Los detalles del nuevo tratamiento para la leucemia mieloide aguda que está disponible en Argentina

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó un nuevo tratamiento contra la leucemia mieloide aguda (LMA).

Se trata de Gemtuzumab ozogamicina, una terapia dirigida que está indicada para pacientes adultos y pediátricos (de un mes en adelante) con la proteína LMA CD33 positiva recientemente diagnosticada, así como para aquellos mayores de 2 años con enfermedad recidivante o resistente (que no responden a los tratamientos).

La LMA es un cáncer de la sangre que se origina en la médula ósea, el tejido donde se producen las células sanguíneas. En esta enfermedad, las células no maduran adecuadamente y se convierten en blastos mieloides. La característica “aguda” se refiere a la rápida progresión de la enfermedad, que requiere un tratamiento inmediato y eficaz.

Cuando la LMA es CD33 positiva, la presencia de esta proteína en la superficie de las células leucémicas es alta y juega un papel crucial en la señalización y adhesión celular. Sin embargo, en casos de cáncer, su producción se dispara.

Gemtuzumab ozogamicina, desarrollado por Pfizer, es un anticuerpo monoclonal que se dirige a la proteína CD33 presente en las células leucémicas. Al unirse a esta proteína, el medicamento penetra y elimina las células cancerosas. Esta terapia puede usarse sola o en combinación con la quimioterapia. Es especialmente útil para pacientes que no toleran tratamientos intensivos.

La doctora Isolda Fernández, jefa del Servicio de Hematología de FUNDALEU, destacó que “durante los últimos 50 años, el tratamiento convencional para este tipo de enfermedades ha sido la quimioterapia convencional. En la actualidad, han surgido los anticuerpos monoclonales, que son terapias dirigidas específicamente contra las células enfermas, que no solo han mejorado el pronóstico de la enfermedad, sino que han mejorado la calidad de vida de los pacientes durante el tratamiento, ya que, al usarse sin combinar quimioterapia, evitan el daño a otros tipos de células y reducen los eventos adversos”.

“Estos nuevos tratamientos permiten una respuesta más dirigida y efectiva. Sin embargo, no todos los pacientes son candidatos, ya que la leucemia mieloblástica aguda es una enfermedad muy heterogénea, y los tratamientos dirigidos están indicados para pacientes con características específicas, como la expresión del CD33. De ahí la importancia de realizar un diagnóstico preciso desde el comienzo”, postuló Fernández.

En la misma línea, la doctora Alejandra Deana, médica Hemato-oncóloga infantil, jefa de Sección en el Servicio de Hemato-Oncología Infantil del Hospital Nacional Dr. Alejandro Posadas (MN 8945), remarcó: “Los avances científicos que permitieron desarrollar nuevos anticuerpos-fármacos para tratar la leucemia mieloide aguda CD33-positiva, tanto en pacientes recién diagnosticados como en aquellos con recaídas o refractarios, representando una mejoría para la sobre-vida de esta enfermedad”.

Respecto al contexto en pediatría, Deana explicó: “La leucemia es el cáncer infantil más frecuente y, si bien la mieloblástica aguda es el tipo menos frecuente, presenta un desafío significativo debido a su agresividad y la alta tasa de recaídas, que puede llegar hasta el 40% después del tratamiento primario, por lo que contar con nuevas alternativas terapéuticas es fundamental”.

“Los bloques de quimioterapia que se hacen, si bien son de 7 u 8 días al mes, son muy intensos, por lo que es importante brindar apoyo no solo al niño, sino también a su familia. Trabajamos con equipos multidisciplinarios, incluyendo a psicólogos que acompañan durante todo el recorrido. Este trabajo coordinado y en equipo facilita llevar adelante el tratamiento, tanto para los pacientes como para los familiares o cuidadores, quienes también tienen que atravesar un momento muy difícil”, dijo la experta.

Los signos y síntomas de las leucemias suelen ser inespecíficos y responden al compromiso general del estado de salud debido a la infiltración de la médula ósea por células leucémicas. Entre los síntomas más comunes se encuentran la debilidad generalizada, fiebre e infecciones, que pueden derivar en cuadros graves que requieren atención multidisciplinaria inmediata.

La anemia es frecuente y puede manifestarse con palidez, dificultad para respirar y debilidad general. Además, pueden presentarse sangrados de mucosas, como el nasal, gingival o metrorragias, así como dolor o sensibilidad en los huesos. Ante la aparición de estos síntomas, es crucial consultar al médico para una evaluación adecuada.

La doctora Fernández explicó: “Estos síntomas persistentes que no mejoran rápidamente son indicativos de un problema más serio y deben investigarse mediante análisis de sangre”.

La detección precoz y el acceso a tratamientos avanzados son fundamentales para mejorar los resultados en pacientes con LMA. La especialista de FUNDALEU concluyó: “Promover el diagnóstico temprano y asegurar que todos los pacientes tengan acceso a la medicación y al soporte necesario puede marcar una diferencia significativa en el manejo de la leucemia”.