Otro estudio encuentra que la terapia génica CRISPR combate la anemia falciforme

MARTES, 18 de junio de 2024 (HealthDay News) -- Hay más noticias alentadoras en relación con la batalla contra la enfermedad de células falciformes, ya que otro ensayo encontró que la terapia de edición génica CRISPR ofrece resultados impresionantes para los pacientes.

"Es alentador que este tratamiento de edición genética siga mostrando una eficacia promisoria para los pacientes con anemia falciforme", señaló el investigador principal del estudio , el Dr. Rabi Hanna. Es presidente de la división de hematología pediátrica, oncología y trasplante de sangre y médula ósea del Hospital Pediátrico de la Clínica Pediátrica de la Clínica Cleveland.

La anemia de células falciformes es un trastorno genético hereditario doloroso que crea glóbulos rojos deformes en forma de hoz. Se cree que más de 100,000 estadounidenses tienen la enfermedad de células falciformes, que puede acortar la esperanza de vida y es mucho más común entre los afroamericanos.

Los avances recientes en lo que se conoce como tecnología de edición de genes CRISPR ayudan a corregir el trastorno al modificar la anomalía genética subyacente detrás de él.

El enfoque CRISPR de la Clínica Cleveland se llama renizgamglogene autogedtemcel (abreviado como "reni-cel"). Es un tratamiento experimental de una sola vez que utiliza las propias células madre del paciente para corregir la anomalía genética.

Dos de los 18 pacientes del nuevo ensayo fueron tratados en la Clínica Cleveland.

En el procedimiento, las células madre de los pacientes se recolectan y luego se envían al laboratorio para su edición genética. Los pacientes también se sometieron a quimioterapia para hacer espacio para que las nuevas células madre se infundieran en su médula ósea.

"Tras el tratamiento, todos los pacientes recuperaron con éxito sus glóbulos blancos y plaquetas", según un comunicado de prensa de la clínica. "Es importante destacar que todos los pacientes han permanecido libres de eventos dolorosos desde el tratamiento, y aquellos a los que se les dio seguimiento durante cinco meses o más han visto cómo se resuelve su anemia".

El tratamiento tampoco pareció tener efectos secundarios graves, reportó el grupo de Hanna.

"Estos últimos resultados ofrecen la esperanza de que este nuevo tratamiento experimental continúe mostrando progreso y nos acerque a una cura funcional para esta enfermedad devastadora", dijo.

Los hallazgos se presentaron el jueves en el Congreso Híbrido (EHA) 2024 de la Asociación Europea de Hematología (European Hematology Association) en Madrid. Estos hallazgos deben considerarse preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por pares.

El ensayo fue financiado por  la empresa de edición genética Editas Medicine.

Más información

Obtén más información sobre la enfermedad de células falciformes en la Asociación Americana de la Enfermedad de Células Falciformes.

FUENTE: Cleveland Clinic, comunicado de prensa, 14 de junio de 2024