La terapia genética de Pfizer Inc. para un trastorno hemorrágico grave cumplió su objetivo en un ensayo crucial de última etapa, allanando el camino para que la compañía ingrese a lo que ha demostrado ser un mercado desafiante para las compañías farmacéuticas.
La terapia tuvo mejores resultados que un tratamiento común utilizado por pacientes con hemofilia A, conocido como reemplazo del factor VIII, en una medición de las tasas de sangrado durante al menos 15 meses de seguimiento, dijo Pfizer el miércoles 24 de julio en un comunicado. La compañía dijo que discutirá los datos con los reguladores en los próximos meses.
Los resultados podrían proporcionar un impulso a Sangamo Therapeutics Inc., que desarrolló el tratamiento en colaboración con Pfizer y ha luchado con problemas de liquidez. Las acciones de Sangamo subieron un 20% en las operaciones antes de la apertura de los mercados estadounidenses, mientras que las de Pfizer registraron pocos cambios.
La terapia ha tenido un desarrollo accidentado. En un momento dado, el ensayo se suspendió cuando los niveles de factor VIII de algunos pacientes, una proteína necesaria para la coagulación sanguínea que se trata con la terapia génica, aumentaron demasiado. Los problemas se resolvieron más tarde y el ensayo se reinició.
Algunas compañías farmacéuticas han tenido dificultades para ganar terreno con nuevas terapias genéticas, en particular en el mercado de la hemofilia. Según una investigación de TD Cowen, existen al menos una docena de tratamientos aprobados en los EE. UU. para la hemofilia A, incluido Hemlibra de Roche Holding AG, un éxito de ventas con un precio anual de más de USD 600.000. Otra terapia genética para la hemofilia A desarrollada por BioMarin Pharmaceutical Inc. ha sido un fracaso comercial.
La enfermedad hace que las personas sangren durante más tiempo de lo normal debido a la falta de factor VIII. Es una afección de por vida que requiere control y tratamiento constantes y se presenta en aproximadamente 25 de cada 100.000 nacimientos de varones vivos en todo el mundo.
Pfizer ha estado buscando nuevos medicamentos a medida que las ventas de sus medicamentos contra el Covid se desploman, mientras que las acciones se cotizan a aproximadamente la mitad del nivel de su pico de fines de 2021 de USD 61,25. En abril, la compañía obtuvo la aprobación de EE. UU. para una terapia genética para la hemofilia B, una clase diferente de trastorno hemorrágico.
Su terapia para la hemofilia A tiene como objetivo ayudar a los pacientes a producir el factor VIII por sí mismos durante un período prolongado, eliminando años de tratamientos costosos y la carga de las infusiones intravenosas o inyecciones regulares. Pfizer planea solicitar la aprobación para el tratamiento, llamado giroctocogene fitelparvovec, a principios de 2025, dijeron los ejecutivos de Sangamo en una conferencia telefónica sobre ganancias en mayo.
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