Qué datos dejó el mayor estudio hecho en Argentina sobre el uso de cannabidiol en epilepsias

El mayor estudio realizado en Argentina sobre el uso de cannabidiol (CBD) purificado en niños con epilepsias severas resistentes al tratamiento marca un hito en la práctica clínica en el país.

La investigación, publicada en Epilepsy & Behavior, hizo el seguimiento durante casi tres años de 551 pacientes en diez centros de salud de la Ciudad de Buenos Aires y siete provincias, que fueron tratados con el fármaco Convupidiol, del laboratorio argentino Alef Medical.

El estudio, cuya autora principal es la jefa del área de Epilepsia del Hospital Garrahan, Gabriela Reyes Valenzuela, evidenció que el CBD reduce de manera significativa la frecuencia de las convulsiones, mejora la calidad de vida de los niños y sus familias, y presenta un perfil de seguridad favorable.

El doctor Roberto Horacio Caraballo, neurólogo y epileptólogo infantil, consultor honorario de Neurología del Hospital Garrahan e investigador principal del CONICET, fue uno de los coordinadores del trabajo y co-autor del artículo científico. En diálogo con Infobae, el experto destacó el propósito central del trabajo: “La motivación principal fue la necesidad de contar con una opción regulada y eficaz para pacientes con encefalopatías epilépticas y del desarrollo resistentes al tratamiento. Se trata de patologías muy severas, que imponen gran carga de crisis y afectación en la calidad de vida. Ante esa realidad, era fundamental evaluar un producto seguro aprobado por ANMAT y generar evidencia local sobre eficacia, seguridad y tolerabilidad en la clínica”.

Datos clave del estudio

El ensayo multicéntrico incluyó a niños de seis meses a dieciséis años con epilepsias que no respondían a tratamientos farmacológicos ni no farmacológicos, seguidos entre marzo de 2021 y diciembre de 2024 en centros de salud de la Ciudad de Buenos Aires, Salta, Tucumán, Mendoza, Neuquén, Santa Fe, Entre Ríos y Chubut. Los resultados fueron contundentes:

• El 50,6% de los pacientes experimentó una reducción mayor al 50% en la frecuencia de las crisis epilépticas.
• El 14,2% quedó libre de crisis tras un seguimiento de entre 12 y 32 meses.
• El 63,9% mostró mejoría en la escala CGI-I, que evalúa el impacto clínico global.
• Siete de cada diez pacientes que respondieron al tratamiento pudieron reducir o suspender otras medicaciones antiepilépticas.

Caraballo destacó a Infobae además la amplitud de los beneficios: “Las mejoras en las comorbilidades detectadas al inicio del estudio se mantuvieron en el tiempo. Observamos avances en el contacto visual, las habilidades motoras, la comunicación verbal y no verbal, el comportamiento y los patrones de sueño”. Además, se registraron mejoras en el dolor y síntomas motores en pacientes con cuadros neurológicos complejos.

Respecto a los trastornos de comportamiento asociados al espectro autista, el especialista remarcó la relevancia de la mejoría observada: estos cuadros pueden ser tan disruptivos para las familias como las propias crisis epilépticas, por lo que atenuarlos también significó un cambio importante en la vida cotidiana de los afectados.

Uno de los aspectos valorados por el equipo investigador fue que estas respuestas positivas al CBD ocurrieron independientemente de la causa de la epilepsia, ya que el fármaco resultó efectivo en diferentes etiologías. Esta versatilidad sugiere que el cannabidiol puede ser una alternativa valiosa aún en situaciones clínicas complejas y poco frecuentes.

Respecto a la seguridad, el estudio comprobó que el CBD purificado es seguro y bien tolerado, con efectos adversos leves y pasajeros, en general resueltos tras ajustar la dosis. Se administraron dosis de hasta 50 mg/kg/día, incluso en menores de un año, sin inconvenientes de seguridad relevantes.

Tratamiento, síndromes y perspectivas

El estudio empleó Convupidiol, del laboratorio Alef Medical, primer derivado del cannabis aprobado por ANMAT en el país. Actualmente, se indica como tratamiento complementario para convulsiones asociadas a síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Dravet y epilepsia secundaria a esclerosis tuberosa.

“También observamos beneficios en múltiples síndromes epilépticos, más allá de los tradicionalmente reconocidos”, dijo Caraballo. Muchos inician en los primeros meses de vida y afectan de manera marcada el desarrollo neurológico. El experto dijo que iniciar el tratamiento cuanto antes favorece evitar deterioros irreversibles; en ciertos casos, se requirieron dosis más altas para mejorar el control de crisis y la actividad eléctrica cerebral, con un impacto positivo en el desarrollo global.

Un hallazgo significativo del trabajo fue que la combinación del CBD con alimentos o la terapia cetogénica incrementó las concentraciones plasmáticas, lo cual permitió reducir la dosis administrada y disminuir la aparición de efectos adversos. Esta estrategia favoreció la adherencia al tratamiento y mejoró la tolerancia en pacientes más sensibles.

El alcance del CBD superó el control de las crisis, ya que se documentaron mejorías en comorbilidades como el Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad (TDAH), irritabilidad y conductas disruptivas, e incluso abrió el debate sobre su uso en otros cuadros, como el autismo. “A medida que se acumula evidencia sobre los beneficios del CBD en este contexto, se expande la oportunidad de emplearlo en niños con autismo y trastornos de conducta severos. Ya publicamos resultados alentadores en un grupo de niños con autismo severo”, señaló el especialista.

Para el próximo año, el equipo planea publicar una ampliación de la investigación referida al uso de cannabidiol en niños con autismo sin epilepsia, lo que podría sumar nueva información sobre el potencial del compuesto en otras alteraciones del desarrollo.

Caraballo concluyó en diálogo con Infobae: “En el contexto de una opción terapéutica relativamente nueva, como el CBD, disponer de un seguimiento cercano a tres años aporta un valor significativo. Este periodo prolongado fortalece la solidez de nuestros resultados y respalda la consistencia de los efectos observados con el cannabidiol purificado. Además, nos permitió corroborar de manera sistemática lo que ya percibíamos en la práctica clínica cotidiana y reforzarlo mediante un estudio de investigación”.

Los principales hallazgos del estudio científico fueron los siguientes:

• Eficacia significativa en la reducción de crisis.
• Mejoría global en calidad de vida y comorbilidades.
• Perfil de seguridad alto, con escasos efectos adversos.
• Potencial utilidad en cuadros de autismo y trastornos de conducta.
• Respaldo clínico robusto de casi tres años de seguimiento.