Tras su aprobación para el cáncer de páncreas, un fármaco mostró resultados alentadores en pulmón

A una semana de su aprobación en Estados Unidos para tratar el cáncer de páncreas metastásico, daraxonrasib mostró resultados prometedores en pacientes con cáncer de pulmón, según un estudio publicado en The New England Journal of Medicine. Los datos reforzaron la expectativa de que el fármaco, pueda extender su uso a otros tumores impulsados por alteraciones en la vía RAS.

El nuevo resultado se conoció pocos días después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizara el medicamento para adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico ya tratado, tal como se adelantó en una nota reciente de Infobae. En ese contexto, el hallazgo en pulmón ganó peso porque ya no se trata de una molécula sin validación clínica, sino de una terapia que acaba de obtener aval regulatorio en uno de los cánceres más agresivos.

En los primeros párrafos del nuevo trabajo aparece además una razón de fondo para dimensionar el alcance potencial del avance. Según otra nota de Infobae, que citó a la Sociedad Americana de Cáncer, fumar tabaco es la principal causa del cáncer de pulmón y cerca del 85% de los pacientes tiene antecedentes de tabaquismo. La Organización Mundial de la Salud (OMS) sostiene que más de 1,3 millones de casos en hombres y cerca de 500.000 en mujeres podrían prevenirse, en su mayoría por el consumo de tabaco, seguido por la contaminación del aire y la exposición ocupacional.

El estudio registró respuestas tumorales en más del 30% de los pacientes

El ensayo difundido por The New England Journal of Medicine evaluó a 136 pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado o metastásico, todos con mutación RAS y con tratamientos previos. El trabajo, de fase 1-2, analizó la seguridad y la actividad antitumoral de daraxonrasib en dosis de hasta 300 miligramos diarios.

Los investigadores informaron que la respuesta objetiva superó el 30% en todos los grupos de dosis. El porcentaje fue de 31% con 120 miligramos o menos, de 34% entre 160 y 220 miligramos y de 37% con 300 miligramos. En sus conclusiones, el artículo señaló que el fármaco mostró actividad antitumoral en más de tres de cada diez pacientes con esta enfermedad ya tratada.

Kathryn C. Arbour, oncóloga torácica del Memorial Sloan Kettering Cancer Center y autora del estudio, sostuvo que los resultados son “increíblemente prometedores”, según recogió la revista Nature. En la misma línea, el médico e investigador Eric Topol escribió en su cuenta de X que “el fármaco recientemente aprobado y muy exitoso contra el cáncer de páncreas (daraxonrasib) también mostró eficacia en un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas previamente tratados y con mutaciones RAS”. La investigadora también indicó que los equipos recién empiezan a entender los mecanismos por los cuales algunos tumores vuelven a crecer tras una respuesta inicial.

El trabajo publicado en The New England Journal of Medicine tuvo como objetivo principal medir la seguridad del tratamiento. En ese análisis, el 99% de los pacientes presentó algún evento adverso y el 54% tuvo efectos de grado 3 o superior.

Entre los eventos más frecuentes figuraron erupción cutánea, diarrea, náuseas, vómitos y mucositis o estomatitis. Los efectos graves más informados fueron neumonía, diarrea, erupción cutánea y anemia. El estudio también consignó cuatro eventos adversos de grado 5, un dato que obliga a leer los resultados con cautela pese a la señal de actividad clínica.

Nature informó además que ya está en marcha un ensayo más amplio en el que pacientes con cáncer de pulmón no microcítico son asignados al azar para recibir daraxonrasib o quimioterapia estándar. Ese estudio será determinante para establecer cuánto dura la respuesta, cómo evoluciona la resistencia y si el medicamento puede aspirar a una futura aprobación también para esta indicación.

La reciente aprobación en páncreas cambió el lugar del medicamento

La FDA autorizó el pasado 26 de agosto de 2026 el uso de daraxonrasib en adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico. La aprobación abrió una alternativa para pacientes que ya habían recibido al menos un tratamiento sistémico o no podían acceder a determinados esquemas combinados. El medicamento se comercializa con el nombre Rasonque.

La decisión regulatoria se apoyó en un ensayo aleatorizado, multicéntrico y abierto con 500 adultos previamente tratados. En ese estudio, la supervivencia global mediana alcanzó 13,2 meses con daraxonrasib frente a 6,7 meses con quimioterapia estándar. También se informó una supervivencia libre de progresión de 7,2 meses contra 3,6 meses, además de una tasa de respuesta objetiva de 33% frente a 11%.

Ese antecedente explica por qué el nuevo dato en pulmón recibió atención inmediata. La noticia no pasa solo por la respuesta observada en una enfermedad distinta, sino por el hecho de que aparece justo después de la validación regulatoria en páncreas, un tumor con pocas opciones eficaces y alta mortalidad.

La vía RAS aparece en algunos de los tumores más letales

La revista Nature recordó que las proteínas RAS están mutadas en varios de los cánceres más letales, entre ellos los de páncreas, pulmón y colon. Durante años, esos blancos fueron considerados difíciles de atacar con fármacos por la complejidad de diseñar compuestos capaces de unirse a ellos e inhibirlos.

Según describió The New England Journal of Medicine, daraxonrasib es un inhibidor oral multiselectivo de complejos RAS(ON) que actúa sobre isoformas mutantes y de tipo salvaje de la proteína. Nature añadió que su mecanismo funciona como un “pegamento molecular”: primero se une a una proteína celular llamada ciclofilina A y luego el complejo interfiere en la interacción habitual de RAS con otras proteínas asociadas.

Ese diseño explica parte del interés que despertó el medicamento en la comunidad oncológica. La aprobación en páncreas y la nueva señal en pulmón lo colocaron ahora en una etapa de expansión clínica, con estudios en marcha para determinar si su efecto puede confirmarse en otros tumores vinculados con mutaciones de la misma vía.