Innovador y exitoso: cómo fue el tratamiento a una niña de 13 años que se recuperó de una leucemia “incurable”

“Un tratamiento pionero contra el cáncer administrado a una paciente británica de 13 años la ha visto entrar en remisión”, anunció el fin de semana la dirección del Hospital para Niños Great Ormond Street, de Londres (GOSH).

El centro de salud emitió un comunicado que cuenta la historia de una adolescente de 13 años, identificada como Alyssa, y su batalla desde 2021 contra la leucemia linfoblástica aguda de células T, una forma agresiva de cáncer de la sangre.

Según el hospital, la joven recibió todas las terapias convencionales actuales, incluida la quimioterapia y un trasplante de médula ósea. Pero ninguno de los tratamientos funcionó y no había más disponibles bajo la atención convencional. Luego, Alyssa se convirtió en la primera paciente en inscribirse en un nuevo ensayo clínico, en mayo de este año, para recibir células inmunitarias “genéticamente modificadas” de un donante sano.

Después de 28 días, la adolescente estaba en remisión y recibió un segundo trasplante de médula ósea para ayudar a restaurar su sistema inmunológico, dijo el hospital. Sin este tratamiento experimental, la única opción de Alyssa eran los cuidados paliativos, según el comunicado.

Robert Chiesa, consultor de GOSH, dijo que si bien su recuperación había sido “bastante notable”, los resultados aún debían monitorearse y confirmarse en los próximos meses. La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es el tipo de cáncer más común en los niños y afecta las células del sistema inmunitario, conocidas como células B y células T, que combaten y protegen contra los virus .

GOSH dijo que Alyssa fue la primera paciente conocida a la que se le administraron células T editadas con bases, lo que implica convertir químicamente bases de nucleótidos individuales (letras del código de ADN) que llevan instrucciones para una proteína específica. Investigadores de GOSH y University College London ayudaron a desarrollar el uso de células T editadas por genoma para tratar la leucemia de células B en 2015.

Pero para tratar algunos otros tipos de leucemia, el equipo tuvo que superar el desafío de que las células T diseñadas para reconocer y atacar a las células cancerosas terminaron matándose entre sí durante el proceso de fabricación. Se necesitaron múltiples cambios de ADN adicionales en las células editadas con base para permitirles atacar las células cancerosas sin dañarse entre sí.

“Esta es una gran demostración de cómo, con equipos de expertos e infraestructura, podemos vincular tecnologías de punta en el laboratorio con resultados reales en el hospital para los pacientes”, dijo el profesor e inmunólogo consultor de GOSH, Waseem Qasim. “Es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, agregó.

¿En qué consiste el tratamiento?

Los equipos médicos del hospital han estado utilizando una técnica de edición del genoma llamada edición de base, un método de conversión química del código de ADN para cambiar las células T, que son glóbulos blancos y una parte crítica del sistema inmunológico.

Las células T editadas se le dan al paciente, que luego ataca y destruye las células T cancerosas en el cuerpo, sin destruirse entre sí. “Es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, dijo Waseem Qasim, profesor de terapia celular y génica en GOSH.

El hospital enfatizó que Alyssa fue la primera paciente en el mundo en recibir la terapia celular editada con base y que estaba en casa recuperándose de su tratamiento. “Una vez que lo haga, las personas sabrán lo que deben hacer, de una forma u otra, por lo que hacer esto ayudará a las personas”, dijo Alyssa.

Los médicos ahora buscan obtener otros diez pacientes que también han agotado otras opciones de tratamiento disponibles, y esperan que el tratamiento se pueda ofrecer antes a los niños y también posiblemente se vea como otra opción para tratar otros tipos de leucemia.

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