MIÉRCOLES, 19 de marzo de 2025 (HealthDay News) -- Un paciente ha muerto mientras recibía Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, lo que supone la primera muerte conocida vinculada con el tratamiento.
La compañía detrás del medicamento, Sarepta Therapeutics, dijo que el paciente sufrió una lesión hepática aguda, un efecto secundario conocido, reportó The Associated Press . Sin embargo, la "gravedad" de este caso no se había visto antes, señaló la compañía.
Sarepta no dio detalles sobre el paciente, pero dijo que una infección reciente podría haber tenido un rol en la lesión hepática.
La compañía planea actualizar la información de prescripción de Elevidys para reflejar este caso.
Las acciones de Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más de un 27% el martes, cerrando en alrededor de 73 dólares por acción.
Elevidys, que cuesta 3,2 millones de dólares por una infusión única, fue la primera terapia génica aprobada en Estados Unidos para la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara que causa debilidad muscular, pérdida de movilidad y muerte prematura en los hombres.
La FDA concedió por primera vez la aprobación acelerada del fármaco en 2023, a pesar de que algunos científicos cuestionaban su eficacia.
En 2024, la agencia amplió la aprobación total para incluir a los pacientes de 4 años o más, independientemente de su estado de movilidad.
La terapia funciona mediante el uso de un virus desactivado para insertar un gen que ayuda al cuerpo a producir distrofina, una proteína crucial para la función muscular. Sarepta dijo que más de 800 pacientes han recibido Elevidys hasta ahora, reportó The Associated Press .
Sarepta ha obtenido la aprobación acelerada de la FDA para otros tres medicamentos de Duchenne desde 2016. Pero aún no se ha confirmado que ninguno sea efectivo y aún se están realizando más estudios.
Más información
Más información sobre Elevidys.
FUENTE: The Associated Press, 18 de marzo de 2025
Últimas Noticias
Por qué dormir separados no siempre se traduce en una crisis de pareja, según la ciencia
Horarios distintos, temperatura, ronquidos y movimientos nocturnos aparecen entre las causas que pueden generar cambios en las rutinas nocturnas. Las razones detrás de las decisiones que se toman cuando el sueño es protagonista
Un estudio sugiere que los probióticos podrían prevenir la inflamación vinculada al deterioro cognitivo
Un equipo de investigadores surcoreanos analizó una fórmula con tres cepas bacterianas y su impacto en la función cerebral. Los detalles de la investigación
Brasil detectó la enfermedad de Newcastle en una granja comercial de pavos
El brote fue hallado en Santa Catarina y el Gobierno aseguró que el consumo avícola no representa riesgos para la salud
Pruebas de esfuerzo antes de empezar a entrenar: qué dice la nueva declaración del Colegio Americano de Cardiología
El documento plantea que la actividad física debe prescribirse como parte del cuidado cardiovascular y que su inicio no debería demorarse en personas sin síntomas o clínicamente estables. Especialistas explicaron qué controles priorizar y en qué casos corresponde una evaluación más completa
Día de la Pediatría: por qué se celebra el 20 de octubre y cuáles son las dudas más frecuentes de las familias en el consultorio
La fecha recuerda la fundación de la Sociedad Argentina de Pediatría, una de las instituciones científicas más reconocidas del país, y pone en valor la labor de quienes cuidan la salud y acompañan el desarrollo de niños, niñas y adolescentes
