Los detalles del nuevo fármaco que podría revolucionar el tratamiento de un cáncer raro de la sangre

(Ernie Mundell - HealthDay News) - La policitemia vera es una forma rara de cáncer de la sangre con pocas opciones de tratamiento buenas, pero eso podría cambiar pronto según los resultados de un nuevo ensayo clínico.

Un fármaco experimental inyectado llamado rusfertida parece eficaz para reducir el exceso de producción de glóbulos rojos, que es un sello distintivo de la enfermedad.

“Rusfertide parece representar un avance significativo en el tratamiento de la policitemia vera a través de su método único de limitar la cantidad de hierro disponible para la producción de células sanguíneas”, señaló la autora principal del estudio, la Dra. Marina Kremyanskaya. Es profesora asociada de medicina (hematología y oncología médica) en Icahn Mount Sinai, en la ciudad de Nueva York.

El estudio fue financiado por el fabricante del medicamento, Protagonist Therapeutics, y se publicó en la edición del 21 de febrero de la revista New England Journal of Medicine.

La policitemia vera es muy rara y afecta a entre una y tres de cada 100.000 personas. Es una enfermedad crónica que implica la sobreproducción de células sanguíneas, y glóbulos rojos en particular, por parte de la médula ósea. Las personas con policitemia vera desarrollan un espesamiento de la sangre que aumenta el riesgo de coágulos, accidentes cerebrovasculares y ataques cardíacos.

Los tratamientos actuales incluyen el tratamiento con aspirina que previene los coágulos, o los medicamentos que reducen los recuentos de glóbulos rojos, como la hidroxiurea, el interferón y el ruxolitinib, explicaron los investigadores en un comunicado de prensa de Mount Sinai.

Los pacientes también suelen ser sometidos a una flebotomía, un procedimiento en el que se utilizan agujas para extraer sangre y reducir el volumen sanguíneo general. Las flebotomías frecuentes pueden ser difíciles para los pacientes tanto mental como físicamente, y también pueden reducir sus niveles de hierro en la sangre.

A pesar de estos tratamientos, los pacientes con policitemia vera aún pueden experimentar niveles peligrosamente altos de glóbulos rojos, lo que aumenta sus probabilidades de complicaciones.

Como explicaron los investigadores, la rusfertida funciona imitando una hormona hepática que ayuda a regular la cantidad de hierro en la sangre. El medicamento ayuda a reducir los niveles de hierro y la producción general de glóbulos rojos.

El nuevo ensayo se llevó a cabo en 16 centros médicos y contó con la participación de 70 pacientes con policitemia vera. Los pacientes pueden inyectarse el medicamento por su cuenta en casa.

Durante un periodo de tratamiento de siete meses, los pacientes que recibieron inyecciones de rusfertida se beneficiaron de un "control mejorado y sostenido" de su exceso de producción de glóbulos rojos, según el comunicado de prensa de Mount Sinai.

Los síntomas comunes de la policitemia vera (picazón en la piel, sudores nocturnos, dificultad para concentrarse y fatiga) también se aliviaron en los pacientes que tomaron la terapia. El fármaco pareció ser bien tolerado, añadieron los autores del estudio.

Kremyanskaya dijo que rusfertide es “muy prometedor” contra la enfermedad, ya que reduce las concentraciones de glóbulos rojos.

“Igual de importante es que redujo la necesidad de repetir flebotomías, y algunos pacientes permanecieron prácticamente libres del procedimiento durante más de dos años y medio”, anotó. Se planea un ensayo clínico de fase 3, dijeron los investigadores.

Más información. Obtén más información sobre la policitemia vera en Johns Hopkins Medicine.

FUENTE: Icahn Mount Sinai, comunicado de prensa, 21 de febrero de 2024

*Ernie Mundell HealthDay Reporters ©The New York Times 2024