La FDA aprobó un polémico medicamento para tratar los síntomas de autismo en niños

La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso de la leucovorina, una forma de ácido fólico, para tratar síntomas asociados al autismo en niños con deficiencia cerebral de folato (CFD).

La decisión estuvo precedida por un inesperado revuelo tras los comentarios del presidente Donald Trump, quien sugirió públicamente al medicamento como tratamiento para el autismo, a pesar de que no existen pruebas concluyentes ni consenso científico que respalde esa afirmación.

La aprobación formal de la leucovorina, conocida también como ácido folínico, fue publicada en el Federal Register, la gaceta oficial del gobierno estadounidense. Se destacó que “el medicamento puede mejorar síntomas asociados con la deficiencia cerebral de folato, entidad que se ha reportado en pacientes con síntomas neuropsiquiátricos, incluidas características autistas”.

El fármaco ya se utilizaba previamente en tratamientos oncológicos y para la anemia, pero esta es la primera vez que la FDA autoriza su uso específico para esta condición neurológica en ciertos casos pediátricos.

En una columna de opinión en POLITICO Magazine, firmada por el comisionado de la FDA, Marty Makary; el director de los Institutos Nacionales de Salud, Jay Bhattacharya; y el administrador de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, Mehmet Oz, se advirtió que la leucovorina “no es una cura para el autismo”.

Los funcionarios subrayaron que dicha “droga puede ser prometedora para un pequeño subconjunto de pacientes con autismo, pero los datos actuales siguen siendo limitados y se requiere más investigación”.

Por su parte, el Dr. Peter Bernstein, miembro del comité clínico de consenso del Colegio Americano de Obstetras y Ginecólogos (ACOG), enfatizó que “estos estudios buscan asociaciones, no son pruebas de causalidad”. Añadió que “no tratar la fiebre en una mujer embarazada puede aumentar el riesgo para el embarazo, ciertamente más que el uso del Tylenol”.

La leucovorina, ahora aprobada para tratar la deficiencia cerebral de folato con síntomas autistas, será cubierta a nivel nacional en Estados Unidos por los programas federales de salud como Medicaid y CHIP.

Según lo informado en la publicación federal, “más de la mitad de los niños estadounidenses están asegurados por Medicaid o CHIP, así que con este cambio de etiqueta, los estados estarán obligados a cubrir la leucovorina en todo el país”.

Por otra parte, las autoridades sanitarias también recomendaron cautela con el uso de analgésicos durante el embarazo. Las guías clínicas oficiales siguen recomendando el uso judicioso de paracetamol o acetaminofén, el único fármaco sin receta autorizado para fiebre o dolor en embarazadas, aunque reconocen que existen estudios con resultados contradictorios sobre un posible vínculo con casos de autismo y trastorno por déficit de atención (TDAH) en niños nacidos de madres que usaron acetaminofén.

En su artículo, los altos funcionarios subrayaron lo siguiente: “la literatura sigue evolucionando y la evidencia de estudios con controles familiares no ha hallado correlación”. Steven Fleischman, presidente de ACOG, consideró que los resultados de estas investigaciones “no justifican cambiar las recomendaciones”.

El lunes 22 de septiembre, tras el anuncio de la FDA, la Agencia Reguladora de Productos Sanitarios y Medicamentos del Reino Unido reiteró la seguridad del paracetamol. Alison Cave, responsable de seguridad de la agencia, afirmó que “la seguridad del paciente es nuestra máxima prioridad. No hay evidencia de que el paracetamol durante el embarazo cause autismo en los niños”.

La farmacéutica GSK, que anteriormente producía leucovorina bajo el nombre de Wellcovorin, ya no comercializa el medicamento; su retiro no estuvo relacionado con problemas de seguridad o eficacia.