La revolución en el tratamiento del Parkinson podría ser ‘made in Spain’: “Si tuviéramos financiación, haríamos un ensayo en pacientes”

Ninguna enfermedad neurodegenerativa tiene un origen conocido. Solo el 10% de los trastornos de este tipo viene de una causa genética, un gen mutado que explicaría el resultado de la enfermedad, pero que resulta insuficiente para conocer las causas. Y la mayoría de ellas no tiene cura, por lo que el tratamiento está dirigido a mejorar la calidad de vida de los pacientes y ralentizar la progresión de la afección.

En España, cerca de 200.000 personas conviven con la enfermedad de Parkinson, lo que sitúa a nuestro país como el noveno del mundo con más pacientes. Es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común y que más está viendo aumentada su prevalencia, mortalidad y discapacidad en todo el mundo, sumando ya 10 millones de pacientes.

Ante la tendencia al alza de la incidencia, las investigaciones científicas han centrado sus esfuerzos en perfeccionar los tratamientos disponibles que hagan frente al Parkinson, así como en encontrar nuevas vías terapéuticas. España no solo participa en esta carrera científica, sino que lidera parte de las innovaciones al respecto.

El doctor José A. Obeso y su equipo del Centro Integral de Neurociencias del Hospital Universitario HM Puerta del Sur de Móstoles (Madrid) son pioneros en consolidar la apertura temporal de la barrera hematoencefálica, que es la estructura que protege al cerebro y la médula espinal, separando la sangre de los fluidos extracelulares del sistema nervioso central.

“El sistema nervioso de los mamíferos tiene un mecanismo de protección para impedir que las sustancias tóxicas, como los virus, lleguen al cerebro o a la médula. Eso hace que haya muy pocos virus cerebrales, son muchos menos frecuentes que en el pulmón o en el hígado. A ese mecanismo se le llama barrera hematoencefálica”, explica en una entrevista el doctor Obeso, académico de Neurología en la Real Academia Nacional de Medicina de España (RANME).

La barrera hematoencefálica filtra moléculas esenciales como el azúcar o la glucosa, pues son necesarias para la síntesis de proteínas. Al mismo tiempo, son las más simples, ya que las moléculas más grandes no logran atravesarlas. Por ejemplo, las procedentes de la quimioterapia.

Microburbujas terapéuticas contra el Parkinson

La labor del doctor José Obeso y su equipo encaja dentro del marco de lo que se conoce como terapia génica, un tratamiento experimental que consiste en inocular un virus para que este se introduzca en la célula con un objetivo terapéutico. La terapia génica unida a la apertura temporal de la barrera hematoencefálica puede ser clave en el tratamiento del Parkinson.

En 2018, el Prof. Obeso, la Dra. Carmen Gasca, el Dr. José Ángel Pineda-Pardo y otros investigadores de HM CINAC lograron dar un nuevo paso en el proceso de consolidación de la apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos de baja intensidad (LIFU) con microburbujas para permitir la introducción de agentes terapéuticos y combatir en origen la neurodegeneración de la enfermedad de Parkinson.

La técnica es mínimamente invasiva y favorece la llegada de estas microburbujas para la restauración de las regiones cerebrales afectadas por el Parkinson. “La apertura de la barrera da el doble de facilidades para que el agente terapéutico penetre y vaya a las zonas patógenas. Nos tenemos que concentrar en las zonas vulnerables, donde la patología comienza y es más intensa”, aclara a este medio.

La otra barrera que atravesar

Actualmente, esta técnica como tratamiento del Parkinson es experimental, dado el escaso financiamiento económico hacia la investigación científica. “Si tuviéramos suficiente financiación, en tres años estaríamos haciendo un ensayo en pacientes”, se lamenta el doctor Obeso. Este tipo de terapia génica “tendría un efecto potencial mayor sobre la evolución de la enfermedad a largo plazo”, matiza el doctor Javier Blesa, investigador también de HM CINAC.

Hasta el momento, los trabajos se han realizado en modelos experimentales con primates con déficit dopaminérgico, es decir, en animales que sufrían una disminución de dopamina, un neurotransmisor clave en la regulación de movimientos. Cuando aparece el Parkinson, las neuronas que producen dopamina comienzan a morir lentamente en los pacientes.

Mientras tanto, el equipo permanece a la espera de contar con agentes terapéuticos que se puedan suministrar en las microburbujas y trabaja para “optimizar la metodología”. “De momento no llevan terapia, pero el momento llegará”, asegura el doctor Obeso.