La primera terapia genética para rejuvenecer células humanas inicia pruebas en pacientes con glaucoma

La medicina atraviesa un momento histórico: por primera vez, una persona recibió una terapia experimental pensada para rejuvenecer células envejecidas mediante la activación de genes específicos.

El ensayo, desarrollado por Life Biosciences en Estados Unidos, intenta demostrar si es posible regenerar las neuronas del nervio óptico —es decir, las células que conectan el ojo con el cerebro— en pacientes con glaucoma avanzado, una enfermedad que puede llevar a la ceguera y para la que, hasta ahora, no existen tratamientos capaces de reparar el daño.

El avance fue citado por el doctor Eric Topol, una de las máximas autoridades en envejecimiento saludable, quien escribió en la red X: “El primer participante en recibir reprogramación celular parcial para una enfermedad ocular (glaucoma avanzado) en un estudio piloto de 12 pacientes fue tratado. Utilizando 3 de los 4 factores de células madre Yamanaka para potencialmente lograr la rejuvenecimiento celular”.

Según publicó la revista Nature, Life Biosciences inició el primer estudio clínico en humanos que utiliza una técnica llamada reprogramación genética parcial, un método para hacer que células envejecidas vuelvan a comportarse como si fueran jóvenes.

El procedimiento consiste en activar tres genes asociados a los llamados factores Yamanaka, conocidos porque pueden devolver a las células adultas propiedades similares a las de las células jóvenes. En otras palabras, buscan que las células recuperen energía y funciones que habían perdido con el paso del tiempo. Esta intervención se probó en un grupo de personas con glaucoma avanzado, con la esperanza de que sus neuronas del nervio óptico —que en adultos no se recuperan si se dañan— vuelvan a funcionar.

De la investigación básica a las pruebas en humanos

Este desarrollo tiene su origen en los resultados obtenidos en 2020 por el laboratorio de David Sinclair en la Harvard Medical School. Cuando activaron estos tres genes en ratones con lesiones en el nervio óptico, las neuronas lograron reconectar y los animales recuperaron parte de la visión. Luego, Life Biosciences probó la técnica en monos y ratones sin registrar efectos secundarios graves, según explicó Sharon Rosenzweig-Lipson, directora científica.

El objetivo central del ensayo es garantizar que la técnica sea segura. Esto significa que los científicos buscan comprobar que este método no cause problemas graves, como la aparición de células cancerosas —es decir, que las células no comiencen a crecer descontroladamente—. Matt Kaeberlein, cofundador de Optispan, advirtió: “La tecnología está en una etapa muy temprana, y el potencial de efectos secundarios graves es alto”. El ojo fue elegido como el lugar para probar la terapia porque allí cualquier problema puede detectarse y controlarse más fácilmente que en otros órganos.

Nuevos horizontes: hacia el rejuvenecimiento de todo el cuerpo

Mientras Life Biosciences se concentra en el tratamiento de los ojos, otras iniciativas buscan aplicar la reprogramación epigenética en todo el organismo, lo que quiere decir que intentarán probar si es posible rejuvenecer no solo una parte, sino todo el cuerpo.

Según la MIT Technology Review, David Sinclair planea un ensayo en el que se administraría una terapia oral, en forma de pastillas, que combina varios fármacos y suplementos. El objetivo es lograr un efecto de rejuvenecimiento general, o sea, que beneficie a todos los órganos y tejidos. Este proyecto forma parte de la competencia XPrize Healthspan, que premiará a los equipos que consigan mejorar en al menos diez años indicadores como la inmunidad, la memoria y la fuerza muscular después de un año de tratamiento.

La propuesta de Sinclair se diferencia porque busca un efecto global a través de una preparación química llamada SL-100, cuyos componentes exactos son secretos. En otras palabras, intentan lograr los mismos resultados que la terapia génica, pero usando medicamentos y suplementos. En los experimentos con animales, encontrar la dosis adecuada se volvió complicado: si usan poco, no hay efecto y si usan mucho, puede ser peligroso, según explicó Vadim Gladyshev, investigador de Harvard que participa en la misma competencia.

Desafíos científicos y cómo saber si realmente rejuvenecemos

Uno de los grandes problemas es que aún no existen criterios claros y universales para medir el rejuvenecimiento en humanos. Jamie Justice, directora de la competencia XPrize, explicó a MIT Technology Review que parte del desafío está en desarrollar estándares globales que permitan a los científicos y a las autoridades comprobar de forma fiable si estos tratamientos funcionan.

Mientras tanto, la medicina del envejecimiento se encuentra bajo la lupa mundial. Empresas como NewLimit, financiadas por inversores privados, trabajan en terapias de reprogramación genética para órganos como el hígado, es decir, buscan reparar el daño en partes específicas del cuerpo. El auge de este sector impulsó la colaboración entre especialistas de distintas áreas, como biólogos, médicos y expertos en inteligencia artificial. A pesar de los avances, la comunidad científica mantiene una postura prudente hasta que haya pruebas sólidas sobre la seguridad y la eficacia en personas.

La aplicación de la primera terapia de reprogramación genética parcial en una persona representa un hito para tratar enfermedades relacionadas con el envejecimiento. Ahora queda esperar los resultados de estos ensayos para saber si la ciencia está realmente cerca de frenar el envejecimiento celular y mejorar la vida de millones de personas.

En este contexto, la medicina del envejecimiento se encuentra bajo observación global. Compañías como NewLimit, respaldadas por inversores privados, trabajan en terapias de reprogramación genética para órganos como el hígado. El crecimiento del sector ha impulsado la colaboración entre biólogos, médicos y expertos en inteligencia artificial, pero la comunidad científica mantiene una postura cautelosa hasta que existan datos concluyentes sobre seguridad y eficacia en humanos.

La administración de la primera terapia de reprogramación genética parcial en una persona representa un hito que podría transformar el abordaje de enfermedades degenerativas relacionadas con la edad. Los resultados de los ensayos en curso determinarán si la ciencia está cerca de ofrecer soluciones reales para frenar el envejecimiento celular y mejorar la calidad de vida de millones de personas.