Un virus modificado detiene el avance del cáncer de páncreas en tres pacientes
En una fase inicial del ensayo, la terapia experimental logró estabilizar la enfermedad sin reducir el tamaño de los tumores, un resultado que impulsa nuevas investigaciones ante una patología oncológica de difícil pronóstico
La FDA aprobó el primer tratamiento para la sordera genética
El organismo regulador de alimentos y medicamentos de Estados Unidos aprobó una terapia que sustituye la ausencia de la proteína otoferlina (OTOF) en pacientes con hipoacusia congénita y posibilita mejorar la percepción de sonidos
Una nueva terapia génica experimental devolvió la audición a niños con sordera congénita
Un ensayo internacional logró restaurar el oído en el 90% de los pacientes que portaban una mutación genética específica. El avance marca una nueva era para los tratamientos
Un estudio realizó el primer mapa cerebral de la trisomía 21 en el embarazo
Científicos de la University of California, Los Angeles, lograron identificar cómo se desarrolla este órgano en fetos con síndrome de Down, abriendo nuevas vías para entender la diversidad neuronal y cognitiva
Así logran los científicos redirigir mensajes clave entre células
El uso de diminutos imanes en nanopartículas permitió a los investigadores analizar mensajes completos durante el tránsito celular, favoreciendo el diseño de sistemas terapéuticos capaces de alcanzar lugares antes inaccesibles en el cuerpo humano
Inteligencia artificial y diseño molecular logran reducir por primera vez el tamaño de editores genéticos para tratar enfermedades complejas
Una colaboración entre equipos logró adaptar innovaciones biomédicas a vectores virales con espacio restringido sin sacrificar exactitud terapéutica en labores de edición de ADN humano
Avances médicos que cambian la lucha contra el cáncer: linfocitos diseñados, terapias de precisión y el riesgo de la ingeniería genética
Un investigador en inmunología explicó en el Huberman Lab podcast cómo la reprogramación del sistema inmune y la edición del ADN están transformando las estrategias destinadas a combatir tumores, mientras crece el debate científico sobre sus implicancias éticas y sociales
Familias texanas buscan acelerar el acceso a terapias génicas tras la propuesta de la FDA
El avance normativo podría permitir la llegada de nuevas terapias génicas para niños y adultos en Texas afectados por síndromes minoritarios, según especialistas y organizaciones locales
Los pediatras destacan la necesidad de agilizar el diagnóstico en enfermedades raras
Identificar rápidamente la causa molecular de patologías poco frecuentes permite a especialistas orientar el abordaje, anticipar complicaciones y brindar información precisa a familias, según expertos de la Asociación Española de Pediatría en el marco del Día Mundial
El ISCIII avanza hacia una posible terapia génica con la herramienta CRISPR para una enfermedad rara muscular sin cura
Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras logra incrementar la esperanza de vida en modelos celulares y animales con distrofia muscular L-CMD aplicando CRISPR, abriendo nuevas posibilidades terapéuticas para patologías genéticas sin solución actual