Sanidad financia concizumab, un nuevo fármaco para tratar todos los tipos de hemofilia

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de concizumab, un medicamento de uso diario capaz de tratar todos los tipos de hemofilia. El fármaco, comercializado como Alhemo por la compañía Novo Nordisk, está indicado para la prevención de sangrados en pacientes mayores de 12 años.

La hemofilia es un trastorno genético que afecta a más de 3.000 pacientes en España. La dolencia hereditaria provoca que la sangre no coagule correctamente debido al bajo nivel o la falta de los factores de coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B). Durante mucho tiempo, el tratamiento de estas afecciones consistía en una terapia de sustitución, administrando los factores de los que se carecía. No obstante, estos no eran siempre eficaces en todos los pacientes: sus cuerpos los reconocían como sustancias extrañas y acababan por atacar los factores que debían mejorar su vida.

Con concizumab, llega una “gran revolución” al tratamiento de la hemofilia, según el jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, Víctor Jiménez. “En lugar de sustituir el factor que falta, actúa bloqueando un anticoagulante natural del organismo, lo que permite restablecer el equilibrio de la coagulación. Para pacientes que hasta ahora tenían pocas o ninguna alternativa, como las personas con hemofilia B con inhibidores, supone un cambio sustancial”, ha valorado.

Así funciona concizumab

En concreto, concizumab bloquea la proteína anticoagulante TFPI, lo que impide a su vez la neutralización de los factores VIII y IX. Tras ello, se incrementa la generación del factor Xa, restableciendo la generación de trombina (enzima que evita la trombosis y las hemorragias). Por último, restaura el equilibrio hemostático, lo que permite la formación de un coágulo estable y protección frente a las hemorragias. El fármaco se dispensa exclusivamente en el hospital y se administra por vía subcutánea.

La financiación de este fármaco es especialmente importante para los pacientes con hemofilia B, pues es el primer tratamiento subcutáneo que tienen para esta dolencia. “Es un momento histórico“, ha valorado la jefa de Sección de Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz y presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), María Teresa Álvarez.

Concizumab ha sido objeto del programa Explorer, que abarca estudios de fase II y III en diversas situaciones clínicas. Los ensayos clínicos mostraron una significativa reducción del número de sangrados anuales en pacientes con inhibidores y la mejora de la calidad de vida. También se ha comprobado la alta aceptación del formato de pluma multidosis: en estudios de experiencia de uso, el 98% de los pacientes y cuidadores ha destacado su facilidad de administración, el 95% ha valorado positivamente la posibilidad de utilizarlo fuera del domicilio y el 88% ha elegido la pluma frente a tratamientos previos.

Además, la termoestabilidad del fármaco permite transportarlo durante viajes y conservarlo un cierto tiempo fuera del frigorífico, una característica que facilita el día a día de quienes conviven con hemofilia. Con todo, el medicamento facilita una vida “lo más normal posible” a los pacientes, ha resaltado el director médico de Novo Nordisk en España, Francisco Pajuelo.