Una terapia génica experimental devolvió la visión parcial a seis pacientes ciegos en Francia, Estados Unidos y el Reino Unido, en la primera demostración clínica exitosa de la optogenética en seres humanos. Los resultados se publicaron el 7 de octubre de 2026 en la revista The New England Journal of Medicine, apenas dos días después de que el Premio Nobel de Medicina distinguiera a los inventores de esta técnica.
Según informó Le Parisien, los diez participantes del ensayo padecían retinitis pigmentaria avanzada, una enfermedad genética que destruye de forma progresiva las células fotorreceptoras de la retina. La condición afecta a cerca de 2 millones de personas en el mundo, unas 16.000 de ellas en Francia.
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El estudio fue conducido por un equipo internacional integrado por el Instituto de la Visión, el Inserm, la Universidad de la Sorbona y el Hospital de los Quinze-Vingts, en París; el Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea y la Universidad de Pittsburgh, junto a la empresa biofarmacéutica francesa GenSight Biologics.
La optogenética introduce un gen para reactivar células que dejaron de ver
El tratamiento consiste en inyectar en el ojo afectado un vector viral que transporta las instrucciones genéticas de ChrimsonR, una proteína sensible a la luz ámbar. Una vez incorporado el gen en las células ganglionares de la retina —que en condiciones normales no cumplen esa función—, los pacientes deben usar unas gafas especiales con cámara integrada. El dispositivo capta el entorno, convierte las imágenes en impulsos de luz ámbar y los proyecta sobre la retina tratada para activar la proteína fotosensible.
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Tras la inyección, los pacientes esperaron tres meses para que el gen se integrara en las células diana. Luego comenzaron un proceso de rehabilitación para aprender a mover la cabeza como si escanearan el entorno y a alinear las gafas con la zona tratada de la retina. Alain B., oriundo de Bretaña, una región ubicada en el noroeste de Francia, de 65 años y considerado el “paciente cero” de esta terapia, describió sus primeras sensaciones. “Percibí de inmediato vibraciones a lo largo de los contornos de los objetos. Esos contornos parecían dibujados como por una bombilla LED parpadeante”, explicó al medio.
Seis de diez pacientes registraron mejoras visuales clínicamente significativas
Siete de los diez participantes mostraron mayor sensibilidad a la luz, con factores de mejora que oscilaron entre 2 y 62,3 veces respecto de su estado previo. Seis de ellos alcanzaron progresos considerados clínicamente significativos. De los ocho pacientes que completaron los tests de comportamiento visual —detectar un objeto, determinar su posición y alcanzarlo con precisión—, cuatro superaron todas las pruebas.
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La visión recuperada es parcial y en blanco y negro: no permite leer ni distinguir detalles finos. Cinco de los participantes recibieron el tratamiento en el Hospital de los Quinze-Vingts; tres, en la Universidad de Pittsburgh, y dos en el Hospital Oftalmológico Moorfields, en Londres. Por su parte, Kenza, una parisina de 47 años que también participó del ensayo, resumió su experiencia al diario: “Entregué mis ojos a la ciencia, y el resultado es verdaderamente genial.”
El tratamiento abre una vía para otras enfermedades que causan ceguera
El principal autor del estudio, el Dr. José-Alain Sahel, señaló que los resultados “constituyen una etapa importante en el desarrollo de la optogenética como estrategia de restauración de la visión”, ya que demuestran que es posible obtener respuestas visuales incluso cuando los fotorreceptores están destruidos.
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El investigador indicó además que el enfoque podría aplicarse a otras enfermedades que provocan ceguera, en particular aquellas en las que las células ganglionares de la retina permanecen viables.
En cuanto a la seguridad, se registraron 34 eventos adversos oculares en nueve de los diez participantes, la mayoría leves o moderados. Solo se produjo un episodio grave —una oclusión de la arteria central de la retina tras la inyección— que se resolvió en pocos minutos sin secuelas, sin complicaciones sistémicas.
El científico advirtió que aún son necesarios más estudios antes de ofrecer esta opción terapéutica a gran escala. Sin embargo, según Le Parisien, una incógnita adicional pesa sobre el futuro del avance: GenSight Biologics, la empresa francesa que participó del ensayo, atraviesa serias dificultades financieras.
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