El procedimiento que podría acelerar la llegada del medicamento contra la piel de mariposa a la sanidad pública

El Consejo de Ministros aprobó el martes el proyecto de ley del medicamento, la primera reforma integral que recibe el sistema desde el 2006. La norma, que deberá ser aprobada por el Congreso de los Diputados, busca garantizar el acceso equitativo a la innovación farmacéutica, una problemática que España enfrenta desde hace años.

Los últimos datos del Ministerio de Sanidad evidencian que el país tarda 474 días desde que Europa aprueba un medicamento hasta que este entra en el sistema público de salud. Para acelerar esta tramitación, el proyecto de ley incluye un mecanismo de financiación condicional a la innovación, que permitiría acceder a estas novedades de forma acelerada.

La financiación condicional abriría la puerta a la entrada temprana de medicamentos que, o bien presentan incertidumbre sobre su efectividad en la práctica clínica real, o bien generan dudas respecto a su impacto económico definitivo. De este mecanismo podrían llegar a beneficiarse medicamentos como Vyjuvek, el tratamiento para pacientes con la enfermedad de piel de mariposa, según fuentes de Sanidad.

Así podría entrar a la sanidad pública el medicamento más caro de Europa

La financiación condicional que ha aprobado el Gobierno permitiría a determinados medicamentos innovadores incorporarse de forma temprana a la prestación pública, siempre que cubran una necesidad médica no resuelta o cuando el tratamiento no pueda demorarse. Los fármacos deben tener una sólida evidencia científica, aunque puede existir incertidumbre sobre su efectividad real en la práctica clínica.

Con estos requisitos, Vyjuvek podría ser uno de los medicamentos beneficiados. Es una de las terapias más reclamadas por los pacientes con epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad rara también conocida como piel de mariposa. Quienes la padecen tienen una piel tan frágil que sufre heridas constantemente, así como roturas de huesos y llagas en la boca. Vyjuvek es una solución de uso tópico que logra que las heridas se cierren y que la piel gane resistencia frente a nuevas ampollas y lesiones durante meses.

El fármaco fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en marzo de 2025 y en Estados Unidos ya se utiliza desde hace meses. El problema para traerlo a España es puramente económico: es el medicamento más caro de toda Europa y Estados Unidos, con un coste estimado de 100.000 euros al mes por paciente. A lo largo de toda una vida, el precio ascendería a unos 20 millones de euros. En España, en torno a mil personas sufren la enfermedad de piel de mariposa. De ellas, unas 200 la tienen en su forma más grave.

Esta barrera monetaria ha impedido que el Sistema Nacional de Salud (SNS) pueda hacerse cargo de su financiación. Sin embargo, algunas comunidades autónomas han comenzado a tomar la iniciativa: recientemente, la Junta de Andalucía aprobó la financiación de Vyjuvek para los 45 pacientes con la enfermedad que residen en esta región. El programa costará 54 millones de euros al año a la sanidad andaluza.

El pasado 8 de abril, el Ministerio de Sanidad anunció que abría las negociaciones de precio y financiación de Vyjuvek, tras la solicitud formal de la farmacéutica. Mientras, trabajaba en un mecanismo paralelo que habilitase una vía de acceso especial para los pacientes que más lo necesitan. La nueva ley del medicamento podría resolver el problema.

En concreto, la financiación condicional establecería un periodo provisional de 180 días en el que los pacientes españoles podrían disfrutar del fármaco. Durante este tiempo, la sanidad pública podría administrar el medicamento a quien lo necesitase. En este periodo, se monitorizarían los resultados de su administración para comprobar su eficacia.

Si el beneficio queda acreditado, se podrá acordar la financiación definitiva con la farmacéutica. Si los resultados no son satisfactorios o si el medicamento termina siendo más barato de lo previsto, el laboratorio debería compensar o devolver las cantidades pagadas por el Estado. Este mecanismo acelerado dependerá de que la ley del medicamento se apruebe o no. El proyecto normativo ha sido ya remitido al Congreso de los Diputados, donde quedará condicionado al apoyo o rechazo de los grupos parlamentarios.