MIÉRCOLES, 27 de diciembre de 2023 (HealthDay News) -- En los niños con acondroplasia, la vosoritida se asocia con un aumento en la puntuación Z de cambio en la estatura con respecto al inicio y un perfil de eventos adversos leves, según un estudio publicado en la edición de enero de la revista The Lancet Child & Adolescent Health.
El Dr. Ravi Savarirayan, del Royal Children’s Hospital de la Universidad de Melbourne en Australia, y sus colegas realizaron un ensayo de fase 2 aleatorizado de doble ciego en 16 hospitales de Australia, Japón, Reino Unido y Estados Unidos para examinar la seguridad y eficacia de la vosoritida en niños menores de 60 meses con un diagnóstico clínico de acondroplasia confirmado por pruebas genéticas.
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Los participantes se inscribieron en tres cohortes según la edad en el momento de la detección: de 24 a 59 meses, de 6 a 23 meses y de 0 a 5 meses (cohortes 1, 2 y 3, respectivamente). Se reclutó a setenta y cinco participantes: 11 fueron asignados como centinelas que recibieron vosoritida para determinar la dosis diaria adecuada, y 32 fueron asignados al azar para recibir vosoritida o placebo durante 52 semanas.
Los investigadores encontraron que ocurrieron eventos adversos en todos los participantes, la mayoría de los cuales fueron reacciones transitorias en el lugar de la inyección y eritema en el lugar de la inyección. Tres pacientes en el grupo de vosoritida y seis en el grupo de placebo (7 y 19 por ciento, respectivamente) tuvieron eventos adversos graves.
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Para el cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura, la diferencia de medias por mínimos cuadrados entre los grupos de vosoritida y placebo fue de 0,25. “Esperamos que estos datos apoyen a los pediatras y otros especialistas de la salud que están evaluando los riesgos y beneficios de iniciar el tratamiento con vosoritida en niños con acondroplasia menores de 5 años”, escriben los autores.
Varios autores revelaron vínculos con compañías biofarmacéuticas, incluida BioMarin, que fabrica vosoritida y financió el estudio.
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Resumen/Texto completo (puede ser necesario suscribirse o pagar)
*Elana Gotkine HealthDay Reporter - The New York Times
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