Cómo funciona el nuevo tratamiento aprobado para una enfermedad autoinmune que causa pérdida de sensibilidad y fuerza

La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) es una enfermedad autoinmune que afecta al sistema nervioso periférico, ya que el organismo ataca la cubierta de mielina de los nervios y causa que se inflamen. Esto puede generar pérdida de sensibilidad y fuerza en las extremidades a medida que progresa. Debido a los desafíos que conlleva el transitar esta condición, los científicos continúan con la investigación de nuevos tratamientos posibles que tienen como objetivo principal el disminuir la sintomatología y mejorar la calidad de vida de las personas que la transitan.

En Argentina ahora se encuentra disponible una nueva medicación para tratar la CIDP. Se trata de una inmunoglobulina subcutánea facilitada (IGSCf), compuesta por inmunoglobulina humana al 10% con hialuronidasa humana recombinante. Su modo de aplicación es mediante inyecciones una vez cada 3 o 4 semanas.

“La aprobación de la inmunoglobulina subcutánea facilitada para el tratamiento de la CIDP es una muy buena noticia, ya que la medicación demostró excelentes resultados en el tratamiento de una patología para la que contamos con muy pocas opciones terapéuticas”, expresó el doctor Alberto Daniel Rivero, jefe del servicio de neurofisiología clínica del FLENI y director de la Clínica de Miastenia Gravis de la misma institución.

La nueva droga presentada por el laboratorio Takeda, y aprobada por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) permitirá una terapia de mantenimiento innovadora que evitará que la enfermedad empeore, luego de que el paciente haya sido estabilizado a partir de un tratamiento primario.

¿Cuáles son las características principales de la CIDP?

Según los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos, MedlinePlus, los síntomas más comunes de la CIDP son: debilidad en las extremidades; dificultad al caminar y al usar los brazos, manos, piernas y pies; cambios o disminución de la sensibilidad en las extremidades, acompañado por dolor, ardor, hormigueo u otras molestias. A esta lista se le pueden sumar movimientos descoordinados, dificultad para respirar, fatiga, cambios en la voz o dificultad para hablar, falta de equilibrio y temblores. La sintomatología puede aparecer de manera gradual o instalarse con períodos de recaídas.

La enfermedad autoinmune se puede manifestar a cualquier edad, incluso en niños, pero suele presentarse en las personas que comprenden el rango etario de entre 50 y 60 años de edad. Se estima que, a nivel internacional, 7 de cada 100 mil habitantes padecen de la afección. Esto significa que entra dentro de la categoría de enfermedades poco frecuentes (EPOF).

En la Argentina hay alrededor de 3.000 individuos con CIDP. Además, se observa una mayor incidencia en los hombres que en las mujeres, y aún no se detectaron las causas específicas de su aparición. Debido a que la condición afecta principalmente a las extremidades, tiene un impacto significativo en las acciones del día a día. Las personas con CIDP suelen tener dificultades para subir y bajar escaleras, alcanzar objetos que se encuentren en superficies elevadas, entre otros obstáculos que se presentan.

“Estamos hablando de una enfermedad progresiva que afecta considerablemente la independencia y la calidad de vida de los pacientes, disminuyendo mucho las posibilidades de realizar con normalidad tareas cotidianas simples, como agarrar un objeto a una altura superior a la de su brazo o atarse los cordones de los zapatos”, manifestó el Dr. Ricardo Reisin, jefe de neurología del Hospital Británico de Buenos Aires y especialista en enfermedades neuromusculares.

¿Cómo funciona el nuevo medicamento?

Si bien la inmunoglobulina subcutánea facilitada (IGSCf) ya estaba aprobada como terapia de sustitución en personas con inmunodeficiencia primaria y secundaria para reforzar al sistema inmune contra infecciones, ahora puede utilizarse también como tratamiento de mantenimiento en pacientes con CIDP, luego de que hayan sido estabilizados mediante inmunoglobulina intravenosa (IGIV).

La inmunoglobulina es, según el instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos, es una “proteína elaborada con células B y células plasmáticas (tipo de glóbulo blanco) que ayuda al cuerpo a combatir infecciones”. Al ser introducidas al organismo de una persona con una afección autoinmune contribuyen a que el cuerpo deje de atacarse a sí mismo.

El segundo componente mencionado, la hialuronidasa humana recombinante, permite que la inmunoglobulina acceda al torrente sanguíneo en mayor medida al abrir temporalmente el espacio subcutáneo. Esto es posible gracias a que la sustancia hidroliza el ácido hialurónico presente en las barreras entre tejidos. De esta manera, la proteína logra dispersarse y ser absorbida más rápidamente.

La eficacia del medicamento fue comprobada en una investigación clínica de Fase III, llamada ADVANCE-CIDP 3. Este estudio a largo plazo, que es el ensayo clínico sobre CIDP de mayor extensión hasta la fecha, mostró la seguridad y tolerabilidad de la droga. Los 85 pacientes que participaron del análisis, el cual duró 33 meses, evidenciaron una baja tasa de recaídas. Estos resultados fueron presentados recientemente en la Reunión Anual de la Sociedad de Nervios Periféricos (PNS, por sus siglas en inglés) en Montreal, Canadá.

“Los resultados evidenciados en el estudio ADVANCE 1 son alentadores y confirman la seguridad y eficacia de la nueva inmunoglobulina en el tratamiento de la CIDP. Además, su forma de administración es más amigable para el paciente y contribuye a una mayor adherencia al tratamiento”, afirmó el doctor Reisin.

A partir de este medicamento, se introduce la alternativa de una aplicación subcutánea en lugar de intravenosa, por lo que es más conveniente para el paciente. Los individuos podrán administrarse el tratamiento en sus casas, lo cual es una gran ventaja frente a las terapias disponibles. La IGSCf, gracias a la hialuronidasa humana recombinante que permite el ingreso de un mayor volumen de inmunoglobulina al sistema, hace posible que pueda perfundirse hasta una vez al mes. Todo esto contribuye a una mejora en la calidad de vida de las personas con CIDP.