MARTES, 5 de agosto de 2025 (HealthDay News) -- Una píldora para la leucemia recientemente aprobada también podría ayudar a algunos pacientes diagnosticados con un trastorno letal de la médula ósea, según un nuevo estudio piloto.
Alrededor de 3 de cada 5 pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) respondieron al tratamiento con olutasidenib (Rezlidhia), que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó en 2022 para pacientes con leucemia mieloide aguda, informaron los investigadores en una edición reciente de la revista Blood Advances.
Además, alrededor de dos tercios de los pacientes que anteriormente requerían transfusiones de sangre regulares para la afección ya no las necesitaban, muestran los resultados.
"Vimos resultados realmente bastante notables en una población con SMD de muy alto riesgo, no solo en las tasas de respuesta, sino también en la mejora del recuento sanguíneo, la larga duración de la respuesta y la mejora de la supervivencia general", señaló en un comunicado de prensa el investigador principal, el Dr. Justin Watts, jefe de la sección de leucemia del Centro Oncológico Integral Sylvester de la Universidad de Miami.
El fármaco se dirige a un gen defectuoso para la isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1), una proteína mutante que hace que las células cancerosas crezcan y se dividan.
Alrededor de un 10 por ciento de los pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) tienen mutaciones en IDH1, señalaron los investigadores en las notas de respaldo.
Pero esas mutaciones también ocurren en alrededor del 3% al 5% de los pacientes con MDS, lo que lleva al equipo de investigación a sospechar que el olutasidenib también podría ser efectivo para tratar ese trastorno.
El MDS, también llamado a veces preleucemia o leucemia latente, ocurre cuando las células formadoras de sangre en la médula ósea se vuelven anormales, según la Sociedad Estadounidense del Cáncer.
Esto hace que la médula no pueda producir suficientes células sanguíneas nuevas y sanas, lo que resulta en anemia, infecciones y sangrado o hematomas anormales, dice la ACS.
El SMD a menudo progresa a LMA, por lo que los investigadores decidieron probar la eficacia del olutasidenib en 22 pacientes con el trastorno de la médula que tenían mutaciones IDH1. Todos los pacientes tenían enfermedad de riesgo medio a muy alto, con un 86% de riesgo alto o muy alto.
Alrededor de un 59 por ciento de los pacientes respondieron al olutasidenib, que se administró solo o con quimioterapia estándar para el SMD, dijeron los investigadores.
Además, el 62% de las personas dependientes de las transfusiones de glóbulos rojos y el 67% de las personas dependientes de las transfusiones de plaquetas ya no las necesitaban mientras tomaban olutasidenib, muestran los resultados.
La tasa media de supervivencia general fue de más de 27 meses entre todo el grupo de pacientes, que tenían una edad promedio de 74 años, dijeron los investigadores. (La mediana significa que la mitad vivió más tiempo, la otra mitad por un tiempo más corto).
La mediana de supervivencia fue de más de 16 meses entre los pacientes con SMD resistentes al tratamiento.
Los investigadores dijeron que estos son resultados sólidos, dado que estudios anteriores encontraron una tasa de supervivencia de menos de seis meses para los pacientes con SMD resistentes al tratamiento.
Los resultados también concuerdan con los de los estudios que probaron otro inhibidor de IDH1 llamado ivosidenib, anotaron los investigadores.
"Ambas son drogas excepcionales", dijo Watts.
Los resultados de este estudio ya han llevado a cambios en los estándares de tratamiento, dijeron los investigadores. El olutasidenib ahora se recomienda en las Pautas de la Red Nacional de Centros Oncológicos Integrales para pacientes con SMD con mutación IDH1.
Los investigadores ahora están analizando qué pacientes con LMA y SMD podrían responder al olutasidenib a largo plazo.
"Estamos tratando de obtener una firma más precisa de quiénes son estos pacientes. ¿Cómo podemos saber qué pacientes van a estar bien con esta terapia y tendrán remisiones a largo plazo?" Dijo Watts. "Ese es el próximo periódico".
Más información
La Sociedad Americana Contra El Cáncer (American Cancer Society) ofrece más información sobre el síndrome mielodisplásico.
FUENTES: Universidad de Miami, comunicado de prensa, 28 de julio de 2025; Avances de sangre, 18 de julio de 2025
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