La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) impuso una suspensión inmediata sobre los ensayos clínicos de terapia génica en desarrollo por Sarepta Therapeutics para tratar la distrofia muscular de cinturas, tras reportarse la muerte de tres pacientes posiblemente relacionada con los tratamientos.
El organismo comunicó el viernes que identificó “preocupaciones graves de seguridad” y un “riesgo significativo e inaceptable” para los participantes. En consecuencia, la FDA revocó la designación de “tecnología de plataforma” para la empresa e instó a Sarepta a detener voluntariamente la distribución de su medicamento aprobado, Elevidys.
PUBLICIDAD
El desacuerdo se intensificó luego de que Sarepta Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, decidiera continuar la distribución de Elevidys en pacientes ambulatorios pese a la solicitud del organismo.
¿De qué murieron los pacientes de Sarepta Therapeutics?
La FDA solicitó detener todos los envíos del tratamiento intravenoso tras identificar muertes vinculadas a fallos hepáticos en pacientes pediátricos en silla de ruedas y en adultos tratados en ensayos clínicos para otro tipo de distrofia muscular. Sarepta accedió únicamente a interrumpir la entrega de Elevidys para pacientes no ambulatorios.
PUBLICIDAD
La agencia observó que los tres decesos reportados resultaron de insuficiencia hepática aguda después de la administración tanto de Elevidys como de otras terapias experimentales utilizando la misma tecnología de vector viral AAVrh74. Una de las muertes ocurrió en un ensayo clínico de distrofia muscular de cinturas. La plataforma se utiliza tanto para el medicamento aprobado como para terapias experimentales destinadas a diferentes subtipos de distrofia muscular.
Sarepta se niega a acatar la suspensión ordenada por la FDA
De acuerdo con el organismo federal, la revocación de la designación de plataforma tecnológica se debe a que “la evidencia preliminar no es suficiente para demostrar que la tecnología puede incorporarse en múltiples fármacos sin efectos adversos de seguridad”.
PUBLICIDAD
La FDA mantuvo una reunión con Sarepta el viernes, solicitando formalmente la suspensión total de envíos de Elevidys. Sarepta expresó que basó su decisión en la interpretación científica de sus datos, los cuales —afirmó— no muestran nuevas señales de seguridad en la población ambulatoria, según el comunicado difundido por la empresa. El precio de las acciones de Sarepta cayó tras conocerse la orden y el rechazo de la compañía, informó Axios.
El comisionado de la FDA, Marty Makary, señaló: “Hoy hemos demostrado que esta agencia actúa con rapidez cuando la seguridad de los pacientes está en riesgo. Creemos en el acceso a medicamentos para necesidades médicas no cubiertas, pero no tememos actuar inmediatamente cuando surge una señal grave”. Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA, declaró que “proteger la seguridad de los pacientes es la máxima prioridad”.
PUBLICIDAD
¿Qué es el medicamento Elevidys?
Elevidys es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV) cuyo objetivo es suministrar el gen que permite la producción de micro-distrofina, proteína clave que suele estar ausente en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. La aprobación tradicional para el uso de Elevidys en pacientes ambulatorios de DMD de 4 años en adelante fue concedida el 20 de junio de 2024.
Para pacientes no ambulatorios mantienen desde el 22 de junio de 2023 una autorización acelerada, con la condición de realizar estudios confirmatorios de eficacia según las exigencias regulatorias, de acuerdo con el comunicado de Sarepta Therapeutics.
PUBLICIDAD
El anuncio de la FDA afecta tanto a los ensayos clínicos relacionados con la distrofia muscular de cinturas como a la terapia aprobada para Duchenne. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara y progresiva que se manifiesta típicamente en niños y provoca un deterioro muscular progresivo y muerte prematura.
Entre las advertencias de seguridad informadas por Sarepta en relación con Elevidys figuran reacciones a la infusión, riesgo elevado de daño hepático agudo especialmente en pacientes con afecciones hepáticas previas, eventos inmunomediados y miocarditis. La empresa indicó que aconseja realizar controles periódicos de laboratorio y monitoreo clínico tras la administración, recomendando regímenes de corticosteroides sistémicos junto al tratamiento.
PUBLICIDAD
PUBLICIDAD
PUBLICIDAD
Últimas Noticias
Estados Unidos denunció ante la ONU que el régimen iraní busca cobrar “peajes ilegales” en el estrecho de Ormuz
El embajador estadounidense ante Naciones Unidas, Mike Waltz, aseguró que Teherán pretende obligar a embarcaciones comerciales y civiles a pagar “sobornos” para poder utilizar la estratégica vía marítima
Estados Unidos: el ranking de los estados con la gasolina más económica
Factores logísticos y regulatorios influyen en grandes diferencias de costos entre estados y generan oportunidades de ahorro para los conductores
Texas lidera la creación de empleo en Estados Unidos en 2026: los sectores y ciudades que más crecen, según el Federal Reserve
El dinamismo del mercado laboral estatal, impulsado por el comercio, los servicios profesionales y la energía, está condicionado por cambios en la inmigración y la coyuntura internacional, según las últimas proyecciones oficiales
Afiliados a Medicare podrán acceder a medicamentos GLP-1 por USD 50 desde julio
La nueva medida regirá desde julio de 2026 hasta diciembre de 2027 y permitirá que los beneficiarios de Medicare Parte D accedan a terapias aprobadas por la FDA a través de un programa orientado a facilitar el acceso a tratamientos innovadores y de alto costo
El aumento del precio de la gasolina golpea con más fuerza a los hogares de bajos ingresos en Estados Unidos
El informe del Banco de la Reserva Federal de Nueva York revela una brecha creciente en el consumo de combustibles, agravada por la crisis geopolítica y la volatilidad en el suministro internacional
