Madrid, 13 abr (EFE).- Científicos y representantes institucionales han celebrado hoy la traslación a los pacientes de un medicamento de terapia génica que se ha desarrollado y licenciado a partir de una investigación realizada en España y que ha demostrado su eficacia para combatir una enfermedad poco frecuente pero muy grave y hasta mortal.
El medicamento (denominado Kresladi) ha sido desarrollado por la empresa farmacéutica Rocket Pharma y ha demostrado en los ensayos con pacientes su eficacia contra la 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I', una inmunodeficiencia de muy baja prevalencia pero muy grave y que está asociada a infecciones que son potencialmente mortales.
El nuevo medicamento fue diseñado por un equipo investigador del Centro de Investigaciones Energéticas y Ambientales (CIEMAT), del Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (Madrid); y el Hospital Universitario Niño Jesús (Madrid) participó en el ensayo clínico para probar su eficacia y seguridad.
El medicamento acaba de ser aprobado por la Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA), y para darlo a conocer se ha celebrado hoy un acto en el CIEMAT en el que han intervenido, entre otros, el secretario de Estado de Ciencia, Innovación y Universidades, Juan Cruz Cigudosa; la secretaria general de Investigación del Ministerio, Eva Ortega Paíno, y los investigadores Juan Bueren (del CIEMAT) y Elena Almarza (actualmente directora en el departamento de operaciones técnicas de Rocket Pharma en España).
Los resultados que se obtuvieron durante los ensayos han demostrado que, pasados más de 3 años desde el tratamiento, los 9 pacientes que fueron tratados siguen vivos y libres de episodios recurrentes de infección.
La aprobación por parte de la administración estadounidense representa, han valorado hoy todos los intervinientes, un hito para la ciencia en España, han subrayado la excelencia de la investigación pública impulsada en el CIEMAT y cómo la ciencia y el conocimiento está contribuyendo a salvar vidas y a reportar soluciones reales a los problemas, y han citado este caso como un ejemplo de transferencia del conocimiento.
La 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I' es una inmunodeficiencia genética poco frecuente que se produce por mutaciones que afectan a una proteína necesaria para que los glóbulos blancos migren desde la sangre hacia los focos de infección e inflamación.
Como resultado, los pacientes de esta enfermedad experimentan infecciones recurrentes, potencialmente mortales que comienzan en la primera infancia, así como problemas en la cicatrización de las heridas, y hasta ahora el único tratamiento viable es el trasplante de células madre, lo que puede conllevar riesgos y complicaciones importantes.
El tratamiento aprobado por la FDA fue concebido y ensayado en modelos experimentales por personal investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT –dependiente del Ministerio de Ciencia- y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, bajo la dirección de la investigadora Elena Almarza y el investigador Juan Bueren, director de la Unidad Innovación Biomédica del CIEMAT.
Hoy, durante el acto organizado para 'celebrar' la aprobación del medicamento, se ha proyectado un vídeo en el que los dos investigadores conversan con la ministra de Ciencia, Innovación y Universidades, Diana Morant.
Morant ha constatado el deseo del Ejecutivo de seguir acompañando "a la ciencia que salva vidas", mientras Elena Almarza se ha referido a la "crueldad" de esta enfermedad y al hito que supone haber logrado que remita en los nueve pacientes del ensayo y Juan Bueren ha corroborado "el ansia" de los investigadores por transferir sus descubrimientos a los pacientes.
Tras la firma del acuerdo de licencia en 2016, la empresa Rocket Pharma llevó a cabo un ensayo clínico internacional dirigido a evaluar la eficacia y la seguridad de este nuevo medicamento en un total de nueve pacientes, antes de solicitar la autorización de comercialización de este tratamiento para pacientes con esta enfermedad.
El ensayo clínico internacional se realizó en tres hospitales pediátricos: el Hospital del Niño Jesús de Madrid, el Children Hospital de la University College de Los Angeles y el Great Ormond Street Hospital de Londres, y los resultados obtenidos después de más de 3 años tras el tratamiento muestran una supervivencia sostenida de los pacientes, sin que éstos hayan sufrido infecciones graves recurrentes ni necesitado de un trasplante de médula ósea. EFE
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