Nueva alternativa terapéutica en investigación para el tratamiento del síndrome urémico hemolítico gana impulso internacional

El síndrome urémico hemolítico (SUH) deteriora los glóbulos rojos y las plaquetas, lo que muchas veces conduce a insuficiencia renal aguda y, en los casos más severos, puede ser mortal. Se manifiesta principalmente en niños menores de cinco años, aunque también representa un riesgo considerable para adultos mayores.

Se produce al ingerir alimentos o agua contaminados con la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga y puede provocar daño irreversible en los riñones, el sistema nervioso y el corazón. Actualmente, el abordaje médico consiste únicamente en cuidados de sostén, con hidratación, diálisis, terapia antihipertensiva y atención multidisciplinaria.

Estadísticas impactantes

Los últimos datos publicados por la Autoridad Europea de Seguridad Alimentaria (EFSA) y el Centro Europeo para la Prevención y el Control de Enfermedades (ECDC) muestran que, durante 2023, se notificaron en el Viejo Continente 66 brotes de Escherichia coli, productora de toxina Shiga. Estos incidentes ocasionaron más de 10.200 infecciones, 1.230 internaciones y 505 casos de SUH, notificados por 20 países, con un saldo de 15 fallecimientos.

Argentina registra la mayor incidencia global de SUH en menores de cinco años, según la OMS. La enfermedad es endémica y afecta a más de 300 niños por año. Representa la principal causa de insuficiencia renal aguda pediátrica y origina cerca del 20% de los trasplantes renales en menores.

“El SUH es la principal causa de insuficiencia renal aguda en niños previamente sanos. Aproximadamente la mitad de los pacientes necesita diálisis y las secuelas pueden ser severas y permanentes”, sostuvo el Dr. Gianluigi Ardissino, referente en nefrología pediátrica en Italia.

El avance de la investigación clínica en el tratamiento del síndrome urémico hemolítico

Un nuevo tratamiento biológico dirigido al SUH avanza en la investigación clínica internacional con el inicio de la fase III en Europa, tras la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido.

La investigación, que ya se está llevando adelante en 21 hospitales públicos y privados de Argentina, abarca también 20 centros de salud de Europa, distribuidos en España, Francia, Irlanda, Rumania, Alemania, Bélgica, Italia y el Reino Unido, lo que le otorga al estudio un alcance internacional sin precedentes.

Entre los centros en Europa, el estudio ya inició en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús y el Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid), el Hospital Universitario de Cruces (Baracaldo), el Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant (Lyon), el Children’s Health Ireland (Dublín), el Spitalul Clinic de Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca (Rumania) y el Royal Hospital for Sick Children (Reino Unido).

Este avance representa un hito significativo para la medicina, ya que la enfermedad aún no cuenta con un medicamento específico aprobado para su abordaje clínico.

“Los resultados prometedores de las primeras dos fases de estudio clínico, I y II, permitieron avanzar a la fase III, en la que se podrá evaluar la eficacia del medicamento para tratar el SUH. Esta es una enfermedad grave, con impacto significativo en la salud, sin opciones terapéuticas, y por ello hemos recibido un gran apoyo de la comunidad médica y las agencias reguladoras en todo el proceso”, comentó Linus Spatz, socio fundador y director general de Inmunova, compañía biotecnológica argentina perteneciente al Grupo INSUD, que lidera el desarrollo del estudio.

Una nueva alternativa para tratar el síndrome urémico hemolítico

El medicamento biológico actualmente en fase experimental contiene anticuerpos policlonales dirigidos específicamente contra la toxina Shiga. Cuenta con la designación de “medicamento huérfano”, otorgada por la FDA estadounidense y la EMA europea, lo que demuestra el interés de estas agencias reguladoras en este desarrollo.

El estudio de fase III es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado por placebo. Involucra a pacientes pediátricos con diagnóstico confirmado de SUH que requieren internación, y apunta a demostrar si el nuevo tratamiento puede interrumpir la progresión de la enfermedad y limitar sus complicaciones.

“Hoy en día el SUH se trata con terapia de sostén que consta de hidratación, diálisis, administración de antihipertensivos y cuidados intensivos. De comprobarse la eficacia de este potencial tratamiento en el estudio clínico de fase III, que cumple con los máximos estándares de investigación científica, podría marcar un antes y un después en la historia del SUH”, aseveró el Dr. Ian Roubicek, coordinador médico del estudio.

“A corto plazo, los pacientes con SUH presentan una carga importante de la enfermedad, con hospitalizaciones prolongadas y suelen necesitar diálisis durante 15 a 20 días. Este ensayo clínico nos permitirá evaluar el impacto de una inmunoterapia que podría ser la única opción dirigida a la causa del SUH, junto a los cuidados de sostén, con la posibilidad de reducir la mortalidad, la necesidad de diálisis y mejorar el resultado renal general”, agregó el Dr. Dan Delean, jefe del Departamento de Nefrología Pediátrica del Spitalul Clinic de Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca (Rumania).

Proceso regulatorio y evidencia internacional

El camino hacia este ensayo de fase avanzada incluyó una etapa inicial de evaluación de seguridad en adultos sanos y una segunda fase con pacientes pediátricos. Según el equipo médico a cargo, los estudios previos arrojaron un perfil de seguridad adecuado y señales de utilidad potencial para el manejo del SUH.

El estudio clínico de fase III fue autorizado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) de la Argentina, la EMA en Europa y la MHRA del Reino Unido. Además, cuenta con el aval de la FDA de Estados Unidos.

El diseño del ensayo prioriza la protección de los participantes y utiliza estándares científicos rigurosos para la recolección de datos. De confirmarse su eficacia y seguridad, se abriría una perspectiva inédita para el abordaje del SUH, históricamente limitado a medidas de sostén.

Las esperanzas están fundamentadas en la evidencia preliminar, aunque será el resultado del estudio multinacional el que determinará el impacto real de la inmunoterapia.

Prevención: hábitos y cuidados básicos

Los especialistas insisten en la prevención como principal herramienta para evitar la infección y el desarrollo del SUH.

Las recomendaciones incluyen cocinar completamente la carne y evitar el consumo de carne picada en menores de cinco años, consumir lácteos pasteurizados, lavarse cuidadosamente las manos, utilizar agua potable, higienizar vegetales y frutas, y evitar la contaminación cruzada en la cocina. También se aconseja el uso de natatorios habilitados y la exclusión de baños en aguas potencialmente contaminadas, junto con el lavado y desinfección regular de utensilios y superficies utilizados en la manipulación de alimentos.