Un tratamiento experimental de una sola aplicación mostró resultados que podrían cambiar el abordaje del colesterol alto: una terapia de edición genética logró reducir hasta un 50% el colesterol LDL y los triglicéridos durante al menos un año en pacientes con formas severas de esa alteración metabólica. Según informó TIME, los datos surgen de un estudio pequeño publicado en el New England Journal of Medicine y apuntan a una posible alternativa futura a los tratamientos diarios.
La investigación evaluó a 15 pacientes con niveles elevados de grasas en sangre. De acuerdo con TIME, la terapia fue desarrollada por CRISPR Therapeutics y actúa sobre el gen ANGPTL3, vinculado a la regulación del colesterol y los triglicéridos. El objetivo consiste en desactivar ese gen para facilitar que el organismo elimine con mayor eficacia esas partículas grasas, asociadas a un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular.
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Cómo funciona la terapia
El tratamiento usa la tecnología CRISPR para editar de forma precisa el ADN en células del hígado, órgano que produce buena parte del colesterol y los triglicéridos del cuerpo.
La estrategia se inspira en un hallazgo previo en una población de Italia, donde científicos detectaron personas nacidas con una mutación natural en el gen ANGPTL3. Esos individuos presentaban niveles bajos de colesterol LDL y triglicéridos, además de una incidencia reducida de enfermedad cardíaca.
La terapia experimental replica ese defecto genético de forma intencional. Según detalló TIME, quienes recibieron el tratamiento pasaron a tener una versión alterada de ANGPTL3, lo que permitió una degradación más eficiente de esas grasas en sangre.
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En los pacientes que recibieron la dosis más alta, los niveles de la enzima ANGPTL3 cayeron cerca de un 80%, una reducción que se asoció con descensos de alrededor de 50% en LDL y triglicéridos.
Qué mostraron los resultados
Uno de los datos que más interés generó entre los investigadores fue la persistencia del efecto. La reducción de los lípidos se mantuvo durante al menos 12 meses, lo que sugiere que la edición genética alcanzó una cantidad suficiente de células hepáticas para sostener el beneficio en el tiempo.
“Desde el punto de vista de la eficacia, es una victoria bastante importante”, dijo Samarth Kulkarni, director ejecutivo de CRISPR Therapeutics, en declaraciones recogidas por TIME. El estudio también ofrece una señal relevante sobre la estabilidad del procedimiento, ya que las células editadas conservaron la modificación genética y la transmitieron a nuevas generaciones celulares.
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El autor principal del trabajo, Luke Laffin, codirector del Center for Blood Pressure Disorders de Cleveland Clinic, consideró que el avance marca un avance relevante para esta tecnología. “Este es un paso muy grande para CRISPR para mostrar la durabilidad del resultado”, afirmó, según reprodujo TIME.
El posible impacto en los tratamientos
El colesterol LDL alto y los triglicéridos elevados figuran entre los factores de riesgo más importantes para la enfermedad cardíaca, que sigue como una de las principales causas de muerte a nivel mundial.
En la actualidad, el tratamiento más extendido incluye estatinas de toma diaria. Aunque son eficaces, muchos pacientes no sostienen la adherencia durante años, lo que reduce su efecto protector.
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En ese escenario, una terapia de aplicación única podría abrir otra opción terapéutica para personas con antecedentes familiares marcados o cuadros severos. Laffin planteó que, a futuro, algunos pacientes podrían elegir entre medicación crónica y una intervención genética que modifique de forma duradera el funcionamiento del hígado para controlar el colesterol.
Qué falta para su aprobación
El estudio todavía tiene una escala reducida y se concentró en pacientes con formas graves de colesterol y triglicéridos altos. Kulkarni señaló que la compañía ya inició la siguiente fase de ensayos y prevé contar con nuevos resultados antes de fin de año. Esa etapa seguirá enfocada en los casos más severos.
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Si los próximos estudios confirman la eficacia y la seguridad observadas hasta ahora, la empresa podría ampliar la investigación hacia personas con elevaciones más comunes de colesterol. Por el momento, los resultados publicados ubican a la edición genética como una línea de desarrollo con potencial en medicina cardiovascular, aunque todavía dentro del terreno experimental.
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