ANMAT aprobó un tratamiento innovador para el mieloma múltiple: cómo actúa y para qué pacientes está indicado

Según la Sociedad Americana del Cáncer, el mieloma múltiple es un tipo de cáncer de la sangre caracterizado por la malignización y el crecimiento descontrolado de las células plasmáticas presentes en la médula ósea. Las células plasmáticas sanas ayudan a combatir las infecciones mediante la fabricación de anticuerpos que reconocen y atacan a los gérmenes. En lugar de producir anticuerpos útiles, las células cancerosas producen proteínas anormales que pueden provocar complicaciones.

Esta enfermedad impacta directamente en el sistema inmunológico, aunque en muchas ocasiones no presenta síntomas específicos y su diagnóstico suele darse de forma incidental durante estudios realizados por otras sospechas médicas. No obstante, existen ciertos signos y síntomas que pueden llevar a sospechar de la presencia de este tipo de cáncer. Entre ellos se encuentran el dolor en los huesos, recuentos bajos de glóbulos rojos, niveles elevados de calcio en la sangre, problemas renales e infecciones recurrentes.

En Argentina, la Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó recientemente una nueva medicación para el tratamiento del mieloma múltiple en estadios avanzados, que ya se encuentra disponible. Se trata de un anticuerpo biespecífico desarrollado por Johnson & Johnson. Se trata de la primera droga perteneciente a una nueva clase terapéutica.

Este tratamiento, según sus desarrolladores, ha mostrado respuestas significativas y duraderas en pacientes que ya han pasado por otras fases de tratamiento. La nueva medicación está indicada específicamente para adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario, que hayan recibido previamente tres clases de terapias diferentes: un inhibidor de la proteasoma, un agente inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38.

“El mieloma múltiple es un cáncer que se comporta con remisiones y recaídas, desarrollando resistencia a los tratamientos previos. Con la disponibilidad en Argentina de esta nueva clase terapéutica, los pacientes con reaparición de la enfermedad o que ya no responden a las terapias recibidas, disponen a partir de ahora de una nueva alternativa que demostró eficacia sin precedentes en este grupo de pacientes. Esta nueva medicación nos da esperanza para estos pacientes con enfermedad avanzada”, afirmó la Dra. Dorotea Fantl, médica hematóloga, consultora y staff de la Sección Hematología del Hospital Italiano de Buenos Aires.

“Si bien el MM no es curable, ni prevenible, diagnosticado en etapas tempranas tiene un mejor pronóstico, y los tratamientos, por lo general, resultan más eficaces, lo que aumenta la expectativa de vida y disminuye la mortalidad”, había dicho la doctora Fantl en una nota anterior de Infobae.

El Teclistamab, que tiene una administración es subcutánea, es el primer anticuerpo biespecífico aprobado y comercializado en el país, que actúa tanto sobre las células cancerosas como sobre las del sistema inmune (linfocitos T). Esto contribuye a la activación de las propias defensas del organismo para atacar la enfermedad.

En Argentina, se estima que cada año se diagnostican aproximadamente 1.300 nuevos casos de mieloma múltiple. Esta enfermedad suele aparecer, en general, a partir de la sexta década de vida. Entre las opciones de tratamiento disponibles se incluyen la quimioterapia, los anticuerpos monoclonales, la inmunoterapia y el trasplante de médula ósea, los cuales pueden ser utilizados de manera individual o en combinación.

La aprobación de este tratamiento innovador, el primero en su clase, está respaldada por la investigación MajesTEC-1, un estudio clínico de fase 1-2, abierto, multicéntrico y de un solo grupo. En este estudio se evaluaron la eficacia y seguridad del tratamiento en 165 pacientes que ya habían recibido previamente tres terapias diferentes. Como resultado principal, se obtuvo una tasa de respuesta global del 63%.

Ninguno de los participantes había sido tratado previamente con una terapia dirigida contra el antígeno de maduración de células B (BCMA) y todos ya habían recibido medicamentos de las tres clases terapéuticas requeridas antes de la indicación de esta nueva terapia. Los hallazgos del estudio mostraron además una mediana de duración de la respuesta de 24 meses, una mediana de sobrevida libre de progresión de 11,4 meses y una mediana de sobrevida global de 22 meses.

Los pacientes que lograron respuestas completas (46,1%) no han alcanzado aún la mediana de duración de respuesta. Con un seguimiento de 30 meses del estudio MajesTEC-1, se han registrado tasas de mediana de duración de respuesta, sobrevida libre de progresión y sobrevida global del 60,8%, 61% y 74,2%, respectivamente.

Respecto al perfil de seguridad, los autores del estudio afirmaron que este fue predecible y manejable. Los anticuerpos biespecíficos pertenecen a una nueva generación de anticuerpos humanizados diseñados para reconocer y unirse de manera simultánea a dos objetivos celulares diferentes. Forman parte de la categoría de inmunoterapias y su diseño imita la acción de los anticuerpos naturales. Constituyen un área de rápido crecimiento y expansión en el ámbito de la inmunoterapia del cáncer.

Este fármaco se suma al daratumumab y el bortezomib, para ampliar el abanico de opciones terapéuticas, en este caso de Johnson & Johnson, para llegar a todos los pacientes con este tipo de cáncer.