Científicos consiguen que dos personas estén más de 15 años libres de una grave enfermedad autoinmune que afecta a la médula espinal

Existe un trastorno del sistema nervioso central conocido como neuromileitis óptica que provoca la inflamación de los nervios en los ojos y en la médula espinal. Se produce cuando el sistema inmunitario reacciona ante las mismas células del cuerpo, es decir, lo que da como lugar una enfermedad autoinmune.

A menudo, la neuromielitis óptica se diagnostica de forma incorrecta como esclerosis múltiple, alerta la Clínica Mayo, aunque se trata de una patología diferente. La neuromielitis óptica puede causar ceguera, debilidad en las piernas o brazos y dolorosos espasmos. También puede causar pérdida de sensación, vómitos e hipo, problemas de vejiga o síntomas de los intestinos.

Esta enfermedad autoinmune podría cambiar su afectación de las personas gracias al último avance científico que ha conseguido la remisión de dos pacientes de 28 años con neuromielitis óptica. La hazaña, publicada en la revista Med, se ha conseguido tras un trasplante alogénico de células hematopoyéticas, una técnica que ha sustituido su sistema inmunitario por el de un donante y que, después de 15 y 16 años de seguimiento, ha mantenido la enfermedad sin recaídas ni inmunosupresión continuada.

El dato más sólido de este estudio liderado por investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele en Italia es el tiempo de observación: más de 15 años sin recaídas en ambos casos, con desaparición permanente de los anticuerpos AQP4-IgG, que son los que impulsan esta enfermedad autoinmune grave y agresiva.

Células madre para reiniciar el sistema inmunitario

El estudio describe el uso de un trasplante alogénico de células hematopoyéticas, conocido como alloHCT. La estrategia consiste en emplear células madre de un donante para reiniciar el sistema inmunitario del paciente y reprogramarlo para que deje de atacar al propio organismo.

Antes del trasplante, el hombre y la mujer recibieron quimioterapia con fludarabina y treosulfán para eliminar células B del sistema inmunitario. Esas células son las responsables de producir los anticuerpos AQP4-IgG que atacan a los astrocitos.

Una vez introducidas en el torrente sanguíneo, las células sanas del donante se multiplican y reconstruyen las defensas del organismo desde cero. El objetivo es que ese nuevo sistema inmunitario se forme sin los anticuerpos patógenos que desencadenan la enfermedad.

Los tratamientos actualmente disponibles permiten controlar el cuadro clínico, pero no siempre funcionan. Además, son costosos, implican riesgos y las recaídas son frecuentes. Por ello, los autores del estudio sostienen que ninguna terapia aprobada permite hoy mantener a estos pacientes sin tratamiento y, al mismo tiempo, conservar un control sostenido de la enfermedad con desaparición completa de los anticuerpos patógenos. Ese es el elemento que diferencia a estos dos casos del arsenal terapéutico habitual.

La oportunidad de una nueva vida

Según recoge ScienceAlert, ya se había probado esta aproximación en cáncer, anemia falciforme y, en contadas ocasiones, en neuromielitis óptica. La diferencia de este trabajo es que recoge el seguimiento más prolongado comunicado hasta la fecha en pacientes con esta patología: 15 y 16 años.

En ese periodo, el paciente varón ha mejorado su función neurológica, ha tenido dos hijos y, en palabras de los investigadores, ha retomado una vida normal. La paciente ha mostrado una mejoría menos acusada, pero ha alcanzado una buena calidad de vida, no ha necesitado más medicación y ha recuperado parte del uso de los brazos.

Un avance con serias limitaciones

Los investigadores añaden que los nuevos sistemas inmunitarios de ambos se mantuvieron estables y mostraron rasgos compatibles con una mejor regulación inmunitaria. Aun así, insisten en que se trata de una muestra mínima de dos personas.

El trasplante, además, es una opción drástica y con riesgos. Tras el alloHCT, el hombre desarrolló una inmunodeficiencia crónica que obligó a mantener suplementación con anticuerpos y sufrió un episodio de ganglios linfáticos inflamados que se resolvió por sí solo. En el caso de la mujer, apareció un cáncer de vejiga que fue tratado con cirugía. La causa del problema inmunitario del hombre sigue sin explicación, y no se demostró que ninguna de las dos complicaciones fuese consecuencia directa del trasplante.

Los investigadores creen que estos resultados apuntan a que, en casos seleccionados, la sustitución del sistema inmunitario puede lograr un control duradero de la enfermedad e incluso una posible curación, aunque serán necesarios estudios más amplios para confirmar la seguridad del procedimiento e identificar qué pacientes pueden beneficiarse de él.