Síndrome urémico hemolítico: un tratamiento desarrollado por científicos argentinos demostró ser seguro en pacientes pediátricos

El síndrome urémico hemolítico (SUH) es una enfermedad que daña gravemente los riñones y el sistema nervioso, y a nivel mundial no tiene ningún tratamiento hasta el momento. Su principal causa es el consumo de agua y alimentos contaminados con la bacteria Escherichia coli productora de la toxina Shiga y afecta principalmente a niños menores de 6 años.

Argentina tiene la mayor incidencia de SUH en menores de 5 años de todo el mundo, según indica la OMS. Por año afecta a unos 400 niños, de los cuales aproximadamente el 3% muere y muchos quedan con secuelas de por vida, como daño renal o lesiones neurológicas.

Este preocupante panorama, y una investigación preliminar llevada a cabo conjuntamente con investigadoras del CONICET, impulsaron a Inmunova, una compañía argentina de biotecnología del Grupo Insud, a llevar adelante el ambicioso objetivo de encontrar un tratamiento. Inmunova se dedica a desarrollar medicamentos para enfermedades olvidadas o que no tienen ninguna respuesta terapéutica en el mundo, en general infecciosas.

“En Argentina tenemos cientos de casos anualmente y los niños y niñas que se enferman pueden necesitar diálisis, sufrir secuelas a largo plazo como daño renal, que hagan necesario un trasplante años después, o lamentablemente pueden fallecer. Es por eso que hemos desarrollado este tratamiento, un suero que tiene gran cantidad de anticuerpos capaces de bloquear la toxina en circulación, para detener el daño en los tejidos y evitar las formas más graves de la enfermedad”, explicó Linus Spatz, director general de Inmunova.

El ensayo clínico para probar el fármaco entrará en su etapa final el año que viene, tras mostrar excelentes resultados en materia de seguridad, ya que no provocó efectos adversos graves en ningún participante del estudio. “Hace unos meses terminamos la fase II con indicios muy interesantes sobre la eficacia del producto. Eso nos permite planificar y comenzar, durante el primer semestre de 2024, con el ensayo clínico de fase III que se va a realizar en alrededor de veinte hospitales de nuestro país y va a llevar al menos dos años”, agregó Spatz.

Los resultados de la fase III son los que permiten iniciar el proceso de autorización de uso de un medicamento tanto por parte de las principales agencias regulatorias internacionales, como la FDA de Estados Unidos y EMA de Europa, como de la nacional ANMAT. “Es una enfermedad que no tiene tratamiento en el mundo, por lo que no estamos buscando solo una solución para Argentina”, manifestó el biólogo y director de Inmunova.

La detección temprana para evitar un estadio grave de la enfermedad es crucial. “Lo importante es estar alerta ante ciertos síntomas típicos de esta enfermedad, como diarreas, diarreas con sangre, palidez o anuria: ya que los chicos dejan de orinar porque la toxina comienza a dañar los riñones. En esos casos es importante ir rápidamente a un pediatra o consultar en los hospitales porque es una enfermedad en la que, si se llega a tiempo, se podría aplicar el tratamiento que, aunque por ahora es un ensayo clínico, busca evitar las formas más graves de la enfermedad”, explicó Spatz.

“Este tratamiento ya ha pasado las dos primeras etapas de estudio en adultos voluntarios sanos y en pacientes pediátricos, y ha demostrado que es seguro y que no provoca efectos adversos de relevancia. Además, un porcentaje de los niños que lo recibieron tuvieron manifestaciones de mejoría más tempranamente que los que no lo habían recibido. Estos resultados tan alentadores para una enfermedad que por el momento no tiene tratamiento a nivel mundial han permitido a médicos e investigadores dar un paso más para seguir ampliando los estudios de efectividad de la droga. Por ello están terminando de planificar un estudio de fase III que confirme los resultados observados y que permita lograr su aprobación como tratamiento para el síndrome urémico hemolítico”, aseguró el Dr. Ian Roubicek (MP 92978), especialista en investigación clínica.

La promisoria investigación respecto del tratamiento del SUH de Inmunova fue acreedora de diversos reconocimientos. “Recientemente recibimos algunos premios por esta iniciativa innovadora, como el ISalud 2023 en la categoría Investigación y Salud de la Fundación ISalud. Además, la Agencia Nacional de Promoción de la Investigación, el Desarrollo Tecnológico y la Innovación, dependiente del Ministerio de Ciencia y Tecnología, nos otorgó un el Premio PyME Innovadora Argentina 2023 en la categoría “Salud”. Estamos muy contentos por estos reconocimientos que muestran la relevancia de nuestro trabajo”, aseguró Linus Spatz.

Inmunova también está desarrollando otras investigaciones para alcanzar soluciones efectivas, entre las que se destaca un tratamiento contra el hantavirus. “El hantavirus es una enfermedad muy grave con un 35-40% de mortalidad. En nuestro país todos los años hay casos de muertes por hantavirus y actualmente tampoco existe, ni acá ni en el mundo, un tratamiento específico”, expresó Vanesa Zylberman, directora técnica de Inmunova.

Adicionalmente, la empresa argentina de biotecnología también está implementando conocimientos de inteligencia artificial en sus plataformas para lograr productos con nuevas tecnologías.