Un avance médico ha irrumpido en la sanidad pública española: el Hospital Universitario La Paz de Madrid ha presentado los resultados de una nueva terapia CAR-T tándem que ha salvado la vida de ocho niños y jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de tipo B, una de las formas más agresivas de cáncer infantil. Este logro, conseguido en un hospital público y con financiación mayoritariamente filantrópica, representa un hito en el tratamiento de la leucemia infantil y abre nuevas esperanzas para familias que hasta ahora carecían de alternativas.
Según ha detallado El País, el equipo liderado por el doctor Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas de Cáncer Infantil, ha presentado los resultados de un estudio que ha seguido durante veinte meses a un grupo de pacientes menores de veinticuatro años, todos ellos sin opciones tras agotar los tratamientos convencionales. Ocho de estos jóvenes, que recibieron la terapia CAR-T tándem, han logrado superar la enfermedad y mantienen una buena calidad de vida, tal como ha confirmado también la Agencia EFE.
El procedimiento, publicado en la revista eBioMedicine en agosto, constituye el primer reporte clínico en Europa con este enfoque terapéutico. De acuerdo con EFE, el estudio ha incluido a doce pacientes (once en uso compasivo y uno en ensayo clínico), mientras que El País cifra en once los tratados, con ocho supervivientes en ambos casos. El seguimiento de casi dos años ha permitido constatar una tasa de supervivencia superior al 70% en un grupo para el que, hasta ahora, la esperanza era prácticamente nula.
Innovación y proceso de la terapia CAR-T tándem
La clave de este avance reside en la sofisticación de la terapia CAR-T tándem, una inmunoterapia de última generación que modifica genéticamente los linfocitos T del propio paciente para que puedan identificar y destruir las células cancerosas. Según ha explicado el doctor Pérez, la novedad de este tratamiento radica en que ataca simultáneamente dos antígenos, CD19 y CD22, lo que reduce el riesgo de que el tumor logre camuflarse y escapar del sistema inmunitario.
El proceso, tal como ha relatado El País, consiste en extraer una muestra de células defensivas del paciente, rediseñarlas en el laboratorio para potenciar su capacidad destructiva y reintroducirlas en el organismo. El tratamiento se utiliza como un “puente” que debe consolidarse con un trasplante de médula ósea. A diferencia de los trasplantes convencionales, la estrategia busca minimizar la toxicidad y personalizar la intensidad del procedimiento.
Testimonios y casos destacados
Entre los protagonistas de este avance destaca Lucía Álvarez, una joven gaditana de quince años que ha acompañado al equipo médico y a las autoridades en la presentación de los resultados. Su historia, recogida por El País, ilustra el sufrimiento y la resiliencia de los pacientes y sus familias. Diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda de tipo B a los diecisiete meses, Lucía ha atravesado varias recaídas y ha recibido múltiples tratamientos, incluida una primera terapia CAR-T convencional y dos trasplantes de médula ósea. Cuando todas las opciones se agotaron, la nueva terapia CAR-T tándem le ofreció una última oportunidad. “Estoy muy contenta de poder estar aquí ayudando para que otros niños puedan recibir el tratamiento”, ha afirmado Lucía, recibiendo una ovación en la rueda de prensa. Ahora, ha podido reincorporarse al colegio y sueña con estudiar Biología.
El caso de Mathías, un niño de siete años tratado en febrero de 2024, también ha sido destacado por El País: tras recibir la terapia CAR-T tándem, su tumor entró en remisión completa en menos de un mes, permitiéndole dejar atrás una vida marcada por largas estancias hospitalarias.
Investigación pública, financiación y debate sobre el coste
El desarrollo de esta terapia ha sido posible gracias a la colaboración entre el Hospital La Paz y la Fundación CRIS Contra el Cáncer, que ha aportado más de 10 millones de euros, según ha informado El País. El doctor Pérez, que dirige la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, ha insistido en la importancia de que los hospitales públicos lideren la investigación de nuevos tratamientos, especialmente en enfermedades raras donde la industria farmacéutica muestra poco interés por motivos económicos.
El debate sobre el coste de estas terapias es ineludible. La consejera madrileña de Sanidad, Fátima Matute, ha recordado a la Agencia EFE que cada tratamiento CAR-T empresarial puede superar los 300.000 euros por paciente. Sin embargo, los desarrollos públicos, como el ARI-0001 del Hospital Clínic de Barcelona, han demostrado que es posible reducir el coste a cifras mucho más asequibles, en torno a 90.000 euros, según ha recogido El País. “Eso es lo que tenemos que gestionar en los próximos años”, ha señalado el doctor Pérez a la Agencia EFE, subrayando la necesidad de garantizar el acceso a estas terapias avanzadas.
Nuevos horizontes para el cáncer infantil
Actualmente, solo existen ocho productos CAR-T autorizados en la Unión Europea, siete de ellos empresariales y uno académico, el ARI-0001 desarrollado en Barcelona. El estudio presentado en La Paz constituye el primer reporte clínico en Europa con la estrategia tándem, según la Agencia EFE, y demuestra que la innovación en hospitales públicos puede competir con la industria farmacéutica en eficacia y coste.
El doctor Pérez y su equipo ya trabajan en nuevas líneas de investigación, como la edición genética de glóbulos blancos de donantes, para ofrecer alternativas a pacientes cuyos linfocitos están demasiado dañados por la quimioterapia. La experiencia internacional, con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido, refuerza la relevancia de este avance español.
El éxito de la terapia CAR-T tándem en La Paz anticipa un cambio de paradigma: la posibilidad de tratar la leucemia en fases más tempranas, con menos efectos adversos y mayores tasas de curación. La investigación pública y la colaboración filantrópica han demostrado que es posible acercar la medicina más avanzada a quienes más la necesitan, abriendo la puerta a un futuro en el que la quimioterapia podría dejar de ser la única esperanza para los más pequeños.
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