España financió 20 medicamentos huérfanos para enfermedades raras en 2025, tres más que el año anterior, según estudio

En 2025, la media de espera para que los medicamentos huérfanos sean financiados en España permaneció en 23 meses, una cifra que se ha mantenido sin cambios en los dos años previos. Esta situación afecta directamente a los pacientes que dependen de tratamientos específicos para patologías de baja prevalencia y pone en evidencia la importancia de procesos más ágiles para la incorporación de nuevas alternativas terapéuticas. El más reciente informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) pone foco en la evolución de estos fármacos en España y subraya la necesidad de optimizar los procedimientos para garantizar la llegada oportuna de la innovación.

Según publicó la AELMHU en su Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, a finales de año, el Sistema Nacional de Salud (SNS) financiaba un total de 20 nuevos medicamentos huérfanos, lo que representa un incremento de tres respecto al año anterior. La presidenta de la AELMHU, Beatriz Perales, declaró que estos avances denotan un compromiso por parte del sector farmacéutico y de las entidades involucradas hacia quienes padecen enfermedades raras. No obstante, Perales remarcó que todavía existen desafíos pendientes, especialmente en cuanto a los tiempos de espera y la accesibilidad efectiva de las innovaciones terapéuticas, instando a un sistema más predecible y uniforme, sobre todo para quienes carecen de otras alternativas.

El medio AELMHU detalló que la cifra de 20 medicamentos huérfanos financiados en 2025 constituye la segunda más alta desde 2020, solo superada por el máximo registrado en 2023 con 21 tratamientos. La tendencia de más acceso se observa en los últimos tres años, en los que se han financiado 58 tratamientos, frente a los 28 que recibieron apoyo entre 2020 y 2022. Con ello, a cierre de 2025, el SNS financiaba ya un total de 103 medicamentos huérfanos, lo que equivale al 66% de los 156 que cuentan con autorización de comercialización por parte de la Unión Europea (UE). Este porcentaje muestra una subida de ocho puntos respecto a 2024, cuando la cobertura era del 58%.

La evolución en Europa también presenta datos relevantes. En 2025, la Comisión Europea concedió autorización de comercialización a 18 nuevos medicamentos con designación huérfana, lo que supone un incremento respecto a los 17 del año anterior, según consignó la AELMHU. Sin embargo, este aumento no se tradujo en mayor número de fármacos que accedieron al Código Nacional en España, requisito indispensable para optar a la financiación pública. Apenas nueve medicamentos obtuvieron el Código Nacional en 2025, lo que representa un descenso del 64% si se compara con los 25 obtenidos un año antes.

Dentro del territorio español, el informe señala que todavía existen 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional que, al cierre de 2025, no han sido financiados, aunque la cifra ha bajado respecto a 2024 (46). Además, el 42% de estos sigue esperando una resolución favorable desde hace más de tres años, aumentando con respecto al 39% registrado al terminar 2024. AELMHU resalta que la tardanza en el procedimiento de aprobación representa un obstáculo relevante para el acceso de los pacientes a terapias necesarias para condiciones que cuentan con pocas o ninguna otra opción.

En el análisis del tiempo de espera, la AELMHU expone que del total de 20 medicamentos huérfanos que ingresaron al SNS en el último año, el 25% tuvo una espera inferior a 12 meses para recibir financiación, mientras que el 50% requirió entre uno y dos años, y el 25% restante superó los dos años. El porcentaje de medicamentos que debieron esperar más de dos años para financiación bajó en cuatro puntos porcentuales respecto a 2024, reflejando una ligera mejora, aunque todavía existe margen para reducir los plazos. En cuanto al procedimiento dentro de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), seis medicamentos recibieron la aprobación en la primera reunión, pero otros seis necesitaron participar en al menos tres reuniones antes de obtener el aval, lo que ilustra la variabilidad en la duración y la complejidad de los procesos de revisión y autorización.

Sobre las terapias avanzadas dirigidas a enfermedades raras, el informe presentado por AELMHU pone en relieve que dos de estas terapias fueron financiadas por el SNS durante 2025, lo que refuerza la tendencia iniciada en 2024 tras varios años sin apoyo a este tipo de tratamientos innovadores. Del total de 15 terapias avanzadas autorizadas para comercialización en Europa, nueve ya cuentan con financiación por parte del SNS y 14 disponen de Código Nacional en territorio español.

El documento difundido por la AELMHU destaca que garantizar el acceso a medicamentos huérfanos implica el abordaje de diversos indicadores, entre ellos las autorizaciones de comercialización en la UE, la gestión administrativa para la obtención del Código Nacional y la incorporación de los tratamientos a la financiación pública. Según remarca el informe, estas etapas son fundamentales para permitir que los pacientes españoles reciban tratamientos innovadores que pueden incidir de manera importante en la calidad de vida, especialmente en contextos de enfermedades raras donde las alternativas suelen ser limitadas o inexistentes.

Los datos recopilados por la AELMHU a partir de fuentes europeas y españolas hasta el 31 de diciembre de 2025 ofrecen un panorama en el que si bien la disponibilidad de medicamentos huérfanos mejora, continúan existiendo elementos de fricción en la cadena que conecta la innovación farmacéutica con los usuarios finales. Las cifras sobre tiempos de espera, porcentaje de fármacos con retrasos superiores a tres años y el descenso de nuevos medicamentos que obtienen el Código Nacional marcan los retos futuros en el ámbito de la salud pública española, de acuerdo con los resultados del informe conocido este lunes.