Un ensayo clínico permite a los pacientes con leucemia vivir sin tratamiento en España

Un equipo de investigadores del hospital 12 de Octubre de Madrid y la Fundación CRIS Contra el Cáncer ha presentado unos resultados esperanzadores para los pacientes de leucemia mieloide crónica (LMC), un tipo de cáncer de la sangre que, en los últimos, ha pasado de ser potencialmente mortal a convertirse, en muchos casos, en una enfermedad controlable a largo plazo.

El estudio, denominado ResToP y presentado en el Congreso Europeo de Hematología (EHA) en Estocolmo, da a conocer una innovadora estrategia por la que, gracias al uso temporal del fármaco ponatinib, buena parte de los pacientes del ensayo mantuvo el cáncer bajo control tras suspender por completo la medicación. La enfermedad se mantuvo controlada en pacientes que ya habían fracasado en un primer intento de suspender el tratamiento.

La leucemia mieloide crónica es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a la médula ósea, el tejido encargado de producir las células sanguíneas, que se relaciona con alteraciones en el ADN. Como explica la Clínica Universidad de Navarra, esta enfermedad provoca un crecimiento descontrolado de ciertas células en la sangre, especialmente de los glóbulos blancos (leucocitos).

Una segunda oportunidad para vivir sin medicación

Desde hace más de dos décadas, las terapias dirigidas contra los inhibidores de tirosina quinasa, como ponatinib, han mejorado el pronóstico de la enfermedad al permitir que las personas que sufren este tipo de cáncer tengan una segunda oportunidad.

Sin embargo, estos tratamientos suelen mantenerse durante largos periodos de tiempo, e incluso de manera indefinida en algunos casos. Aunque han demostrado una gran eficacia, su uso prolongado puede asociarse a efectos secundarios y repercutir en la calidad de vida de los pacientes. Por este motivo, en los últimos años ha cobrado importancia un nuevo objetivo terapéutico: alcanzar una remisión libre de tratamiento, es decir, conseguir que el paciente pueda suspender la medicación y permanecer sin signos de actividad de la enfermedad.

El principal desafío es que una parte de los pacientes que intentan abandonar el tratamiento experimentan una reaparición de la enfermedad y necesitan reiniciarlo. Para abordar esta situación se diseñó el ensayo ResToP, centrado en ofrecer una segunda oportunidad a estos pacientes.

El 95% de los pacientes no sufrió recaídas

El estudio ResToP incluyó a pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) que habían conseguido una respuesta favorable al tratamiento inicial, habían intentado interrumpirlo y, tras una recaída, tuvieron que retomarlo. Una vez que volvieron a alcanzar el control de la enfermedad, los participantes recibieron ponatinib durante dos años antes de realizar un nuevo intento de retirada del tratamiento.

Los resultados mostraron que, entre los pacientes que lograron suspender nuevamente la medicación, el 68,2% permanecía con la enfermedad controlada un año después sin necesidad de reiniciar el tratamiento. Además, el 95% no presentó recaídas y no se registraron casos de progresión hacia fases avanzadas de la leucemia, un aspecto especialmente importante en una enfermedad donde mantener el control a largo plazo es fundamental.

Los datos presentados en el Congreso de la EHA corresponden al análisis de los primeros 36 pacientes que pudieron abandonar el tratamiento y que contaban con un seguimiento suficiente para valorar tanto la eficacia como la seguridad de esta estrategia. Los resultados abren una nueva vía para pacientes seleccionados con LMC que, hasta ahora, habían tenido que volver al tratamiento tras un primer intento fallido de retirada.