Japón autoriza de manera condicional una terapia celular contra el Parkinson: cómo funciona

El primer paciente tratado con células madre pluripotentes inducidas para el Parkinson recibió el implante en octubre en el Hospital Universitario de Kioto. La intervención se produjo después de que Japón autorizara de manera condicional raguneprocel, una terapia desarrollada que promete reponer células vinculadas con la producción de dopamina.

El hecho incorpora el uso clínico de una terapia de reemplazo celular en un contexto de seguimiento regulatorio. La autorización condicional permite aplicar el procedimiento mientras se reúne información adicional, pero no equivale a una validación definitiva de su eficacia ni a la aprobación de un tratamiento estándar.

Según publicó la Fundación Michael J. Fox, organización estadounidense especializada en la enfermedad, la terapia recibió la autorización japonesa en marzo de 2026 y aún no está aprobada para pacientes en Estados Unidos. La entidad señaló que las propuestas celulares para el Parkinson siguen en investigación y no constituyen una cura para la enfermedad.

El antecedente que sustentó la decisión regulatoria fue un ensayo de fase I y II realizado en Kioto con siete participantes de entre 50 y 69 años. El estudio, publicado en Nature y disponible en PubMed, evaluó durante 24 meses la seguridad y los cambios clínicos posteriores a los trasplantes bilaterales de precursoras de neuronas dopaminérgicas derivadas de células iPS.

El primer ensayo aportó datos de seguridad, no una eficacia definitiva

La terapia parte de células de donantes sanos que se reprograman hasta adquirir pluripotencia, es decir, la capacidad de dar origen a distintos tipos de células. Luego se las orienta para obtener precursoras de neuronas dopaminérgicas, que se implantan mediante cirugía en zonas específicas del cerebro.

El objetivo es compensar la pérdida de neuronas que producen dopamina, un neurotransmisor relacionado con el control del movimiento. En el estudio clínico, los investigadores no registraron efectos adversos graves, aunque documentaron 73 eventos leves o moderados y no detectaron crecimiento excesivo del injerto en las resonancias magnéticas.

Entre los seis participantes evaluados para estimar una posible eficacia, cuatro mostraron mejoras en la escala de síntomas motores durante los períodos sin efecto de la medicación. Las tomografías por emisión de positrones también detectaron mayor actividad vinculada con la dopamina en el área tratada. El número limitado de participantes impide establecer una conclusión definitiva sobre el beneficio clínico.

La Fundación Parkinson, con sede en Estados Unidos, explica que las terapias celulares deben demostrar tres condiciones: que las células puedan convertirse en neuronas productoras de dopamina, que sobrevivan después de la implantación y que logren conectarse con los circuitos cerebrales existentes. Ese proceso permite distinguir una señal biológica inicial de una intervención con utilidad clínica comprobada.

La organización indica además que los estudios clínicos son necesarios para establecer la seguridad y el funcionamiento de estos tratamientos. Su material de referencia describe la terapia celular como una línea de investigación que todavía debe responder cómo se comportan las células implantadas en el cerebro y qué impacto pueden tener sobre los síntomas.

Los próximos pacientes permitirán medir el alcance real del tratamiento

La autorización condicional otorgada en Japón no cierra la evaluación de la terapia. Por el contrario, abre una etapa de seguimiento en la que deberán analizarse los resultados de las nuevas intervenciones y comprobar si la mejora observada en parte del grupo inicial se mantiene con el paso del tiempo.

Según informó la Fundación Michael J. Fox, Sumitomo Pharma (empresa que desarrolló la terapia) proyecta realizar entre 20 y 30 trasplantes hasta marzo de 2029. El objetivo de esa etapa es reunir más información sobre la seguridad del procedimiento y sobre el efecto de las células implantadas en los síntomas de las personas tratadas.

La investigación también continúa en Estados Unidos. ClinicalTrials.gov, la plataforma de los Institutos Nacionales de Salud de ese país, incluye un ensayo con una terapia celular llamada DSP-1083 para personas con Parkinson. El estudio busca determinar si el procedimiento puede aplicarse de forma segura y si genera cambios clínicos frente a una intervención simulada.

El registro prevé un seguimiento de hasta 104 semanas en centros de Lexington, Kentucky, y Nueva York. Ese control permitirá observar si aparecen efectos adversos y si los posibles beneficios se sostienen más allá de los primeros meses. Los resultados de estos estudios serán necesarios para determinar si la terapia puede avanzar hacia un uso más amplio.