La FDA amplía el acceso a un tratamiento experimental para cáncer de páncreas

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado el acceso ampliado a daraxonrasib, un fármaco experimental que representa una nueva esperanza para los pacientes con cáncer de páncreas en fase avanzada que ya no cuentan con opciones terapéuticas.

La decisión permite la utilización del medicamento antes de su aprobación definitiva, bajo un protocolo de uso compasivo, en personas con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico previamente tratado.

Con una mortalidad que supera el 8% de las muertes por cáncer, aunque representa solo el 3,2% de los casos diagnosticados, esta medida apunta a una enfermedad con una tasa de supervivencia a cinco años de 13,7%, según el Instituto Nacional del Cáncer, citado por CBS News.

Resultados clínicos y efectos adversos de daraxonrasib

Daraxonrasib (RMC-6236) inhibe las proteínas denominadas RAS, presente en la mayoría de los tumores de páncreas, la cual favorece el crecimiento desregulado de las células cancerosas.

El fármaco, desarrollado por Revolution Medicines y administrado en comprimidos de 300 miligramos diarios, mostró en ensayos clínicos una supervivencia mediana de 13 meses en pacientes con enfermedad metastásica, frente a los seis meses observados en quienes reciben quimioterapia convencional, reportó CBS News.

Así, pese a que daraxonrasib no elimina la enfermedad metastásica, permite que los pacientes vivan el doble de tiempo y extiende el periodo sin avance del tumor, lo que marca un progreso clínico considerable.

Durante estos ensayos, los efectos adversos más comunes incluyeron erupciones en la piel, lesiones bucales, diarrea, náuseas y vómitos.

La aprobación del acceso ampliado

Esta decisión del ente regulador estadounidense se inscribe en el Programa de Acceso Ampliado (EAP), que permite que medicamentos en fase experimental estén disponibles para poblaciones más amplias, mediante un protocolo específico de tratamiento o a través de una solicitud formal de nuevo fármaco en investigación.

Para acceder a este programa, los médicos habilitados en Estados Unidos deben presentar las solicitudes de acceso ampliado directamente al patrocinador, en representación de los pacientes que cumplan los criterios establecidos.

La solicitud obtuvo la aprobación en dos días, un hecho que el comisionado Marty Makary destacó en el anuncio oficial de la FDA: “La concesión de la solicitud dos días después de recibir el pedido de acceso ampliado refleja el firme compromiso de la FDA de facilitar el acceso temprano a terapias para afecciones graves y potencialmente mortales, incluido el cáncer de páncreas”.

Makary añadió: “Tras haber atendido a muchos pacientes con cáncer metastásico, confío en que la medida de hoy mejorará la vida de quienes padecen esta enfermedad”.

Mortalidad, proyecciones y avances regulatorios en cáncer de páncreas

De acuerdo con ABC 15, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) afirman que el cáncer de páncreas figura entre los tipos más mortales de la enfermedad. Por su parte, la Sociedad Americana contra el Cáncer señala que apenas uno de cada ocho pacientes supera los cinco años tras el diagnóstico.

A su vez, según el mismo medio, diversos estudios indican que la expectativa de vida tras la detección suele oscilar entre tres y doce meses, en función de las opciones de tratamiento disponibles.

Para 2026, el Instituto Nacional del Cáncer, citado por CBS News, estima que se diagnosticarán más de 67.530 nuevos casos de cáncer de páncreas en Estados Unidos y que la enfermedad causará cerca de 52.740 muertes.

En este contexto, la farmacéutica Revolution Medicines comunicó el 13 de abril que planea solicitar la aprobación formal de daraxonrasib como nuevo tratamiento oncológico, en el marco del Programa Piloto del Programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV). La FDA otorgó este vale en octubre de 2025 para acelerar la revisión de la solicitud del fármaco.