Cómo es la terapia génica que proveerá el Ministerio de Salud argentino para el tratamiento de la atrofia muscular espinal

El Ministerio de Salud informó que proveerá una terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Según indicaron mediante un comunicado, se trata del medicamento Onasemnogén Abeparvovec, que “posee un valor de venta comercial de más de 2 millones de dólares y es el de más alto precio de la región y el segundo más caro a nivel mundial”. Asimismo, indicaron que esta medida se realizará mediante la “innovadora estrategia de riesgo compartido”.

“Con un acuerdo histórico de riesgo compartido, el Estado asegurará el acceso a la terapia génica para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), el de más alto precio de la región y el segundo más caro del mundo”, anunció Carla Vizzotti mediante un mensaje en redes sociales. Y agregó: “El Ministerio de Salud cubrirá el tratamiento para todas y todos los pacientes que cumplan con los criterios médicos para su indicación, independientemente de dónde vivan y de qué cobertura tengan”.

En ese sentido, desde la cartera sanitaria explicaron que “a partir de la innovadora estrategia de riesgo compartido, el Estado nacional garantizará el acceso a la terapia génica de Novartis para el tratamiento de AME (también conocida como Zolgensma) independientemente del tipo de cobertura de las y los pacientes. La inversión superará los 15 millones de dólares”.

Esta medida se alcanzó luego de la firma de la Resolución 21/2023, la cual permite dar inicio a la compra de la “primera terapia génica recombinante aprobada en el país por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME)”.

“El medicamento Onasemnogén Abeparvovec, con el cual se realiza la terapia génica, posee un valor de venta comercial de más de 2 millones de dólares y es el de más alto precio de la región y el segundo más caro a nivel mundial. Como parte del acuerdo, el Estado nacional lo adquirirá a un precio de 1,3 millones de dólares (más IVA)”, informaron en un comunicado.

Al tiempo que explicaron que, con esta estrategia, “Estado nacional realizará una inversión superior a los 15 millones de dólares para garantizar el tratamiento de esta patología independientemente del tipo de cobertura –pública exclusiva, privada o de la seguridad social– con que cuenten las y los pacientes que cumplan con los criterios definidos, los cuales serán evaluados por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (CONAME)”.

“La iniciativa constituye una estrategia de abordaje integral que garantiza el acceso, marcando un importante hito en la integración del sistema de salud”, señalaron desde el Ministerio de Salud y aseguraron que “las pautas de riesgo compartido implican que los pagos serán cumplimentados en tanto los resultados observados en los pacientes concuerden con lo esperado de acuerdo a la evidencia científica disponible”.

Gracias a este acuerdo, la Argentina se convierte “en el primer país de la región en realizar desde el sector público una adquisición bajo estos criterios, que a partir de una inversión eficiente aseguran la sostenibilidad del sistema y la equidad en el acceso”. “Cuando se trabaja con las sociedades científicas y las sociedades civiles, con la industria farmacéutica y con evidencia científica, junto a los familiares y el sector privado, se llega a acuerdos que favorecen a la gente”, indicó Vizzotti durante el encuentro del que fueron parte representantes del Laboratorio Novartis y diferentes actores que intervinieron en el proceso.

“Es una inversión superior a los 15 millones de dólares que le va a cambiar la vida a quienes nacen con esta enfermedad. Articulando con el sector privado, el Estado llega para proteger a quienes el mercado no protege. Eso se llama equidad”, destacó Vizzotti y recalcó: “‘Riesgo compartido’ significa que el Estado pagará por los tratamientos siempre y cuando se verifiquen los hitos de evolución de las y los pacientes que los reciben”.

Vale destacar que desde la cartera sanitaria adelantaron que “la semana próxima se realizará una reunión de trabajo con financiadores para comunicar la estrategia y los próximos pasos en su implementación”.

En qué consiste la terapia génica que comprará el Ministerio de Salud

Según algunas estimaciones, se calcula que uno de cada 6.000 bebés que nace cada año tiene esta enfermedad que afecta las neuronas que controlan el movimiento de los brazos, las piernas, el tórax, la cara, la garganta y la lengua. En su forma más frecuente y agresiva, la patología se denomina como atrofia muscular espinal tipo 1. Si un diagnóstico certero y precoz, además de un tratamiento correcto, los niños con esta dolencia pueden fallecer o requerir asistencia mecánica para respirar antes de los 2 años.

Esta medicación, que fue aprobada por la ANMAT en abril de 2021, busca resolver el trastorno en el gen asociado a la enfermedad y está destinada a menores de 2 años con AME tipo1. Su principio activo es Onasemnogén Abeparvovec, aunque también se la conoce como AVX-101 porque fue el nombre que recibió durante los ensayos clínicos. Se trata de una terapia de reemplazo genético que consiste en una única dosis. Se aplica una vez en la vida del niño a través de una infusión intravenosa durante una hora.

La terapia se enfoca en la raíz genética de la enfermedad: reemplaza el gen SMN1 mutado o ausente del paciente por una copia humana sana y funcional del gen. Es decir que introduce directamente un gen SMN1 sano que genera un aumento de la expresión de la proteína en las motoneuronas mejorando o devolviendo la funcionalidad del movimiento. Otra diferencia es el modo de administración, ya que se administra por única vez y por vía endovenosa.

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