
La Organización Mundial de la Salud (OMS) considera a la enfermedad de Alzheimer como la forma más común de demencia, pues representa entre el 60% y el 70% de los casos.
Si bien la enfermedad no tiene una cura definitiva, la ciencia avanza constantemente en búsqueda de tratamientos y abordajes para mejorar la vida de los pacientes.
Ahora, un estudio de la Unidad de Ensayos Clínicos de la Red de Alzheimer Hereditario Autosómico Dominante (DIAN-TU, por sus siglas en inglés) ha revelado resultados esperanzadores.
La investigación, que fue divulgada en The Lancet Neurology y revelada en exclusiva a Infobae, planteó que un tratamiento experimental podría retrasar en un 50% la aparición de la demencia en la enfermedad de Alzheimer.

Cómo se realizó el estudio
El estudio fue dirigido por el doctor Randall Bateman, profesor distinguido de Neurología en la Universidad de Washington en San Luis. En el estudio participaron 73 personas con Alzheimer Hereditario, el cual se caracteriza por una mutación genética que provoca la sobreproducción de amiloide en el cerebro. “Es un subtipo poco frecuente que suele producir pérdida de memoria y demencia entre los 30 y los 50 años de edad. Este subtipo de la enfermedad de Alzheimer produce cambios en el cerebro que podrían ocurrir años antes de la detección actual de sus síntomas” explicó Ricardo Allegri, jefe del Servicio de Neurología Cognitiva, Neuropsicología y Neuropsiquiatría en Fleni, quien participó en la investigación.
En el estudio, un subgrupo de 22 personas que no presentaban problemas cognitivos al inicio de la investigación recibió el tratamiento experimental durante un promedio de ocho años. Los resultados fueron claros: el riesgo de desarrollar síntomas de demencia se redujo a la mitad, pasando de cerca del 100 % al 50 %, según el análisis primario de los datos. Esta tendencia fue respaldada por múltiples análisis de sensibilidad, que corroboraron los efectos positivos del tratamiento.
“Todos los participantes de este estudio estaban destinados a desarrollar la enfermedad de Alzheimer, y algunos aún no la han desarrollado”, afirmó el Dr. Bateman, destacando la importancia de continuar con el tratamiento. “Aún no sabemos cuánto tiempo permanecerán asintomáticos, quizá algunos años o incluso décadas. Para brindarles la mejor oportunidad de mantener una salud cognitiva normal, hemos continuado el tratamiento con otro anticuerpo antiamiloide con la esperanza de que nunca desarrollen síntomas. Lo que sí sabemos es que es posible, al menos, retrasar la aparición de los síntomas de la enfermedad de Alzheimer y brindarles más años de vida saludable”, agregó.

El doctor Allegri explicó los hallazgos: “En este estudio se utilizó un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a las placas de amiloide beta en el cerebro y eliminarlas”. Además, detalló que estas placas son una de las principales características de la enfermedad, y su acumulación está directamente vinculada con la progresión de la enfermedad y la degeneración neuronal.
En relación con los efectos del tratamiento en términos de retrasar la aparición de los síntomas de Alzheimer, Allegri destacó en diálogo con Infobae que “los resultados actuales son muy importantes dado que muestran que los pacientes asintomáticos que recibieron el anticuerpo, cuando se los reevaluó a los 10 años esperando ver la rotación a deterioro cognitivo (síntomas), el 50% no lo habían hecho”. Esta observación subraya el potencial de los anticuerpos administrados en etapas tempranas para alterar la evolución de la enfermedad. “Esto demuestra como el uso de estos anticuerpos muy tempranamente cambia la evolución de la enfermedad. De alguna manera nos marca que hay una ventana de uso para estas medicaciones”, agregó.
Al referirse a las diferencias entre el tratamiento de pacientes con Alzheimer hereditario y esporádico, Allegri explicó que “la diferencia tiene que ver con el modelo de estudio”. En el caso del Alzheimer hereditario, las personas con alteraciones genéticas “van a hacer la enfermedad a una edad determinada para cada una de las familias”. “En el Alzheimer esporádico podemos medir qué pasa con el amiloide o con los síntomas, pero no podemos predecir cuándo empiezan los síntomas”, señaló, y destacó la dificultad de interpretar los efectos de las medicaciones antes del inicio de los síntomas en esta variante de la enfermedad.

El doctor Allegri también destacó la importancia de la colaboración internacional en el desarrollo de este tratamiento, al mencionar que Fleni forma parte de la red DIAN (Dominant Inherited Alzheimer Network) desde 2014. “La misma tiene una plataforma de diversos estudios que se están llevando adelante con estas poblaciones. Actualmente se tiene uno en curso u otro en vías de aprobación para su inicio, los cuales están a mi cargo y la coordinación de los proyectos los realiza el doctor Patricio Chrem Méndez”, explicó.
Finalmente, Allegri se refirió al impacto que estos resultados podrían tener en futuras investigaciones y estrategias de prevención para formas más comunes de Alzheimer. “Estos resultados son muy interesantes y como refiere Randall Bateman (el director de la red de Washington University), se podría pensar que con el Alzheimer va a suceder algo similar a lo que pasó con los pacientes con hipercolesterolemias familiares cuyos depósitos de colesterol se resolvieron con la aparición de las estatinas”, propuso. En ese sentido, sugirió que, al igual que con las estatinas, podría desarrollarse una medicación que, tomada preventivamente, “pudiera prevenir el desarrollo de la enfermedad”.
Este estudio, además de ofrecer nuevos datos sobre el tratamiento del Alzheimer hereditario, aporta evidencia que refuerza la hipótesis amiloide sobre el origen de la enfermedad. Esta teoría postula que la acumulación de placas amiloides en el cerebro es el primer paso hacia la demencia y que eliminarlas o bloquear su formación podría detener la aparición de los síntomas.

El fármaco que se evaluó en este estudio es solo uno de los muchos desarrollos que se están llevando a cabo en la Red de Alzheimer Hereditario Autosómico Dominante (DIAN). La red tiene su sede en la Universidad de Washington y lleva adelante ensayos clínicos destinados a explorar tratamientos que puedan ofrecer nuevas opciones terapéuticas para personas con Alzheimer hereditario.
La participación de Fleni, que es la única institución argentina involucrada en la Red DIAN, resalta el compromiso internacional en la lucha contra esta enfermedad. El Alzheimer Hereditario Autosómico Dominante (DIAD) representa menos del 1% de todos los casos de Alzheimer, pero su estudio tiene un valor importante debido a que sus resultados pueden extrapolarse a la forma más común de Alzheimer, el Alzheimer esporádico.
El estudio no solo mostró avances en cuanto a la prevención, sino que también ofrece un rayo de esperanza para las futuras estrategias terapéuticas. Como destacó el Dr. Allegri, “en el grupo de pacientes sintomáticos se observó una progresión más lenta de los síntomas, pero el hallazgo más innovador se dio en los sujetos asintomáticos en quienes se describió una reducción del 50% en la aparición de los síntomas a los 10 años de su tratamiento.”
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