Así es Vyjuvek, el tratamiento que recibirán los 45 pacientes andaluces con la enfermedad de piel de mariposa

Es el medicamento que ha marcado un punto de inflexión en la terapia de la piel de mariposa. Vyjuvek es el único tratamiento disponible para los pacientes de epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad rara que provoca que la piel sea tan frágil que constantemente se abran heridas por todo el cuerpo, se rompan los huesos y aparezcan llagas en la boca que dificultan el habla.

Actividades tan cotidianas como ducharse, vestirse o comer son un reto diario, pues cualquier mínimo roce provoca en estas personas úlceras y ampollas muy dolorosas. Las curas, que se aplican varias veces al día, pueden durar hasta tres horas. Vyjuvek no cura la enfermedad, pero puede mejorar considerablemente la calidad de vida de estos pacientes al lograr la cicatrización de heridas que llevaban años abiertas.

Ante una enfermedad tan cruel, pacientes y familiares han recibido con los brazos abiertos la noticia de que la Junta de Andalucía financiará el tratamiento para todos los andaluces que sufren (45 personas en total). El presidente Juanma Moreno espera que Vyjuvek esté disponible “en una semana” y que el resto de comunidades se animen a seguir el ejemplo andaluz. En España, en torno a mil personas sufren la enfermedad de piel de mariposa. De ellas, unas 200 la tienen en su forma más grave.

Vyjuvek es el fármaco más caro jamás aprobado tanto por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos. El tratamiento tiene un coste de 100.000 euros mensuales, lo que implica un gasto estimado de unos 20 millones de euros a lo largo de la vida del paciente. Con la aprobación del fármaco, el Servicio Andaluz de Salud (SAS) asumiría un gasto de 4,5 millones mensuales, una cifra que subiría a los 54 millones de euros al año.

Cómo funciona Vyjuvek, el fármaco más caro aprobado

Fue en marzo del año pasado cuando la EMA aprobó Vyjuvek como el primer y único tratamiento para la epidermólisis bullosa distrófica, el fármaco más caro aprobado hasta la fecha tanto en Europa como en Estados Unidos a través de Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En el país americano lleva meses utilizándose y se ha demostrado que el fármaco no solo consigue cicatrizar heridas, sino también “sella” correctamente la dermis y la epidermis.

Vyjuvek es una solución de uso tópico y logra que las heridas se cierren y que la piel se vuelva más resistente a las ampollas y heridas durante meses. Su función, como explican desde la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), es la de transportar dos copias sanas del gen del colágeno 7 (COL7A1).

El colágeno es una proteína esencial y la más abundante del cuerpo humano, ya que representa alrededor del 30 % de las proteínas del organismo, recoge la Clínica Mayo. Se encuentra en tejidos como la piel, los huesos, los tendones, los cartílagos y otros órganos, donde actúa como una estructura de soporte que proporciona firmeza, resistencia y elasticidad. Esta proteína es fundamental para mantener la integridad y el buen funcionamiento de los tejidos, además de ayudar a conservar la elasticidad de la piel y la fortaleza de huesos y articulaciones.

Mediante un vector viral del herpes simple, el medicamento suministra la información necesaria para que la propia célula produzca la proteína del colágeno sana, para que esta funcione correctamente. Por el momento, la terapia tendrá que ser administrada por sanitarios en un centro médico, pero se espera que evolucione hasta que pueda aplicarse en casa.