¿Es la leucovorina un tratamiento eficaz para el autismo? Esto dicen los expertos en Estados Unidos

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha anunciado la aprobación de una tableta de leucovorina para ciertos pacientes con autismo, específicamente para quienes presentan deficiencia cerebral de folato.

Esta decisión, difundida el lunes 22 de septiembre, marca un avance en la búsqueda de alternativas médicas para atender síntomas asociados al espectro autista, aunque el consenso científico recalca que la evidencia actual es insuficiente para ampliar su uso generalizado.

La leucovorina –también conocida como ácido folínico– es un compuesto sintético de la vitamina B9 que históricamente se receta en tratamientos contra el cáncer, en particular para acompañar la quimioterapia.

Ahora, la FDA evalúa autorizar una versión en tabletas para pacientes seleccionados dentro de la comunidad con autismo, aunque subraya que la aprobación únicamente abarca a quienes padecen deficiencia cerebral de folato, una condición neurológica rara cuyos síntomas, en parte, pueden coincidir con algunos presentados por personas con autismo.

Según NBC News, el número de ensayos clínicos concluyentes es limitado. La mayoría de los estudios, realizados principalmente fuera de Estados Unidos y con muestras reducidas, sólo muestran indicios de que la leucovorina podría reducir ciertos síntomas en menores diagnosticados con autismo. Los especialistas consultados resaltan que la evidencia disponible no es suficiente para respaldar un uso extendido en la población autista.

La FDA ha precisado mediante un comunicado que esta nueva indicación de la leucovorina está destinada exclusivamente a pacientes diagnosticados con deficiencia cerebral de folato, sin extenderse a todos los casos de autismo.

Las opiniones de los expertos

De acuerdo con Alycia Halladay, directora científica de la Fundación Científica para el Autismo, entre un 10% y un 30% de quienes tienen diagnóstico de autismo presentan también esta deficiencia, pero la mayoría de la comunidad no cumple con los requisitos médicos necesarios. Halladay advirtió a NBC News: “no recomendaríamos leucovorina como tratamiento rutinario. Faltan estudios que respalden plenamente su seguridad y eficacia en este contexto”.

Desde el ámbito clínico, especialistas como la doctora Rachel Follmer, profesora asistente de pediatría en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, celebran los esfuerzos por ampliar el arsenal terapéutico, aunque con cautela: “la leucovorina podría sumarse como una herramienta más para un grupo de pacientes, pero aún falta confirmar su beneficio en la mayoría de las personas con autismo”, declaró a NBC News.

Hasta la fecha, la propia FDA sólo ha aprobado dos medicamentos para tratar la irritabilidad en el autismo, sin avalar aún terapias farmacológicas dirigidas a dificultades en la comunicación, relaciones sociales o conductas repetitivas.

La hipótesis sobre el papel de la deficiencia de folato en algunas personas autistas continúa siendo objeto de análisis. David Mandell, profesor de psiquiatría en la Universidad de Pensilvania, señaló a NBC News que “no existen estudios de gran escala y calidad que permitan afirmar que una fracción significativa de la población autista padezca esta deficiencia”. Los ensayos más amplios involucraron a apenas 80 participantes, una cifra considerada insuficiente para extraer conclusiones sólidas aplicables a toda la comunidad.

Los riesgos asociados con el consumo de leucovorina son relativamente bajos en tratamientos oncológicos, aunque en dosis elevadas puede acarrear problemas gastrointestinales o aumentar el riesgo de convulsiones en pacientes que siguen terapias anticonvulsivas.

Según la declaración del doctor William Dahut, director científico de la American Cancer Society, fogonear el interés en este medicamento como terapia contra el autismo puede provocar dificultades para abastecer a quienes dependen del fármaco en su tratamiento contra el cáncer: “hemos enfrentado periodos de escasez de la leucovorina y el aumento en la demanda podría agudizar más la situación”, advirtió Dahut, citado por NBC News.

La farmacéutica GSK, fabricante de la versión comercial de leucovorina, notificó que aún debe presentar una solicitud formal para incluir la nueva indicación en el etiquetado del producto. La FDA colabora con la compañía en la adecuación de la información para futuros pacientes, según la información confirmada por Reuters.

El acceso a la leucovorina bajo este nuevo esquema podría estar cubierto por Medicaid, el seguro público estadounidense, mientras se esperan definiciones para la integración en pólizas privadas.

No obstante, David Mandell alertó que eventuales restricciones presupuestarias podrían empujar a familias a buscar versiones no reguladas del compuesto en internet, una práctica que conlleva el riesgo de adquirir productos sin comprobación de calidad ni dosis verificables.

Las autoridades sanitarias estadounidenses insisten en que la leucovorina no constituye una cura para el autismo y que los beneficios eventuales solamente aplican a una fracción de los menores que presentan alteraciones específicas vinculadas a la deficiencia cerebral de folato.