Hemofilia: la importancia de adherir a los tratamientos para desarrollar una vida plena

La hemofilia es una enfermedad que se caracteriza por hemorragias externas e internas que provocan daño articular. Se calcula que esta patología afecta a 1 de cada 5000 bebés varones, siendo que en la Argentina representa unas 3 mil personas. Según advierten los expertos, para que los pacientes puedan desarrollar una vida plena es de suma importancia que se garantice tanto el acceso a los tratamientos, como el compromiso de adoptarlos en aquellos que viven con esta dolencia.

Bajo el lema “Acceso para Todos: Alianzas, Políticas públicas, Progreso”, la Federación Mundial de la Hemofilia recordó el Día Mundial de la Hemofilia e instó a que “se garantice el acceso sustentable y equitativo a la atención y al tratamiento” de esta enfermedad. En especial sobre aquellos que no cuentan con un obra social. De este modo, aseguran, podrán “desarrollar una vida plena y normal y minimizar el daño articular”.

Asimismo, los expertos resaltaron la importancia de que los tratamientos sean administrados “en tiempo y forma”. Además indicaron que es de vital importancia que “se trabaje en la educación de las personas con hemofilia, con el objetivo de que sepan que pueden llevar una vida completamente normal si no discontinúan la administración de las medicaciones y de esa manera protegerse de los daños potenciales que produce la enfermedad en el largo plazo”.

La hemofilia es una enfermedad caracterizada por un desorden hemorrágico hereditario y congénito, el cual se origina en mutaciones en el cromosoma X, que provocan la disminución o ausencia de la actividad funcional de los factores VIII o IX. Su tratamiento se puede realizar de dos modos:

- Tratamiento “a demanda”: la medicación se administra únicamente ante un evento hemorrágico.

- “Profilaxis”: esta terapéutica se basa en la administración de mediación de forma preventiva para evitar las hemorragias articulares. Los pacientes pueden recibir este tratamiento desde corta edad. Según los expertos, esta metodología es reconocida a nivel mundial como la más efectiva para prevenir esta clase de episodios, ya que al administrar por vía endovenosa y en forma regular el concentrado del Factor deficitario se mejora la coagulación y se reducen los sangrados.

La hemofilia es una patología es hereditaria. “La transmisión es hereditaria en los dos tercios de los casos con la siguiente ecuación de probabilidades: un hombre sano y una mujer portadora tienen un 50% de chances de tener niños sanos, un 25% de mujeres portadores y un 25% de varones con hemofilia”, aclaran los expertos. Al tiempo que señalan que “una pareja formada por un hombre con hemofilia y una mujer portadora presenta la única posibilidad de que nazca una mujer con hemofilia”. En tanto, el número restante de pacientes con esta patología ocurre “como consecuencia de mutaciones espontáneas, sin que haya antecedentes familiares”.

“Para lograr una buena adherencia al tratamiento de la hemofilia es fundamental la educación del paciente y su familia, que entiendan cuál es la importancia de la profilaxis, sus beneficios, que pueden llevar una vida normal si hacen bien el tratamiento y cuál sería la consecuencia de saltar dosis o no cumplir con las mismas, sobre todo por el daño articular que se puede producir”, señaló la doctora Mónica Martínez, médica hematóloga del Sanatorio Argentino de La Plata y colaboradora de la Fundación de Hemofilia de Mar del Plata.

Según la experta, existe dos tipos de hemofilia: la A (con deficiencia es del Factor VIII y cuya frecuencia de aparición es de 1 cada 5.000 a 10.000 nacimientos de varones) y la B (con deficiencia del Factor IX, que se da en 1 de cada 30.000 a 50.000 nacimientos). “En ambos casos la enfermedad puede presentarse en formas leves, moderadas o severas”, advierten los especialistas.

Las principales manifestaciones de la enfermedad son: sangrados espontáneos o hemorragias excesivas ante un traumatismo. En ese sentido, los expertos aseguran que, de no tratar la enfermedad, la hemofilia puede causar daño en las articulaciones, especialmente rodillas, codos y tobillos, con una severa afectación de la calidad de vida.

Vale destacar que la “adherencia mide el grado de cumplimiento de un tratamiento en función de la dosis, la frecuencia de administración y la persistencia o mantenimiento del tratamiento en el tiempo”, siendo que los pacientes que mantienen la adherencia a su tratamiento “pueden llevar una vida similar a la de una persona sin hemofilia, sin eventos hemorrágicos y con mejor salud articular”.

“La llegada en 2020 de los nuevos factores de vida media extendida, permiten prolongar el intervalo de administración de tres veces por semana a dos, dependiendo de cada paciente, implicando una mejor adherencia al tratamiento al disminuir el número de infusiones intravenosas”, explicó Martínez. Esta metodología, según la experta, “permite individualizar el tratamiento de reemplazo con mayor concentración y con menos inyecciones, adaptando la terapia a la medida de cada paciente con una mejor protección”. “A futuro sería importante que este medicamento estuviera cubierto por todos los prestadores”, subrayó.

En ese tono, Martínez advirtió que la baja en la adhesión a los tratamientos tiene lugar, en mayor medida, en los adolescentes y los adultos jóvenes, momento en que quedan “a cargo de su tratamiento y se auto infunden la medicación”. “Es una situación que también ocurre a nivel mundial”, afirmó. “Es importante lograr que todos los pacientes tengan su tratamiento para lograr una buena salud articular, un menor número de episodios de sangrado y una buena calidad de vida, logrando así una buena adherencia; una de las barreras para esto es la demora en la entrega del medicamento”, agregó Martínez.

“El tratamiento de la hemofilia es costoso y sólo resulta posible si se asignan una gran cantidad de recursos a la atención de la hemofilia, pero también implica un ahorro a largo plazo, ya que los pacientes tendrán menos complicaciones, menor requerimiento de cirugías ortopédicas y será inferior el gasto sanitario. El tratamiento de profilaxis ha demostrado ser costo-efectivo. Es fundamental que los financiadores comprendan la importancia de poder cumplir en tiempo y forma el tratamiento”, recalcó la experta.

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