazgo se basa en el análisis de más de 20.000 organoides humanos de retina y la evaluación de 2.707 compuestos, una escala inédita en este campo.

Los resultados, publicados en la revista Neuron, muestran que es posible proteger a los conos fotorreceptores —células clave para la visión central—, lo que representa un avance relevante en enfermedades que, hasta ahora, no cuentan con tratamientos capaces de detener su progresión.

Qué es la degeneración macular y por qué es un problema

La degeneración macular es una enfermedad que afecta la parte central de la retina, conocida como mácula. Allí se concentran los conos fotorreceptores, células especializadas que permiten ver detalles finos, reconocer rostros y leer.

Cuando se deterioran, la visión central se pierde de manera progresiva, aunque la visión periférica puede mantenerse. Este proceso está detrás de patologías como la degeneración macular asociada a la edad y la retinitis pigmentosa, que afectan a más de 200 millones de personas en todo el mundo, según informó el instituto.

El principal desafío es que, hasta ahora, no existen terapias clínicas aprobadas que logren detener la degeneración de estas células.

Uno de los obstáculos históricos en esta área fue la dificultad para estudiar la retina humana en condiciones controladas. Muchos avances se basaron en modelos animales, que no siempre reproducen con precisión lo que ocurre en el ojo humano.

Esto explica por qué algunos tratamientos prometedores en laboratorio no logran los mismos resultados en pacientes.

El uso de organoides: una retina en miniatura

Para superar esta limitación, el equipo del Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel utilizó organoides de retina humana.

Los organoides son estructuras tridimensionales cultivadas a partir de células madre que imitan la organización y el funcionamiento de un órgano. En este caso, recrean una retina en miniatura con sus distintas capas celulares.

Una forma simple de entenderlo es pensar en un “modelo reducido” del ojo humano, que permite observar cómo reaccionan las células en condiciones similares a las reales, pero dentro de un laboratorio.

Los investigadores modificaron estos organoides para que los conos fotorreceptores emitieran señales fluorescentes. Esto permitió seguir su comportamiento en tiempo real.

Luego, los expusieron a condiciones que simulan enfermedades, como la falta de glucosa y el estrés oxidativo, dos factores que dañan las células.

En ese contexto, evaluaron 2.707 compuestos distintos para observar cuáles protegían a los conos y cuáles resultaban perjudiciales.

Este enfoque permitió obtener una “radiografía” precisa de cómo responden estas células a diferentes sustancias.

Qué moléculas podrían proteger la visión

El análisis reveló que algunos compuestos tenían efectos negativos sobre los conos, mientras que otros mostraban un claro potencial protector.

Entre los más prometedores se encuentran los inhibidores de caseína quinasa 1 (CK1). Estas moléculas actúan sobre una proteína involucrada en procesos celulares clave.

Para entenderlo de forma simple, funcionan como reguladores que pueden modificar la actividad interna de las células. Al bloquear ciertos mecanismos, logran reducir el daño y favorecer la supervivencia de los fotorreceptores.

Los resultados fueron consistentes incluso en modelos animales, lo que refuerza su potencial como base para futuros tratamientos en humanos. Además, se observó que este efecto protector no se limita a los conos, sino que también puede beneficiar a los bastones, otro tipo de células esenciales para la visión en condiciones de baja luz.

El hallazgo marca un cambio importante en la investigación oftalmológica. Por primera vez, se cuenta con un sistema que permite evaluar de forma masiva y precisa cómo responden células humanas de la retina a distintos compuestos.

Esto no solo acelera la búsqueda de tratamientos, sino que también permite detectar posibles efectos tóxicos antes de avanzar a ensayos clínicos.

Según el equipo liderado por Botond Roska, este enfoque ofrece una base sólida para desarrollar medicamentos capaces de frenar la degeneración de los fotorreceptores.

Otro de los aportes del estudio es la creación de una base de datos pública con información detallada sobre los 2.707 compuestos analizados.

Este recurso permite a investigadores de todo el mundo acceder a los resultados y avanzar más rápido en el desarrollo de nuevas terapias.

Además, facilita la identificación temprana de riesgos y la selección de candidatos más prometedores para futuras investigaciones.

Qué falta para llegar a un tratamiento

Aunque los resultados son alentadores, los propios investigadores señalan que aún es necesario avanzar en estudios clínicos en humanos.

El desafío ahora es confirmar que estos compuestos son seguros y efectivos en pacientes, y que pueden integrarse en tratamientos reales

La degeneración macular sigue siendo una de las principales causas de pérdida de visión en el mundo. En ese contexto, contar con herramientas que permitan proteger las células responsables de la visión central representa un paso significativo.

Aunque aún no existe una cura, este estudio establece una base concreta para desarrollar terapias que, en el futuro, podrían cambiar el curso de estas enfermedades.

Comprender cómo preservar la supervivencia de los conos fotorreceptores acerca a la medicina a un objetivo largamente buscado: evitar la pérdida progresiva de la visión.