El cáncer infantil se encuentra entre las Enfermedades Poco Frecuentes (EPF): de acuerdo con información del Registro Oncopediátrico Hospitalario Argentino (ROHA), alrededor de 1.400 niños por año son diagnosticados con esta patología a nivel nacional y la sobrevida de los menores de 15 años es de entre el 70 y el 80%.
Las innovaciones tecnológicas en oncología han permitido el desarrollo de novedosos tratamientos, con altas tasas de respuesta y buen perfil de seguridad. Entre estas alternativas se encuentra Larotrectinib: una nueva droga recientemente lanzada en el país, de la mano de Bayer y su socio Loxo Oncology.
“A diferencia del cáncer en adultos, en general, no se conocen las causas específicas de los distintos tipos de cáncer infantil, pero hoy, gracias al avance de la ciencia, existen tratamientos innovadores, como los que ofrece la medicina de precisión, que pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes y prolongar la sobrevida”, afirma Adriana Rosé, médica oncóloga pediátrica del Hospital de Pediatría J.P. Garrahan (MN79929).
Bajo el concepto de indicación de “tratamiento agnóstico tumoral”, este fármaco no se enfoca en el cáncer localizado en un órgano, sino que produce una modificación genética, lo que puede traducirse en una terapia dirigida con una respuesta más rápida y duradera, con efectos adversos significativamente menores.
La medicina de precisión se basa en la adaptación del tratamiento al perfil individual de cada paciente. A partir de la información sobre genes, proteínas y otras características únicas de la enfermedad, se logra determinar su diagnóstico y/o tratamiento correcto y personalizado.
“De manera opuesta a la medicina tradicional, una terapia agnóstica es un tratamiento farmacológico que se utiliza para cualquier tipo de cáncer, siempre que esté presente la alteración molecular sobre la que actúa la droga, independientemente del sitio primario del tumor, de la histología o la edad”, expresa Rosé.
Cabe destacar que Larotrectinib ha recibido la aprobación de organismos regulatorios internacionales de salud como FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos) y EMA (Agencia Europea de Medicamentos). En cuanto a su eficacia y seguridad, ha demostrado una tasa de respuesta general del 64% en pacientes adultos y del 87% en pediátricos.
“Para comprender el contexto de los pediátricos oncológicos en la Argentina, el 80% de estos pacientes se atienden en hospitales públicos y el 20% en centros privados. Se calcula que unos 100 pacientes al año desarrollan este tipo de cáncer, por lo que el gran desafío médico es detectarlos y contar con una droga tumor-agnóstico que permitan la integración de tratamientos genómicos en la clínica”, agrega la profesional de salud.
A diferencia de las alternativas convencionales, Larotrectinib permite tratar al paciente con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis: trabaja sobre un número grande de tumores que expresan una misma anomalía a nivel genético.
Esta droga se administra en forma de comprimidos o a través de solución oral, lo cual mejora la tolerancia. Con lo cual, además de brindar una respuesta más focalizada y eficaz, facilita su administración pediátrica.
“Es un orgullo contribuir con el desarrollo de nuevas terapias para mejorar la calidad de vida de la gente a través de la medicina de precisión; la constante inversión en investigación nos permite contar con más de 40 proyectos de investigación clínica, con uno de cada tres de ellos llevándose a cabo también en la Argentina”, sostiene Daniel Londero, Head de la división Farmacéutica de Bayer para la región Cono Sur.
Por otro lado, un aspecto fundamental consiste en que se realice un correcto diagnóstico: la identificación lleva consigo un gran número de pruebas para determinar tanto el tipo como su localización y su extensión. Esta etapa es vital para determinar cuál es el tratamiento más adecuado para cada persona.
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