Llega a España el primer tratamiento profiláctico para la hemofilia que se administra con una inyección a la semana

España ha aprobado el primer tratamiento profiláctico para la hemofilia grave capaz de reducir en un 35,5 % la tasa media de sangrados tratados en un año. Marstacimab, como se conoce el fármaco, se administra con una inyección semanal y está indicada para adultos y adolescentes a partir de 12 años con hemofilia A o B grave sin inhibidores.

Marstacimab, que Pfizer comercializará bajo el nombre de Hympavzi, ha demostrado en sus ensayos clínicos de fase 3 una eficacia significativamente mayor que los tratamientos convencionales disponibles hasta el momento para la hemofilia. Con la comodidad de una inyección subcutánea a la semana, marstacimab combina eficacia y comodidad al requerir una preparación mínima y no necesitar monitorización de laboratorio asociada.

“Uno de los principales retos para los pacientes con hemofilia sigue siendo la adherencia al tratamiento, especialmente cuando se requiere de administraciones frecuentes y una gestión compleja del medicamento”, afirma la doctora Olga Benítez Hidalgo, Hematóloga en la Unidad de Hemofilia y Coagulopatías congénitas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora principal en el ensayo BASIS.

Este medicamento de administración subcutánea con un dispositivo precargado “facilita de forma notable la administración del tratamiento, nos ayuda a simplificar el tratamiento y, por ende, reducimos la carga emocional y logística que asumen los pacientes y sus familias. Todo ello contribuye, en la mayoría de los casos, a un mejor cumplimiento terapéutico”.

El impacto de la hemofilia en la calidad de vida

Entre los trastornos genéticos poco comunes se encuentra la hemofilia, que afecta a la capacidad de la sangre para coagular de manera adecuada. Esto provoca sangrados espontáneos y hemorragias tras cirugías o lesiones, que serán más o menos preocupantes en función del grado de gravedad.

Existen dos tipos de hemofilia. La hemofilia A es, dentro de su rareza, la más común, puesto que afecta a 1 entre 10.000 casos en la población. Por su parte, la hemofilia B o enfermedad de Christmas es menos frecuente y afecta a 1 entre 50.000 casos en la población.

Más allá de las complicaciones de este trastorno de la sangre, la hemofilia es una carga para quienes la sufren, así como para sus familiares y cuidadores. Además de requerir tratamientos frecuentes que pueden impactar en distintos aspectos de la vida diaria, las complicaciones asociadas a la enfermedad pueden limitar de forma notable la calidad de vida.

La hemofilia predispone a los pacientes y sus cuidadores a un estado constante de estrés. Quienes lo sufren viven con dolor y sufren lesiones frecuentes en las articulaciones, así como limitaciones en la movilidad. También tiene un impacto en actividades cotidianas como subir las escaleras o integrarse en la vida laboral.

“Para las personas que convivimos con la hemofilia, los avances en el abordaje de la enfermedad suponen ganar control sobre aspectos fundamentales de nuestra vida diaria, que a menudo se ven condicionados por ella”, expresa Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO). “Contar con alternativas que faciliten el día a día refuerza nuestra esperanza de un futuro con menos limitaciones y mayor autonomía”, concluye.