Fármaco experimental proporciona alivio duradero para enfermedad hemorrágica

VIERNES, 12 de diciembre de 2025 (HealthDay News) -- Más de la mitad de las personas con una condición sangrante rara y potencialmente mortal recibieron un alivio duradero gracias a un tratamiento experimental con anticuerpos, según muestran los resultados de los ensayos clínicos.

Ianalumab, un anticuerpo monoclonal, ayudó a pacientes con trombocitopenia inmunitaria (ITP) a mantener recuentos seguros de plaquetas sin episodios graves de sangrado durante al menos un año, según los resultados publicados el 9 de diciembre en The New England Journal of Medicine.

El fármaco logró eso tras cuatro dosis mensuales, informaron los investigadores.

"Este estudio demuestra que son posibles respuestas prolongadas y duraderas al tratamiento de la PTI, sin necesidad de terapia continua, y eso es una gran ventaja para los pacientes", dijo el investigador principal , el Dr. Adam Cuker, director clínico del Centro de Trastornos de la Sangre de la Universidad de Pensilvania, en un comunicado de prensa.

La ITP es una enfermedad autoinmune que provoca que las células inmunitarias del cuerpo ataquen las plaquetas, las células sanguíneas responsables de la coagulación, según los investigadores en notas de fondo. Afecta a unas 50.000 personas en Estados Unidos.

La enfermedad provoca sangrados anormales en la piel y las mucosas, incluyendo hemorragias nasales, sangrado en las encías y menstruación abundante. Los pacientes también pueden sufrir hematomas fáciles y fatiga.

Los pacientes con PTI que desarrollan bajos recuentos de plaquetas o sufren sangrados graves inicialmente son tratados con esteroides, según los investigadores. Después de eso, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado tres medicamentos para la ITP, pero todos requieren que las personas tomen pastillas diarias o inyecciones semanales durante el resto de su vida.

"Como hematólogo, me alegra que tengamos terapias efectivas para la ITP, pero no son necesariamente ideales para el manejo de enfermedades crónicas o la calidad de vida a largo plazo", dijo Cuker.

Ianalumab actúa dirigiéndose a las células inmunitarias que generan anticuerpos que atacan las plaquetas, según los investigadores.

Para el nuevo ensayo, los investigadores reclutaron a 152 personas con PTI y las asignaron aleatoriamente a uno de tres grupos. Los dos primeros grupos recibieron una dosis alta o baja de ianalumab, mientras que el tercer grupo recibió un placebo.

Los pacientes recibían sus dosis una vez al mes durante cuatro meses. Todos también recibieron eltrombopag, un fármaco que estimula la producción de plaquetas, durante hasta cuatro meses.

Los resultados mostraron que el 54% de las personas que recibieron una dosis más alta de ianalumab y casi el 51% de las que recibieron la dosis más baja tuvieron probabilidades de mantener un recuento normal de plaquetas durante un año, en comparación con solo el 30% de quienes recibieron placebo.

Cuando se midieron los recuentos de plaquetas a los seis meses --dos meses después de la última dosis de ianalumab--, el 62% de los pacientes con dosis altas tenían recuentos estables de plaquetas, frente al 39% en el grupo placebo.

Se están realizando ensayos clínicos adicionales sobre ianalumab, incluyendo estudios de otros trastornos autoinmunes, según los investigadores. Los investigadores seguirán siguiendo a los pacientes de este ensayo para seguir su respuesta a largo plazo.

"Estamos deseando ver si las respuestas sin tratamiento en este estudio se extienden aún más", dijo Cuker. "Mejorar la realidad a largo plazo de vivir con PTI no es algo en lo que hayamos podido pensar antes. El objetivo siempre ha sido mejorar el recuento de plaquetas o reducir el riesgo de sangrado, pero esta investigación está inaugurando una nueva era de esperanza para los pacientes con PTI."

Los investigadores señalaron que el ianalumab aún no está aprobado por la FDA para los pacientes.

Novartis, el desarrollador del ianalumab, financió el ensayo clínico.

Más información

La Cleveland Clinic tiene más información sobre la trombocitopenia inmunitaria.

FUENTE: Comunicado de prensa de la Universidad de Pensilvania, 9 de diciembre de 2025