Una terapia con células madre reduce drásticamente las fracturas en niños con huesos frágiles

Un estudio internacional demostró que el uso de células madre disminuyó hasta un 78% los episodios de fractura en niños con osteogénesis imperfecta. Los resultados corresponden a un ensayo clínico realizado en el Hospital Universitario Karolinska de Suecia. El trabajo analizó los efectos de la terapia celular combinando intervenciones prenatales y posnatales en pacientes pediátricos.

La enfermedad conocida como osteogénesis imperfecta produce huesos extremadamente frágiles, deformidades esqueléticas y complicaciones en el crecimiento infantil. El estudio utilizó células mesenquimales, que poseen alta capacidad de formar tejido óseo, e incluyó tratamientos administrados incluso antes del nacimiento.

El proyecto BOOSTB4 representa la primera vez que investigadores emplearon células madre tanto antes como después del parto en esta patología rara. En la segunda evaluación anual, más de la mitad de los niños tratados no sufrió fracturas. Los expertos consideran este avance como un hito en la prevención de las lesiones óseas asociadas a esta enfermedad genética.

Un enfoque multidisciplinario y prometedor

De acuerdo con Karolinska Institutet, la terapia, basada en la infusión de células mesenquimales, mostró eficacia al reducir la tasa de fracturas y ofrecer beneficio sostenido en los pacientes seguir el tratamiento. Este enfoque, sin precedentes en la literatura médica, abre la puerta a intervenciones que buscan alterar el curso natural de la osteogénesis imperfecta.

La doctora Cecilia Götherström, coordinadora del estudio y docente en el Departamento de Ciencias Clínicas, Intervención y Tecnología, explicó que cada fractura constituye una carga física y emocional para las familias. Según Götherström, los resultados refuerzan el compromiso de seguir perfeccionando la estrategia terapéutica para mejorar la calidad de vida de los niños afectados.

Especialistas y técnicos llevaron a cabo la producción de células madre en la planta certificada Vecura, que pertenece al Centro Karolinska ATMP. Este centro coordina la investigación, fabricación y aplicación clínica de terapias avanzadas con células y genes. El entorno regulado permite cumplir normas de alta seguridad y eficacia en el desarrollo de nuevos tratamientos.

El estudio BOOSTB4 recibió el apoyo de la Unión Europea mediante el programa Horizon y del Consejo Sueco de Investigación. El trabajo agrupó profesionales de diferentes países europeos, quienes colaboraron en el diseño, reclutamiento y seguimiento a largo plazo de los pacientes.

Impacto potencial para el manejo de la enfermedad

Hasta el momento, la osteogénesis imperfecta carecía de un tratamiento que modificara su causa subyacente. Las opciones terapéuticas tradicionales, como bisfosfonatos y rehabilitación, solo ofrecían alivio parcial y buscaban limitar el número de fracturas. Según el equipo de Karolinska, la terapia celular actúa directamente sobre la formación y robustez del tejido óseo en crecimiento.

Eva Åström, líder investigadora en el Departamento de Salud de la Mujer y el Niño y médica en el Hospital Universitario Karolinska, remarcó que la colaboración entre investigadores y médicos resultó esencial. Åström coordina el seguimiento clínico y evalúa el impacto de la intervención en el desarrollo físico y el pronóstico futuro de los niños.

Más de la mitad de los pacientes tratados en la segunda anualidad no presentó nuevas fracturas, lo que representa una mejora significativa respecto a la historia natural de la enfermedad. En los casos restantes, el número de episodios disminuyó hasta un 78 %, de acuerdo con los análisis de seguimiento. Estas cifras confirman el potencial de la terapia para cambiar la progresión del trastorno y la frecuencia de complicaciones.

BOOSTB4, como experiencia pionera, establece una nueva referencia en el abordaje de patologías hereditarias relacionadas con la fragilidad ósea infantil. El modelo de trabajo, que integra investigación y hospitalización, permite aplicar los avances científicos en tiempo real a los pacientes necesitados.

De acuerdo con las fuentes del Karolinska Institutet y Karolinska University Hospital, la continuación de los ensayos y el perfeccionamiento de los procedimientos buscan ampliar el número de beneficiarios e investigar los efectos a largo plazo y la seguridad definitiva del método.

Las familias y los pediatras participantes valoran este avance, ya que ven en la terapia un recurso que trasciende el simple manejo de síntomas para transformarse en una herramienta modificadora de la enfermedad. En la actualidad, BOOSTB4 continúa en fase de seguimiento, pero los datos recogidos hasta ahora impulsan a nuevas investigaciones sobre terapias celulares en otras afecciones congénitas.

La comunidad médica considera que la integración de estos resultados en la práctica clínica podría permitir una gestión más eficiente de la osteogénesis imperfecta, con repercusiones positivas en el crecimiento, la movilidad y la autonomía de los niños afectados por esta condición genética.