Un tratamiento experimental da esperanzas al niño Darío en su dolencia ultrarrara sin cura

Thais Lozano

León, 22 abr (EFE).- La lucha que la familia de Darío comenzó cuando el pequeño, con menos de dos años, fue diagnosticado con Fibrodisplasia Osificante Progresiva (FOP), una enfermedad ultrarrara, sin cura y sin tratamiento, continúa ahora con base en una esperanza: un medicamento para la artritis reumatoide que está funcionando.

 "El niño no tiene brotes desde hace casi dos años", celebra en una entrevista con EFE Beatriz de Haro, la madre del pequeño de casi cinco años natural de La Pola de Gordón (León), gracias al uso del Tofacitinib, un medicamento con el que también se tratan algunos tipos de tumores que Darío toma de forma experimental.

La madre del pequeño ha afirmado que Darío fue el primero en tomarlo en España y, detrás de él, ha habido otra decena de pacientes.

Lo peor, ha lamentado, es que "en adultos no funciona tan bien". "Sabemos que el tiempo corre en nuestra contra, porque Darío no va a poder tomar esto toda la vida".

Fue la Fundación 'Por dos pulgares de nada' que la propia familia creó para conseguir financiación para el tratamiento del pequeño la que ha destinado 230.000 euros a una tesis doctoral de cuatro años con base en ese medicamento.

La llevan a cabo en colaboración con otra asociación, 'Valentina un grito a la Esperanza', de otra niña de Jerez, de seis años, afectada por la misma dolencia.

La enfermedad de Darío provoca que sus tejidos blandos se transformen en hueso, por lo que el pequeño ha tenido que aprender a jugar sin golpearse ni caerse.

Sus músculos, tendones y ligamentos pueden osificarse y generar un segundo esqueleto en el cuerpo, con todas las complicaciones que ello conlleva y que obliga a extremar las precauciones en su día a día.

El fármaco que el pequeño toma de forma experimental actúa como un inhibidor de los procesos que promueven la inflamación, un paso necesario para que se produzca la osificación característica de la enfermedad.

La investigación tiene una duración de cuatro años y se lleva a cabo a través del Centro de Investigación Sanitaria del Principado de Asturias y la Universidad de Barcelona. Busca demostrar si el medicamento es útil y eficaz en la FOP, así como comprender sus mecanismos de acción y evaluar su potencial para tratar a otros pacientes.

El diagnóstico definitivo del pequeño Darío llegó tras numerosas pruebas cuando una especialista del Hospital de Salamanca confirmó que el problema en los dedos pulgares de los pies, que estaban metidos hacia adentro, unido a los bultos en la cabeza, correspondía a una Fibrodisplasia Osificante Progresiva.

En España hay apenas unas decenas de personas con esta enfermedad y solo una veintena de especialistas en el mundo para tratarla.

La FOP está provocada por una mutación en el gen ACVR1. Aunque hoy por hoy no existe cura, la existencia de ensayos clínicos y nuevas líneas de investigación se ha convertido en el principal asidero de la familia.

Desde La Pola de Gordón, la familia ha impulsado numerosas iniciativas solidarias para dar visibilidad a esta enfermedad ultrarrara y recaudar fondos para la investigación.

Bajo el nombre de ‘Por dos pulgares de nada’, en referencia al primer signo visible de la dolencia en los pies del pequeño, su asociación ha promovido distintos eventos y campañas con el respaldo de instituciones y vecinos.

Cada 23 de abril, el Día Internacional de la Concienciación sobre esta enfermedad ultrarrara, la familia organiza una jornada en el pueblo leonés en el que reside, de unos 2.800 habitantes, para recaudar fondos.

El año pasado asistieron unas 600 personas y este 2026 celebrará su tercera edición con numerosas actividades como exhibiciones de judo y danza urbana, gastronomía, animación infantil, la música de Nachooldstring, Lucía Bayón y Luis Pedreira, y sorteo de diversos productos por valor de 8.000 euros; una jornada en la que todos los participantes lo hacen de forma desinteresada. EFE

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