Terapia Genica

La FDA aprobó el primer tratamiento para la sordera genética

El organismo regulador de alimentos y medicamentos de Estados Unidos aprobó una terapia que sustituye la ausencia de la proteína otoferlina (OTOF) en pacientes con hipoacusia congénita y posibilita mejorar la percepción de sonidos

La FDA aprobó el primer tratamiento para la sordera genética

Una nueva terapia génica experimental devolvió la audición a niños con sordera congénita

Un ensayo internacional logró restaurar el oído en el 90% de los pacientes que portaban una mutación genética específica. El avance marca una nueva era para los tratamientos

Una nueva terapia génica experimental devolvió la audición a niños con sordera congénita

Un estudio realizó el primer mapa cerebral de la trisomía 21 en el embarazo

Científicos de la University of California, Los Angeles, lograron identificar cómo se desarrolla este órgano en fetos con síndrome de Down, abriendo nuevas vías para entender la diversidad neuronal y cognitiva

Un estudio realizó el primer mapa cerebral de la trisomía 21 en el embarazo

Así logran los científicos redirigir mensajes clave entre células

El uso de diminutos imanes en nanopartículas permitió a los investigadores analizar mensajes completos durante el tránsito celular, favoreciendo el diseño de sistemas terapéuticos capaces de alcanzar lugares antes inaccesibles en el cuerpo humano

Así logran los científicos redirigir mensajes clave entre células

Inteligencia artificial y diseño molecular logran reducir por primera vez el tamaño de editores genéticos para tratar enfermedades complejas

Una colaboración entre equipos logró adaptar innovaciones biomédicas a vectores virales con espacio restringido sin sacrificar exactitud terapéutica en labores de edición de ADN humano

Inteligencia artificial y diseño molecular logran reducir por primera vez el tamaño de editores genéticos para tratar enfermedades complejas

Avances médicos que cambian la lucha contra el cáncer: linfocitos diseñados, terapias de precisión y el riesgo de la ingeniería genética

Un investigador en inmunología explicó en el Huberman Lab podcast cómo la reprogramación del sistema inmune y la edición del ADN están transformando las estrategias destinadas a combatir tumores, mientras crece el debate científico sobre sus implicancias éticas y sociales

Avances médicos que cambian la lucha contra el cáncer: linfocitos diseñados, terapias de precisión y el riesgo de la ingeniería genética

Familias texanas buscan acelerar el acceso a terapias génicas tras la propuesta de la FDA

El avance normativo podría permitir la llegada de nuevas terapias génicas para niños y adultos en Texas afectados por síndromes minoritarios, según especialistas y organizaciones locales

Familias texanas buscan acelerar el acceso a terapias génicas tras la propuesta de la FDA

Los pediatras destacan la necesidad de agilizar el diagnóstico en enfermedades raras

Identificar rápidamente la causa molecular de patologías poco frecuentes permite a especialistas orientar el abordaje, anticipar complicaciones y brindar información precisa a familias, según expertos de la Asociación Española de Pediatría en el marco del Día Mundial

Infobae

El ISCIII avanza hacia una posible terapia génica con la herramienta CRISPR para una enfermedad rara muscular sin cura

Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras logra incrementar la esperanza de vida en modelos celulares y animales con distrofia muscular L-CMD aplicando CRISPR, abriendo nuevas posibilidades terapéuticas para patologías genéticas sin solución actual

Infobae

Desarrollan una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de Fanconi

Científicos del CIEMAT y CIBERER anuncian una alternativa avanzada con células CART-T que promete revolucionar el abordaje del cáncer en personas con esta dolencia genética rara, ofreciendo mayor seguridad, eficacia y esperanza para quienes apenas toleran terapias convencionales

Infobae