Primer fármaco capaz de restaurar la visión mediante regeneración de células retinales

Más de 300 millones de personas en el mundo enfrentan el riesgo de perder la visión debido a diversas enfermedades de la retina. A pesar de los avances recientes en tratamientos que han logrado frenar la progresión de estas patologías, hasta el momento no existía una terapia eficaz que restaurara la visión una vez perdida. Sin embargo, un equipo de investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) ha dado un paso crucial en el campo de la regeneración retinal, desarrollando un fármaco experimental que promete restaurar la visión mediante la regeneración de las células de la retina, así lo informó el diario La Razón.

Un descubrimiento clave: la proteína PROX1 y su inhibición

El equipo de investigación, liderado por el profesor Jin Woo Kim, del Departamento de Ciencias Biológicas del KAIST, ha desarrollado un tratamiento innovador que revierte la ceguera en modelos animales de ratón mediante la regeneración de células neuronales en la retina. La clave de este avance se encuentra en la inhibición de la proteína PROX1, un inhibidor que previene la regeneración neuronal en la retina.

El estudio, publicado en la revista Nature Communications el 30 de marzo, muestra que los investigadores lograron bloquear la actividad de esta proteína en ratones modificados genéticamente para padecer retinosis pigmentaria, una enfermedad degenerativa de la retina. Este bloqueo permitió que las células de la retina se regeneraran, restableciendo la visión en los animales durante más de seis meses.

El desafío de la regeneración de la retina en mamíferos

La dificultad de tratar las enfermedades de la retina radica en la incapacidad de los mamíferos para regenerar su retina una vez dañada. A diferencia de otros animales, como los peces, cuya retina es capaz de regenerarse después de una lesión, los mamíferos no pueden restaurar sus células retinianas. Este proceso de regeneración en peces se produce gracias a la desdiferenciación de las células gliales de Müller, que se convierten en células madre capaces de generar nuevas neuronas. Sin embargo, en los mamíferos, este mecanismo está bloqueado, lo que provoca daños irreversibles.

Los investigadores del KAIST identificaron que la proteína PROX1 juega un papel fundamental en este bloqueo. En los mamíferos, PROX1 se acumula en las células gliales de Müller dañadas y suprime la regeneración neuronal. Sin embargo, en los peces regenerativos, PROX1 está ausente, lo que permite que las células gliales se conviertan en células progenitoras capaces de generar nuevas neuronas.

Cómo el fármaco desarrollado por el KAIST restaura la visión

El equipo del profesor Kim encontró que PROX1 no se sintetiza internamente en las células gliales de Müller, sino que es absorbida por ellas desde las neuronas circundantes. Este descubrimiento permitió desarrollar un anticuerpo capaz de unirse y neutralizar PROX1 antes de que llegue a las células de la retina. El anticuerpo fue creado por Celliaz Inc., una empresa de biotecnología fundada por el propio laboratorio del profesor Kim, y cuando se administró a ratones modelo de la enfermedad, se observó una regeneración neuronal significativa en la retina.

Este anticuerpo, conocido como CLZ001, ha demostrado ser eficaz para restaurar la capacidad regenerativa de la retina, lo que resultó en la restauración de la visión en ratones durante más de seis meses. Este avance marca la primera vez que se consigue inducir una regeneración neuronal sostenida en la retina de mamíferos, ofreciendo nuevas perspectivas para pacientes con enfermedades degenerativas de la retina.

Próximos pasos: ensayos clínicos en 2028

Actualmente, Celliaz Inc. está trabajando en la optimización de la terapia inductora de regeneración retinal, con el objetivo de aplicar este tratamiento a diversas enfermedades degenerativas de la retina. La Dra. Eun Jung Lee, directora de la empresa, expresó que están próximos a completar la optimización del anticuerpo neutralizador de PROX1 y que pronto comenzarán los estudios preclínicos. Los ensayos clínicos en humanos están previstos para comenzar en 2028.

La posibilidad de restaurar la visión en personas afectadas por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinosis pigmentaria o la degeneración macular, representa un avance fundamental para la medicina oftalmológica. La Dra. Lee destacó: “Nuestro objetivo es ofrecer una solución a los pacientes con riesgo de ceguera que actualmente carecen de opciones de tratamiento adecuadas”.

Un futuro prometedor para la regeneración retinal

El tratamiento desarrollado por el KAIST no solo ofrece esperanza a millones de personas que enfrentan la pérdida de visión, sino que también abre nuevas posibilidades para la regeneración de tejidos en otros órganos del cuerpo humano. Si los ensayos clínicos en humanos tienen éxito, este fármaco podría convertirse en el primer tratamiento eficaz para la restauración de la visión perdida, lo que representaría una revolución en el tratamiento de las enfermedades degenerativas de la retina.

Este avance científico, que ha sido posible gracias a la combinación de biotecnología y avances en la investigación de la biología celular, podría cambiar la vida de millones de personas que actualmente padecen condiciones irreversibles de la vista. La investigación continúa y el futuro de la regeneración retinal parece más prometedor que nunca.