Un ensayo pionero logra avances para bebés con espina bífida

La espina bífida es uno de los defectos congénitos más graves que pueden afectar al sistema nervioso. Según explicó el equipo de UC Davis Health, el sistema hospitalario académico de la Universidad de California, esta malformación, en la que la médula espinal no se desarrolla correctamente durante el embarazo y queda parcialmente expuesta fuera del cuerpo, puede provocar parálisis de las piernas y dificultades en el control de la vejiga e intestinos. Los especialistas suelen identificarla alrededor de la semana 20 de gestación, gracias a ecografías de alta resolución que permiten planificar las alternativas terapéuticas.

Dentro de este panorama, un avance sin precedentes ha cambiado las expectativas para las familias afectadas. Tobi Maginnis, actualmente de tres años, fue diagnosticado con la forma más severa de espina bífida durante el embarazo. Según los pronósticos, habría nacido paralizado, pero logró caminar tras someterse a una cirugía intrauterina con células madre, según informa el portal británico Sky News.

Este procedimiento se realizó en el marco de un ensayo clínico pionero: los médicos de la UC Davis Health llevaron adelante el primer estudio del mundo que combina cirugía fetal con aplicación de células madre obtenidas de placenta antes del nacimiento, según detalló el equipo de la universidad.

El proyecto recibió financiamiento del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), el organismo estatal de investigación biomédica, que destinó USD 9 millones para la fase inicial. Esta inversión permitió formar un equipo multidisciplinario y cubrir tanto los recursos técnicos como la atención integral de las madres y recién nacidos.

El procedimiento quirúrgico representó un avance técnico relevante, según UC Davis Health. Los cirujanos realizaron una pequeña apertura en el abdomen y el útero de la madre, expusieron la médula espinal del feto y colocaron sobre el defecto un parche de células madre derivadas de placenta. Después, cerraron cuidadosamente las capas de tejido para facilitar la regeneración dentro del útero.

La doctora Diana Farmer, responsable del estudio, explicó a Sky News el carácter experimental de la intervención y afirmó: “Poner células madre en un feto en desarrollo era completamente desconocido. Nos entusiasma informar que fue seguro”.

Los primeros resultados del ensayo han sido satisfactorios. En la fase inicial participaron seis bebés, todos nacidos sanos y sin mostrar efectos secundarios atribuibles al tratamiento. Algunos desarrollaron habilidades motoras superiores a las esperadas en pacientes tratados solo con cirugía convencional.

En tanto, los investigadores, que publicaron sus hallazgos en la revista científica The Lancet, subrayaron: “El futuro es esperanzador para la terapia celular y genética antes del nacimiento”.

La perspectiva médica y científica fue de cautela. Diana Farmer relató: “Lo más emocionante fue que el bebé salió moviendo las piernas y agitando los dedos de los pies, lo que superó todas las expectativas”.

Posteriormente, remarcó la importancia de monitorear posibles efectos inesperados: “Esto es completamente nuevo y estamos atentos a cualquier efecto imprevisto que puedan causar las células madre en la médula espinal de un feto”. El objetivo del equipo es demostrar si la terapia puede aportar a la cirugía fetal un beneficio regenerativo adicional y mejorar la calidad de vida de los niños.

Actualmente, la cirugía fetal convencional permite que aproximadamente la mitad de los bebés tratados puedan caminar de manera independiente. Los expertos esperan que la técnica con células madre incremente ese porcentaje y también mejore las funciones vesicales e intestinales, que constituyen un reto central para quienes nacen con espina bífida.

El ensayo, ahora en expansión, prevé incluir hasta 35 pacientes y realizar un seguimiento de los niños hasta los seis años para determinar si los beneficios se sostienen a largo plazo, según el UC Davis Health.

El avance conseguido permitió que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) y un comité independiente autoricen la continuación del estudio. El equipo de investigación sostiene que esta evolución marca el inicio de una nueva etapa en medicina fetal, con el potencial de transformar el abordaje de los defectos congénitos.

El coinventor de la tecnología, Aijun Wang, destacó: “Es un paso importante hacia una nueva clase de terapias fetales que no solo reparan, sino que potencialmente ayudan a sanar y proteger la médula en desarrollo”.

Las familias que participaron en el ensayo han compartido testimonios sobre el impacto de este avance. La madre de Tobi Maginnis declaró al medio británico: “Corre, camina, salta, está por todas partes. Esperábamos que Tobi dependiera de una silla de ruedas. Así que verlo como está ahora es poco menos que un milagro”.

Por su parte, el padre, al recordar la incertidumbre inicial y el progreso de su hijo, expresó: “Es el segundo ser humano que pasa por esta cirugía con células madre. Había muchas incertidumbres, muchas cosas desconocidas. Nos sentimos bendecidos cada día al ver cómo Tobi ha reaccionado y cómo le ha afectado esta intervención tan exitosa”.

Además, Michelle Johnson, quien integró el ensayo con su familia, afirmó al sistema hospitalario de la Universidad de California: “Las habilidades físicas y mentales de Tobi son poco menos que un milagro. Estamos eternamente agradecidos a los profesionales de la salud que apoyaron el camino de Tobi y que siguen viéndolo conquistar el mundo”.