Europa pide retirar un medicamento para la colangitis biliar primaria al no confirmarse su eficacia

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado revocar la autorización de comercialización de Ocaliva, un medicamento utilizado para el tratamiento de pacientes adultos con colangitis biliar primaria (CBP). La decisión de su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) explica que sus estudios no han considerado probada la efectividad real del fármaco tras compararlo con su placebo.

La colangitis biliar primaria es una inflamación con cicatrización progresiva en las vías biliares del hígado. Según pasa el tiempo, estos conductos se obstruyen y el órgano se cicatriza, lo que causa insuficiencia hepática y cirrosis. Esta afección es frecuente entre las mujeres de 35 a 70 años, aunque puede darse en varones y en personas de cualquier edad. Tiene tendencia a ocurrir en miembros de una misma familia

Ocaliva proponía una alternativa de tratamiento a aquellos pacientes que no respondían a los medios tradicionales, como es el ácido ursodesoxicólico. Según explica en un comunicado la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), Ocaliva recibió una autorización condicional de comercialización. El fármaco a base de ácido obticólico suponía una alternativa para aquellas personas con colangitis biliar primaria que no respondiesen al ácido ursodesoxicólico.

Tenía sin embargo algunos efectos secundarios. El fármaco podía producir trastornos gastrointestinales como dolores y molestias abdominales o estreñimiento, así como trastornos en la piel o fatiga crónica. En su prospecto se recoge también la posibilidad de generar insuficiencia hepática, si bien es un efecto secundario de frecuencia no conocida.

Nuevos estudios cuestionan su eficacia

En un inicio, se demostró que este tratamiento era capaz de reducir los niveles sanguíneos de fosfatasa alcalina y bilirrubina en pacientes con CBP, lo que se entendió como una mejora del estado hepático de los pacientes. No obstante, todavía debía confirmarse su beneficio en estudios adicionales. En estas nuevas investigaciones “no se ha observado diferencia en cuanto a la eficacia entre los pacientes tratados con este medicamento y los que recibieron placebo”.

Además de los resultados de este estudio, el CHMP ha revisado otros datos disponibles, incluyendo datos de vida real y de otros estudios de soporte aportados por el laboratorio, que tampoco han demostrado los beneficios de Ocaliva. Por ello, el CHMP ha concluido que sus efectos no superan a los riesgos del medicamento, lo que ha motivado la recomendación de retirada.

En su revisión, el CHMP ha consultado a un grupo de expertos en el tratamiento de enfermedades hepáticas y ha tenido en cuenta su opinión en su recomendación final.

Próximos pasos

La opinión del CHMP se enviará a la Comisión Europea (CE), que emitirá una decisión final legalmente vinculante para todos los Estados miembros de la UE.

Una vez esta recomendación se confirme por la CE, Ocaliva dejará de estar disponible en la UE. Hasta ese momento, el laboratorio podrá seguir suministrado el medicamento a los pacientes que actualmente estuvieran recibiéndolo. Todos los profesionales sanitarios que prescriban, dispensen o administren Ocaliva recibirán una carta explicativa. Asimismo, aquellos pacientes que consuman este medicamento deberán consultar con su médico para evaluar la viabilidad del tratamiento.