Un nuevo tratamiento genético promete eliminar el colesterol LDL y los triglicéridos de manera permanente

Un nuevo tratamiento genético promete transformar el abordaje del colesterol alto, una de las principales causas de enfermedad cardiovascular en el mundo. Según Science Focus, una sola intervención basada en la edición genética logró reducir de manera significativa y potencialmente permanente los niveles de colesterol LDL y triglicéridos en un ensayo clínico inicial, lo que podría reemplazar la necesidad de medicación diaria para millones de personas.

¿En qué consiste el nuevo tratamiento?

El avance se basa en la tecnología CRISPR-Cas9, que permite modificar genes específicos de forma precisa. De acuerdo con el equipo liderado por Steven Nissen, profesor de Medicina en la Cleveland Clinic Lerner School of Medicine, desarrolló una terapia dirigida al gen ANGPTL3, responsable de regular los niveles de lípidos en sangre.

La intervención utiliza nanopartículas lipídicas para administrar la edición genética directamente al hígado, según detalló el estudio piloto del The New England Journal of Medicine. El objetivo es inducir una mutación de pérdida de función en ANGPTL3, lo que reduce la producción de colesterol LDL y triglicéridos.

Resultados del ensayo clínico inicial

El análisis de fase 1, incluyó a 15 adultos con hipercolesterolemia, hipertrigliceridemia o dislipidemia mixta, todos bajo tratamiento máximo tolerado para reducir lípidos. Los participantes recibieron una única dosis intravenosa de CTX310, el nombre del tratamiento experimental.

Los resultados mostraron una reducción promedio cercana al 50% en los niveles de colesterol LDL y del 55% en triglicéridos, según compartió Science Focus. Además, los especialistas reportaron que la disminución en los niveles de ANGPTL3 fue especialmente marcada en las dosis más altas: una reducción media del 79,7% con 0,7 mg/kg y del 73,2% con 0,8 mg/kg. El seguimiento a 60 días confirmó que los niveles de lípidos permanecieron bajos tras la intervención.

Ventajas frente a los tratamientos actuales

Actualmente, las personas con colesterol alto suelen depender de una combinación de medicamentos diarios, ya que ninguna terapia disponible logra reducir simultáneamente el colesterol LDL y los triglicéridos.

Science Focus señaló que, aunque la dieta y el ejercicio ayudan, muchas personas no alcanzan los niveles óptimos recomendados por los médicos, especialmente quienes tienen predisposición genética. El nuevo tratamiento, al actuar directamente sobre el gen ANGPTL3, podría ofrecer una solución permanente con una sola administración, eliminando la necesidad de múltiples fármacos y mejorando la adherencia terapéutica.

Riesgos y efectos secundarios observados

En cuanto a la seguridad, The New England Journal of Medicine informó que no se detectaron efectos tóxicos limitantes de dosis relacionados con CTX310. No obstante, se registraron eventos adversos serios en dos participantes: uno sufrió una hernia de disco espinal y otro falleció repentinamente 179 días después de recibir la dosis más baja (0,1 mg/kg), aunque el fallecimiento no se atribuyó directamente al tratamiento.

Tres participantes experimentaron reacciones relacionadas con la infusión y uno presentó una elevación transitoria de aminotransferasas, que volvió a la normalidad en dos semanas. En general, la edición del gen ANGPTL3 se asoció con pocos efectos adversos y reducciones sostenidas en los niveles de lípidos.

Implicaciones para la salud pública y próximos pasos

El potencial de este tratamiento va más allá de la mejora individual. Según los expertos, si se confirma su eficacia y seguridad en fases posteriores, la terapia podría sustituir la medicación diaria y convertirse en una herramienta clave para reducir la incidencia de enfermedades cardiovasculares a gran escala.

Ante esto, el profesor Nissen subrayó: “Tanto el colesterol LDL como los triglicéridos se asocian con desenlaces cardiovasculares adversos mayores, como infarto, accidente cerebrovascular o muerte”. La próxima fase del ensayo, que comenzará en los próximos meses, incluirá a más pacientes con niveles elevados de colesterol LDL o triglicéridos.

El colesterol alto y su impacto global

El colesterol LDL y los triglicéridos son grasas producidas por el hígado que, en exceso, pueden acumularse en la sangre y formar depósitos en las arterias. La revista científica recordó que estas acumulaciones son responsables de una de cada tres muertes en Estados Unidos debido a enfermedades cardiovasculares.

La inactivación natural del gen ANGPTL3, presente en una de cada 250 personas, se asocia con niveles bajos de lípidos y menor riesgo cardiovascular, lo que respalda la estrategia de este nuevo tratamiento. La edición genética mediante CRISPR permite replicar este efecto de manera dirigida y controlada.

Si los próximos ensayos confirman estos resultados, la terapia podría consolidarse como una alternativa duradera en la lucha contra las enfermedades cardiovasculares, ofreciendo una esperanza renovada para millones de personas alrededor del mundo.