Una terapia experimental basada en genes denominados “suicidas” ha demostrado en modelos preclínicos la capacidad de destruir de forma selectiva células tumorales de sarcoma de Ewing, un cáncer infantil raro que apenas ha registrado avances terapéuticos en las últimas dos décadas. El hallazgo, liderado por el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), se publica en la revista científica Scientific Reports y abre la puerta a futuros ensayos clínicos en pacientes.
El equipo de investigación, encabezado por el doctor Javier Alonso, ha utilizado un adenovirus —un virus empleado habitualmente en terapia génica oncológica— para introducir en las células tumorales un gen derivado del virus del herpes simple, conocido como HSV-TK. Este gen, al ser expresado en la célula, actúa como desencadenante de su propia muerte, lo que explica la denominación de “gen suicida”.
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La estrategia terapéutica combina la introducción de dicho gen con la administración de ganciclovir, un fármaco antivírico utilizado de forma rutinaria contra infecciones de herpes. Mientras que el gen en sí resulta inocuo, su interacción con el ganciclovir transforma el medicamento en un compuesto altamente tóxico para las células que albergan la modificación genética. El resultado es la eliminación selectiva de las células del sarcoma de Ewing, sin afectar al tejido sano circundante.
Uno de los elementos innovadores del trabajo es que la expresión del gen HSV-TK se activa exclusivamente en las células tumorales. Esto se consigue gracias a una secuencia reguladora que solo está operativa en este tipo de cáncer. Según los investigadores, este mecanismo de control aporta al sistema una especificidad muy alta y reduce de manera significativa el riesgo de efectos secundarios, un problema habitual en muchas terapias oncológicas actuales.
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Resultados esperanzadores en modelos preclínicos
Los ensayos llevados a cabo en modelos animales han mostrado que la terapia no solo reduce el tamaño de los tumores, sino que en algunos casos logra su eliminación completa. “Podría ser potencialmente curativa”, subraya Alonso en un comunicado difundido por el ISCIII.
El sarcoma de Ewing es un tumor maligno que afecta principalmente a niños y adolescentes. Cada año se diagnostican en España unos 25 nuevos casos, lo que lo convierte en una enfermedad rara. Las cifras de supervivencia actuales se sitúan en torno al 70%, pero la realidad es que, como advierte el investigador, “en los últimos 20 años no ha habido ningún avance significativo en los tratamientos para este cáncer infantil devastador”.
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El tratamiento estándar combina cirugía, quimioterapia y radioterapia, con resultados aceptables en determinados pacientes, pero con un margen de mejora muy limitado. De ahí que el grupo del IIER-ISCIII insista en la necesidad de explorar nuevas vías terapéuticas capaces de superar los límites de las estrategias convencionales.
Posible salto a la clínica
El potencial de la terapia génica desarrollada en España ha suscitado expectativas en la comunidad científica. Según Alonso, la especificidad y eficacia observadas en los estudios preclínicos justifican la preparación de un primer ensayo clínico en pacientes. “Podría ponerse en marcha en un plazo relativamente corto de tiempo, siempre que logremos la financiación adecuada”, señala.
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Los expertos destacan que el sarcoma de Ewing reúne las características que hacen más urgente la innovación terapéutica: baja incidencia, gran impacto en población pediátrica y estancamiento en los resultados clínicos. La combinación de un adenovirus diseñado para actuar únicamente en las células tumorales y un medicamento disponible en la práctica clínica diaria representa, a juicio de los investigadores, un enfoque viable y escalable si demuestra su eficacia en humanos.
El trabajo se enmarca en la apuesta del ISCIII por impulsar la investigación en enfermedades raras, un campo donde la falta de tratamientos eficaces y las dificultades para financiar ensayos clínicos constituyen barreras persistentes. Iniciativas como esta buscan no solo aportar soluciones terapéuticas innovadoras, sino también reforzar el papel de los centros públicos españoles en la investigación traslacional.
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