El caso del nene de 3 años con una incurable y rara enfermedad que necesita de un medicamento valuado en USD 4 millones

Felipe Herrera tiene 3 años, vive en Quilmes Oeste y desde hace dos años padece una extraña enfermedad que aún no tiene cura. El diagnóstico fue desolador para sus padres, ya que la esperanza de vida promedio es de apenas 20 años. Padece Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), un mal que afecta a más de 250.000 personas en el mundo, es de condición hereditaria, y hace que los órganos se deterioren y los músculos pierdan fuerzas. Esta patología es causada por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la integridad muscular. Al no producir esta proteína, los músculos de Felipe van perdiendo su capacidad de funcionar adecuadamente, avanzando hasta limitar todas sus actividades diarias.

Actualmente, en Argentina, las opciones de tratamiento para niños con DMD son limitadas a la kinesiología, la fisioterapia y la hidroterapia, pero no existen alternativas avanzadas para detener o revertir el curso de la enfermedad.

Sin embargo, una nueva esperanza surgió en Estados Unidos con la reciente aprobación de Elevidys, una terapia génica destinada a niños de entre 4 y 5 años con ciertas mutaciones genéticas de Duchenne. Esta terapia inyectable demostró potencial para retrasar los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes jóvenes, pero tiene un costo elevadísimo de USD 4 millones.

“Estamos en una carrera contra el tiempo, ya que el tratamiento puede aplicarse hasta los 5 años”, explicó Ludmila Jiménez, su mamá. “Nosotros no vamos a permitir que nuestro hijo se vaya apagando sin haber hecho todo lo posible para ayudarlo”, enfatizó esperanzada.

Por ese motivo, la familia inició hace tres meses una campaña de recaudación de fondos, con la esperanza de cubrir los gastos médicos y el viaje a Texas, Estados Unidos. A través de las redes sociales, los padres de Felipe compartieron su historia, buscando sensibilizar a la sociedad sobre la Distrofia Muscular de Duchenne y la importancia de mejorar las opciones de tratamiento disponibles en el país.

La historia de Felipe

Durante los primeros meses de vida, Felipe parecía desarrollarse sin problemas. Sin embargo, tras un aislamiento de 14 días debido al COVID-19, sus padres notaron que no recuperaba fuerzas como antes. “Seguía débil, con fiebre y cansancio. En la guardia nos decían que era algo viral, pero después de pedir un estudio más profundo, vimos que todas sus enzimas musculares estaban inflamadas. Llegaron a diagnosticarle una miocarditis, y a partir de ahí se iniciaron estudios genéticos”, recordó Ludmila. Dos meses después, los médicos confirmaron el peor diagnóstico, lo que marcó un antes y un después en la vida de su familia.

Otro de los momentos más duros que le tocó vivir a Ludmila y su marido fue cuándo le tuvieron que dar la noticia a las hermanas de Felipe, que hoy tienen 13 y 8 años. “Les explicamos con qué iban a convivir y a qué se enfrentarían en el futuro. Desde los primeros signos de cansancio hasta las limitaciones más evidentes que podrían presentarse en su movilidad”, recordó la mujer.

Después de recibir el diagnóstico, Ludmila empezó a investigar tratamientos en el exterior. “Ahí fue cuando me enteré de esa terapia génica, que fue recientemente aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unido (FDA por sus siglas en inglés), y que no está disponible en Argentina. Podría darle a Felipe una expectativa de vida mayor y retrasar los síntomas”, se entusiasmó su mamá, a pesar de que es consciente de lo inaccesible que resulta para su familia.

“Somos 40 millones de argentinos. Si dos millones colaboraran con 3.000 pesos, podríamos llegar a la meta. Felipe sería el primer niño argentino en recibir este tratamiento, y si lo logramos, podríamos cambiarle la vida. Con la ayuda de todos, aún tenemos esperanza”, enfatizó.

Actualmente, Felipe concurre a una terapia de rehabilitación, hace kinesiología y fonoaudiología, y también va a natación. “Todas las noches, en casa, también le hacemos masajes y ejercicios para mantener sus músculos lo mejor posible”, remarcó.

El nene tiene turno el 6 de febrero en el Neuro MD Center, de la ciudad de Dallas, donde ya se trataron dos nenes de la misma edad; uno de Puerto Rico y otro de México con buenos resultados. “Lo va a evaluar la doctora Diana Castro. Primero le hará un estudio de anticuerpos, y si sale bien y tenemos los fondos, podría recibir la terapia de inmediato”, dijo Ludmila, quien tendría que quedarse tres meses en Texas luego de la aplicación de la inyección para someterlo a rigurosos controles.

“A raíz de la cruzada solidaria que emprendí por Felipe se contactaron conmigo otras 20 mamás de Argentina. Algunas de ellas ya tienen hijos adolescentes postrados en silla de ruedas y otras atravesando el duelo. No quiero tener que atravesar por eso, voy a luchar para darle la mejor oportunidad posible”, concluyó la mujer quien ya recibió la ayuda de varios clubes de fútbol de primera división.

“Los jugadores de Racing e Independientes salieron con banderas a la cancha para fomentar las donaciones, los jugadores de Boca me firmaron una camiseta para rifar y ya se contactó la dirigencia de River para que Felipe salga con ellos a la cancha en el próximo partido”, se entusiasmó. El próximo domingo 10 de noviembre, los jugadores de River posarán ante los fotógrafos en la previa del partido contra Barracas en el Estadio Monumental con el mismo banner que ya enseñó el plantel de Racing y de Independiente, aquel que dice “Todos por Feli”.

Los interesados en colaborar puede hacerlo a través del CBU: 0720043488000002367536 o del alias: FELIPE.DMD.