Cuál es el fármaco que podría ser efectivo para tratar una enfermedad cardíaca progresiva y mortal

La amiloidosis cardíaca relacionada con la transtiretina -también conocida como síndrome del corazón rígido-es una enfermedad progresiva caracterizada por el depósito de fibrillas de proteína amiloide que engrosan y endurecen las paredes del corazón.

Esta acumulación provoca insuficiencia cardíaca y los pacientes suelen sufrir retención de líquidos, fatiga y arritmias. La patología puede ser causada por mutaciones genéticas o estar asociada con el envejecimiento. A pesar de los avances en la desaceleración de la progresión de la enfermedad, no existía aún un tratamiento disponible. Según los expertos, el pronóstico es malo y quienes no reciben un abordaje médico adecuado sobreviven un promedio de solo 3 años.

Sin embargo, los resultados de un reciente estudio publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM) prometen cambiar las perspectivas de los pacientes con esta enfermedad. Se trata del primer ensayo clínico con un fármaco eliminador de amiloide para el tratamiento de la amiloidosis cardiaca.

Esta investigación representa un gran avance en el tratamiento de la enfermedad. Aunque los procedimientos actualmente disponibles previenen eficazmente la acumulación de más fibrillas amiloides y retrasan la progresión de la enfermedad, no eliminan directamente ninguna de esas proteínas ya depositadas en el corazón.

El estudio ha sido dirigido por Pablo García-Pavía, jefe de la Sección de Enfermedades Cardíacas Hereditarias del Hospital Universitario Puerta de Hierro en España y científico investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y de la Red Española de Investigación Cardiovascular (CIBERCV).

Los resultados iniciales del ensayo, que incluyó a 40 pacientes en Francia, Holanda, Alemania y España, muestran que hay un fármaco seguro que parece reducir la cantidad de proteína amiloide depositada en el corazón. Desarrollado por la compañía suiza Neurimmune, el nuevo medicamento es un anticuerpo que se une a la proteína amiloide transtiretina.

En las aplicaciones el fármaco se aisló por primera vez de células B de memoria obtenidas de personas mayores sanas. En el estudio, el anticuerpo se utilizó para estimular los propios sistemas de defensa de los pacientes, lo que resultó en la eliminación de las fibrillas amiloides cardíacas.

Se administró a los pacientes por vía intravenosa en dosis mensuales progresivamente crecientes durante un período de 12 meses. “Los sujetos que recibieron dosis más altas de anticuerpos parecían mostrar una mayor reducción en los depósitos de amiloide en el corazón y mejoras valiosas en una variedad de parámetros cardíacos”, explicó García-Pavía.

El artículo de NEJM concluye que el estudio de prueba de concepto de fase I demuestra la seguridad de este tratamiento en pacientes y respalda más ensayos clínicos de este anticuerpo.

Cabe recordar que esta dolencia es conocida médicamente como miocardiopatía por transtiretina amiloide (ATTR), una enfermedad del corazón progresiva y mortal causada por esta proteína de transporte sintetizada por el hígado mal plegada. Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y medidas para controlar las complicaciones cardiovasculares asociadas. La única intervención actualmente capaz de restaurar la función cardíaca en esta enfermedad es el trasplante de corazón.

El único fármaco aprobado para tratar la amiloidosis cardíaca relacionada con la transtiretina es tafamidis, un estabilizador oral de la transtiretina. Este medicamento mejora la supervivencia y reduce las hospitalizaciones; sin embargo, no revierte los síntomas de la enfermedad que ya están establecidos.

García-Pavía es un experto líder mundial en amiloidosis cardíaca relacionada con la transtiretina y es el líder de las directrices de la Sociedad Europea de Cardiología sobre el diagnóstico y tratamiento de esta enfermedad, que se siguen en todo el mundo. Su grupo en el Hospital Puerta de Hierro es un referente internacional en la materia y demostró hace varios años que esta enfermedad, antes considerada muy rara, es una de las causas más frecuentes de insuficiencia cardiaca en mayores de 65 años.

Para la presente investigación también se contó con la participación de Fabian aus dem Siepen, Erwan Donal, Olivier Lairez, Peter van der Meer, Arnt V.Kristen, Michele F. Mercuri, Aubin Michalon, Robert JA Frost, Jan Grimm, Roger M. Nitsch, Christoph Hock, Peter C. Kahr y Thibaud Damy.

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