Madrid, 22 may (EFE).- El Ministerio de Sanidad ha aprobado financiar tofersén, una terapia innovadora para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que ayuda a preservar la función neuronal y ralentizar la progresión de la enfermedad.
España se convierte así en uno de los pocos países europeos en cubrir este medicamento, comercializado con el nombre de Qalsody, el primero aprobado en la UE que actúa directamente sobre una causa genética conocida de la ELA, en concreto, las mutaciones en el gen SOD1, responsables de una forma hereditaria de la enfermedad que afecta aproximadamente al 2 % de los pacientes diagnosticados.
Dicha alteración provoca la acumulación anómala de una proteína tóxica que daña las neuronas motoras, células esenciales para el control del movimiento muscular; tofersén actúa mediante un mecanismo de silenciamiento génico que reduce la producción de esta proteína, con el objetivo de preservar la función neuronal y ralentizar la progresión de la enfermedad.
El uso del fármaco requiere la identificación de la proteína SOD1 mutada a través de una prueba que se encuentra disponible en gran parte de los centros de referencia de ELA, presentes en la mayoría de las comunidades.
La decisión tomada por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de incluirlo en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud supone una innovación en un área terapéutica donde no se producían incorporaciones farmacológicas desde los años 90.
Tofersén fue autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2024 bajo “circunstancias excepcionales”, dado que se trata de una enfermedad rara y los datos clínicos disponibles son limitados; cuenta además con la designación de medicamento huérfano, lo que reconoce su valor terapéutico en condiciones de alta necesidad médica no cubierta.
El pasado lunes, la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) publicó el pasado lunes el informe de posicionamiento terapéutico para este medicamento en el que se considera tofersen como una opción terapéutica para el tratamiento de adultos con ELA, asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1) que ha demostrado efecto en biomarcadores relacionados con su mecanismo de acción.
La confirmación formal de beneficio clínico requerirá de los datos adicionales de eficacia y seguridad maduros y de la revaluación anual de la evidencia que se vaya generando.
En sus redes sociales, la ministra de Sanidad, Mónica García, ha celebrado la incorporación de este tratamiento a la prestación farmacéutica. "Viva la sanidad pública", ha aplaudido. EFE
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